Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FIGHT-RP 1 Extension Study

6. august 2026 oppdatert av: Johns Hopkins University

En fase 1 åpen utvidelsesstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av N-acetylcystein (NAC) hos pasienter med retinitis Pigmentosa

Retinitis Pigmentosa (RP) er en ødeleggende øyesykdom og for tiden er det ingen kjente behandlingsalternativer som kan endre frekvensen av synstap og eventuell blindhet. I en serie studier i dyremodeller resulterer effekten av å utsette kjegler i periferien av netthinnen for et stort overskudd av oksygen i progressiv oksidativ skade på kjeglefotoreseptorer og kjeglecelledød. Kjeglecelledød sprer seg gradvis fra periferien av netthinnen mot midten, innsnevrer synsfeltet og resulterer til slutt i tunnelsyn. Sammenlignet med kontrollpasienter, viste de med RP signifikant reduksjon i redusert til oksidert glutation-forhold (GSH/GSSG) i kammervann og en signifikant økning i proteinkarbonylinnhold. Denne demonstrasjonen av oksidativt stress og oksidativ skade i øynene til pasienter med RP, antyder at oksidativ skade-indusert kjegledød i dyremodeller av RP kan oversettes til mennesker med RP og støtte hypotesene om at (1) potente antioksidanter vil fremme kjegleoverlevelse og funksjon hos pasienter med RP og (2) vandig GSH/GSSG-forhold og karbonylinnhold på proteiner gir nyttige biomarkører for sykdomsaktivitet i denne pasientpopulasjonen. Oralt administrert N-acetylcystein (NAC) har vist seg å være en spesielt effektiv antioksidant som fremmer forlenget kjegleoverlevelse og vedlikehold av kjeglefunksjon i en musemodell av RP. Siden oral og/eller lokal administrering av NAC er mulig for langtidsbehandling hos mennesker, og NAC har en god sikkerhetsprofil, er det gode begrunnelser for å teste effekten av NAC hos pasienter med RP.

Oksidativ skade har vært involvert i flere sykdommer, inkludert cystisk fibrose, kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS) og idiopatisk lungefibrose. Effekten av oral NAC har blitt testet for disse indikasjonene i flere kliniske studier som gir omfattende sikkerhetsdata. Ved KOLS forbedrer NAC 600mg bid luftveisfunksjonen og reduserer hyppigheten av akutte eksaserbasjoner. Doser på opptil 1800 mg/dag har blitt godt tolerert i behandlingen av idiopatisk lungefibrose. Paracetamol (acetaminophen) toksisitet behandles med en startdose på 140 mg/kg NAC etterfulgt av 70 mg/kg hver 4. time i 17 doser. Normale frivillige tolererte en dose på 11,2 gram NAC/dag i tre måneder uten noen alvorlige uønskede effekter, og i en annen studie ble en dose på 500 mg/kg/dag tolerert. De hyppigste bivirkningene forbundet med oral administrering av NAC er gastrointestinal og inkluderer oppkast, diaré, stomatitt, magesmerter og kvalme (insidensrate >1/1000 til

I FIGHT-RP 1-studien brukte etterforskerne eskalerende doser av NAC-brusetabletter (fra 600 mg i kohort 1 til 1800 mg i kohort 3). Maksimal tolerert dose var 1800 mg to ganger daglig, som vil bli videreført i denne studien.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder 18 år
  • Pasienter diagnostisert med RP
  • Informert samtykke
  • Godkjenning av bruk og utlevering av beskyttet helseinformasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med en samtidig okulær patologi som begrenser sentral makulær funksjon, inkludert men ikke begrenset til: aldersrelatert makuladegenerasjon, diabetisk retinopati og retinal veneokklusjon
  • Pasienter med en aktiv øyeinfeksjon
  • Pasienter med ukontrollert hypertensjon (definert som diastolisk blodtrykk > 95 mm Hg eller systolisk blodtrykk > 160 mm Hg til tross for medisinsk behandling)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Eksperimentell arm
Alle deltakere skal motta studieintervensjon.
Legemiddel: NAC brusetabletter
Etter gjennomført forbehandlingsbesøk vil alle pasienter gå inn i behandlingsfasen hvor pasientene får 1800 mg NAC brusetabletter to ganger daglig. Pasientene vil følges opp hver 3. måned i 2 år. Derfor blir det totalt 9 behandlingsbesøk (baseline, måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Blodtrykk (mmHg)
Tidsramme: Inntil 2 år
Blodtrykk i mmHg vil bli brukt for å vurdere toleransen av N-acetylcystein.
Inntil 2 år
Tolerabilitet av N-acetylcystein vurdert av legemiddelrelaterte symptomer
Tidsramme: Inntil 2 år
Deltakerne vil bli vurdert for forekomsten av eventuelle medikamentrelaterte symptomer som inkluderer kvalme, magebesvær, diaré, halsbrann, forstoppelse og oppkast. Basert på antall og alvorlighetsgrad av symptomene, vil legen konkludere om pasienten tåler medisinen eller ikke.
Inntil 2 år
Tolerabiliteten av N-acetylcystein vurderes ut fra tidspunktet da medisinen tas
Tidsramme: Inntil 2 år
Medisindagbok gitt til deltakerne vil bli gjennomgått for å se om deltakerne tar medisinen innenfor den angitte tidsrammen.
Inntil 2 år
Tolerabiliteten av N-acetylcystein vurderes ved antall ganger medisin tas per dag
Tidsramme: Inntil 2 år
Medisindagbok gitt til deltakerne vil bli gjennomgått for å se om deltakerne tar medisinen to ganger om dagen
Inntil 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Poengsummen bestemmes av antall bokstaver oppnådd eller tapt per måned ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Letter Score og synsskarphet sammen med et totalt poengområde på 0 til 20/20 der 0 er det dårligste synet og 20/20 er den beste.
Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Endring i sentral retinal sensitivitet vurdert ved mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Mikroperimetri (MAIA) brukes til å teste om det er en økning eller reduksjon i sensitivitet (dB) i netthinnen etter initiering av N-Acetylcystein
Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Endring i ellipsoidsone (EZ) bredde (µm)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Dette vil bli vurdert ved spektraldomene optisk koherenstomografi (SD-OCT) etter initiering av N-Acetylcystein.
Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Endring i vandig redusert til oksidert glutation-forhold (GSH/GSSG)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Dette vil bli beregnet fra andelene redusert glutation og oksidert glutation i det vandige.
Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Endring i serumkarbonylinnhold (nmol/mg)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Baseline, hver tredje måned opptil 2 år
Endring i vandige nivåer av N-acetylcystein (mg)
Tidsramme: Baseline, hver 6. måned opptil 2 år
Baseline, hver 6. måned opptil 2 år
Endring i plasmanivåer av N-acetylcystein (µg/ml)
Tidsramme: Baseline, hver 3. måned opptil 2 år
Baseline, hver 3. måned opptil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Johns Hopkins University

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Zambon SpA

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Peter Campochiaro, Johns Hopkins University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
24. juni 2019

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. desember 2029

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
24. juni 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. juni 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
26. juni 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
7. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
6. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • IRB00204017

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger