Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FIGHT-RP 1 Udvidelsesstudie

7. oktober 2025 opdateret af: Johns Hopkins University

Et fase 1 åbent udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af N-acetylcystein (NAC) hos patienter med retinitis Pigmentosa

Retinitis Pigmentosa (RP) er en ødelæggende øjensygdom, og på nuværende tidspunkt er der ingen kendte behandlingsmuligheder, der kan ændre hastigheden af ​​synstab og eventuel blindhed. I en række undersøgelser i dyremodeller resulterer virkningerne af at udsætte kegler i periferien af ​​nethinden for et stort overskud af ilt i progressiv oxidativ beskadigelse af keglefotoreceptorer og keglecelledød. Keglecelledød spreder sig gradvist fra periferien af ​​nethinden mod dens centrum, hvilket indsnævrer synsfeltet og resulterer i sidste ende i tunnelsyn. Sammenlignet med kontrolpatienter viste dem med RP signifikant reduktion i det reducerede til oxiderede glutathion-forhold (GSH/GSSG) i kammervand og en signifikant stigning i proteincarbonylindhold. Denne demonstration af oxidativ stress og oxidativ skade i øjnene på patienter med RP, tyder på, at oxidativ skade-induceret keglecelledød i dyremodeller af RP kan oversættes til mennesker med RP og understøtte hypoteserne om, at (1) potente antioxidanter vil fremme kegleoverlevelse og funktion hos patienter med RP og (2) vandigt GSH/GSSG-forhold og carbonylindhold på proteiner giver nyttige biomarkører for sygdomsaktivitet i denne patientpopulation. Oralt administreret N-acetylcystein (NAC) har vist sig at være en særlig effektiv antioxidant, der fremmer forlænget kegleoverlevelse og opretholdelse af keglefunktion i en musemodel af RP. Da oral og/eller topisk administration af NAC er mulig til langtidsbehandling hos mennesker, og NAC har en god sikkerhedsprofil, er der et godt rationale for at teste effekten af ​​NAC hos patienter med RP.

Oxidativ skade er blevet impliceret i flere sygdomme, herunder cystisk fibrose, kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) og idiopatisk lungefibrose. Effekten af ​​oral NAC er blevet testet for disse indikationer i adskillige kliniske forsøg, der giver omfattende sikkerhedsdata. Ved KOL forbedrer NAC 600 mg bid luftvejsfunktionen og reducerer hyppigheden af ​​akutte eksacerbationer. Doser på op til 1800 mg/dag er blevet veltolereret i behandlingen af ​​idiopatisk lungefibrose. Paracetamol (acetaminophen) toksicitet behandles med en startdosis på 140 mg/kg NAC efterfulgt af 70 mg/kg hver 4. time i 17 doser. Normale frivillige tolererede en dosis på 11,2 gram NAC/dag i tre måneder uden nogen alvorlige uønskede virkninger, og i en anden undersøgelse blev en dosis på 500 mg/kg/dag tolereret. De hyppigste bivirkninger forbundet med oral administration af NAC er gastrointestinal og omfatter opkastning, diarré, stomatitis, mavesmerter og kvalme (hyppighed >1/1000 til

I FIGHT-RP 1-undersøgelsen brugte efterforskerne eskalerende doser af NAC-brusetabletter (fra 600 mg i kohorte 1 til 1800 mg i kohorte 3). Den maksimalt tolererede dosis var 1800 mg to gange dagligt, som vil blive videreført i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute at Johns Hopkins University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18 år
  • Patienter diagnosticeret med RP
  • Informeret samtykke
  • Godkendelse af brug og videregivelse af beskyttede sundhedsoplysninger

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med en samtidig okulær patologi, der begrænser central makulær funktion, herunder men ikke begrænset til: aldersrelateret makuladegeneration, diabetisk retinopati og retinal veneokklusion
  • Patienter med en aktiv øjeninfektion
  • Patienter med ukontrolleret hypertension (defineret som diastolisk blodtryk > 95 mm Hg eller systolisk blodtryk > 160 mm Hg trods medicinsk behandling)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel arm
Alle deltagere skal modtage undersøgelsesintervention.
Medicin: NAC brusetabletter
Efter afslutning af forbehandlingsbesøgene vil alle patienter gå i behandlingsfasen, hvor patienterne får 1800 mg NAC brusetabletter to gange dagligt. Patienterne vil blive fulgt op hver 3. måned i 2 år. Derfor vil der være i alt 9 behandlingsbesøg (baseline, måned 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 og 24).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodtryk (mmHg)
Tidsramme: Op til 2 år
Blodtryk i mmHg vil blive brugt til at vurdere tolerabiliteten af ​​N-Acetylcystein.
Op til 2 år
Tolerabilitet af N-Acetylcystein vurderet ved lægemiddelrelaterede symptomer
Tidsramme: Op til 2 år
Deltagerne vil blive vurderet for forekomsten af ​​lægemiddelrelaterede symptomer, som omfatter kvalme, mavebesvær, diarré, halsbrand, forstoppelse og opkastning. Baseret på antallet og sværhedsgraden af ​​symptomerne vil lægen konkludere, om patienten tolererer medicinen eller ej.
Op til 2 år
Tolerabilitet af N-acetylcystein vurderet ud fra tidspunktet, hvor medicinen tages
Tidsramme: Op til 2 år
Medicindagbog givet til deltagerne vil blive gennemgået for at se, om deltagerne tager medicinen inden for den angivne tidsramme.
Op til 2 år
Tolerabilitet af N-Acetylcystein vurderet ved antal gange medicin tages pr. dag
Tidsramme: Op til 2 år
Medicindagbog givet til deltagerne vil blive gennemgået for at se, om deltagerne tager medicinen to gange om dagen
Op til 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i bedst korrigeret synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Score bestemmes af antallet af bogstaver opnået eller tabt pr. måned ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Letter Score og synsskarphedsscore sammen med et samlet scoreområde på 0 til 20/20, hvor 0 er det dårligste syn og 20/20 er det bedste.
Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Ændring i central retinal følsomhed vurderet ved mikroperimetri
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Mikroperimetri (MAIA) bruges til at teste, om der er en stigning eller et fald i følsomheden (dB) i nethinden efter initiering af N-Acetylcystein
Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Ændring i ellipsezonens (EZ) bredde (µm)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Dette vil blive vurderet ved spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT) efter initiering af N-Acetylcystein.
Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Ændring i vandigt reduceret til oxideret glutathion-forhold (GSH/GSSG)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Dette vil blive beregnet ud fra andelene af reduceret glutathion og oxideret glutathion i det vandige.
Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Ændring i serumcarbonylindhold (nmol/mg)
Tidsramme: Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Baseline, hver tredje måned op til 2 år
Ændring i vandige niveauer af N-acetylcystein (mg)
Tidsramme: Baseline, hver 6. måned op til 2 år
Baseline, hver 6. måned op til 2 år
Ændring i plasmaniveauer af N-acetylcystein (µg/ml)
Tidsramme: Baseline, hver 3. måned op til 2 år
Baseline, hver 3. måned op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Johns Hopkins University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Zambon SpA

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Peter Campochiaro, Johns Hopkins University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. juni 2019

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB00204017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med NAC brusetabletter

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger