Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ARALAST NP Alpha-1 lungetetthetsstudie av kronisk obstruktiv lungesykdom-emfysem (KOLS-E)

10. september 2020 oppdatert av: Shire

En prospektiv, randomisert, dobbeltblind, parallell gruppestudie for å evaluere sikkerheten og effekten av ARALAST NP 60 mg/kg og 120 mg/kg for alfa-1-proteinasehemmere (A1PI) augmentasjonsterapi hos personer med A1PI-mangel og kronisk obstruktiv lunge. Sykdom-emfysem (KOLS-E)

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av ARALAST NP A1PI forsterkningsterapi 120 milligram per kilogram (mg/kg) kroppsvekt (BW)/uke sammenlignet med en ekstern placebo-komparator på tap av emfysematøst lungevev målt ved endring av lungetetthet hos deltakere med A1PI-mangel og KOLS-E.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Tilbaketrukket

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne 18 til 65 år på tidspunktet for screening
  • Diagnostisering av A1PI-mangel med endogent plasma A1PI-nivå mindre enn (<) 11 mikromol (μM) (< 0598 milligram per milliliter [mg/ml]) etter 4 ukers minimum utvasking fra forrige siste dose av A1PI-forsterkningsterapi. Screeningplasma A1PI-nivået kan gjentas hvis en deltaker er fast bestemt på å ha en ekskluderende verdi som kan være på grunn av utilstrekkelig utvasking av forsterkningsterapi Deltakere som er kvalifisert for påmelding inkluderer nydiagnostiserte, tidligere ubehandlet, behandlet for øyeblikket og for øyeblikket ikke i behandling, men har mottatt behandling tidligere
  • Deltakerne bør ha en dokumentert A1PI-genotype, og hvis ikke, vil A1PI-genotyping bli tilbudt på tidspunktet for screening. Formålet med genotyping er kun for undergruppeanalyse av studieresultater
  • Klinisk tydelig KOLS-E (i henhold til GOLD-kriterier (2020) for diagnose, Stage I-III) (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [COPD]) på tidspunktet for screening definert som følger: Forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) ) er større enn eller lik (>eller=) 35 % og mindre enn eller lik (<or=) 70 % anslått
  • Hvis behandlet med luftveismedisiner, inkludert inhalerte bronkodilatatorer, inhalerte kortikosteroider eller systemiske kortikosteroider (eksempel [f.eks.] prednison <or= 10 milligram per dag [mg/dag] eller tilsvarende), bør dosene av medisiner ha holdt seg stabile i minst 28 dager før screening
  • Ingen klinisk signifikante abnormiteter (annet enn emfysem, bronkitt eller bronkiektasi) påvist via CT-thorax på tidspunktet for screening
  • Hanner og ikke-gravide, ikke-ammende kvinner hvis screening-graviditetstest er negativ og villige og i stand til å bruke tilstrekkelige prevensjonsmetoder som etterforskeren anser som pålitelige i løpet av studien
  • Villig og i stand til å avstå fra røyking (inkludert e-sigaretter og damping av andre stoffer) under studietiden
  • Villig og i stand til å overholde kravene i protokollen og i stand til frivillig å gi skriftlig, signert og datert (personlig eller via en juridisk autorisert representant) et informert samtykke til å delta i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent pågående eller historie med klinisk signifikant sykdom annen enn respiratorisk eller leversykdom sekundær til AATD
  • Hvis du opplever koronavirusdiease (COVID)-19, nedre luftveisinfeksjon (LRTI) og/eller akutt KOLS-forverring på tidspunktet for screening. Deltakeren kan screenes på nytt etter klinisk oppløsning av COVID-19, LRTI og/eller akutt KOLS-eksaserbasjon og har også holdt seg stabil i minst 6 uker etter oppløsning
  • Kjent pågående eller historie med klinisk signifikant cor pulmonale og/eller kongestiv hjertesvikt med New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV symptomer
  • Har mottatt en organtransplantasjon, har gjennomgått større lungeoperasjoner (f.eks. lungevolumreduksjonsoperasjon eller lobektomi), eller står for øyeblikket på venteliste for transplantasjon
  • Kjent historie med pågående malignitet (annet enn tilstrekkelig behandlet basalcelle- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ i livmorhalsen, eller stabil prostatakreft som ikke krever behandling)
  • Nåværende aktiv røyker (inkludert e-sigaretter eller vaping, nikotin eller andre stoffer). En deltaker med en tidligere røykehistorie må ha sluttet å røyke minst 6 måneder før screening. Deltakere med en positiv nikotin/kotinin-test på grunn av nikotinerstatningsterapi (f.eks. plaster, tyggegummi) eller snus er kvalifisert
  • Får langtidsbehandling (> 28 dager) med parenterale kortikosteroider eller orale kortikosteroider i doser høyere enn 10 mg/dag av prednison eller tilsvarende
  • Får kronisk oksygentilskudd 24 timer i døgnet (annet enn for en akutt KOLS-eksaserbasjon, eller ekstra oksygen med kontinuerlig positivt luftveistrykk [CPAP], eller bi-nivå positivt luftveistrykk [BiPAP] for akutt respirasjonssvikt)
  • Kjent selektiv immunglobulin A (IgA)-mangel (IgA-nivå < 7 milligram per desiliter [mg/dL] ved screening) med anti-IgA-antistoffer og en historie med overfølsomhetsreaksjon
  • Kjent historie med overfølsomhet etter infusjoner av humane immunglobuliner, humant albumin, blod eller blodkomponenter
  • Tilstedeværelse av klinisk signifikante laboratorieavvik ved screeningen som etter etterforskerens mening vil påvirke deltakerens sikkerhet, hvis de ble registrert i studien
  • Tilstedeværelse av noe av det følgende som etter etterforskerens mening vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse eller forvirre resultatene av studien, inkludert kjent klinisk signifikant medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom, er en rusmiddel-/alkoholbruker, eller har enhver annen ukontrollert medisinsk tilstand (f.eks. ustabil angina, forbigående iskemisk angrep, ukontrollert hypertensjon)
  • Kjent eksponering for en annen IP innen 28 dager før påmelding eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet i løpet av denne studien
  • Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren
  • Hvis kvinnen er kvinne, er deltakeren gravid eller ammer ved påmelding

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: ARALAST NP 120 mg/kg
Deltakerne vil motta 120 mg/kg kroppsvekt av ARALAST NP intravenøs (IV) infusjon én gang i uken i totalt 104 uker som vil bli sammenlignet med en ekstern placeboarm.
Biologisk: ARALAST NP
Deltakerne vil bli randomisert til å motta ARALAST NP 60 eller 120 mg/kg kroppsvekt/uke IV infusjon i totalt 104 uker.
Andre navn:
  • Alfa1-proteinasehemmer (menneske)
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883
Eksperimentell: ARALAST NP 60 mg/kg
Deltakerne vil motta 60 mg/kg kroppsvekt av ARALAST NP IV-infusjon en gang i uken i totalt 104 uker som vil bli sammenlignet med en ekstern placeboarm.
Biologisk: ARALAST NP
Deltakerne vil bli randomisert til å motta ARALAST NP 60 eller 120 mg/kg kroppsvekt/uke IV infusjon i totalt 104 uker.
Andre navn:
  • Alfa1-proteinasehemmer (menneske)
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig frekvens av fysiologisk justert lungetetthetsendring
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 104
Årlig frekvens for den fysiologisk justerte lungetetthetsendringen vil bli målt som den 15. persentilen av lungetetthetsmålingene (PD15) som vurdert ved Computed Tomography (CT) densitometri ved total lungekapasitet (TLC). CT-lungetetthet ved 15. persentil (PD15) er terskelen under hvilken 15 prosent (%) av vokslene har lavere tetthet og brukes som parameter for å estimere hastigheten for lungetetthetsnedgang. Årlig frekvens for den fysiologisk justerte lungetetthetsendringen vil bli testet i en fast sammenligningssekvens 1. ARALAST NP 120 mg/kg kroppsvekt/uke gruppe versus (vs) ekstern placebogruppe, 2. ARALAST NP120 mg/kg kroppsvekt/uke vs 60 mg/kg kroppsvekt/uke, 3. ARALAST NP 60 mg/kg kroppsvekt/uke gruppe vs. ekstern placebogruppe.
Grunnlinje, opp til uke 104

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall moderate eller alvorlige forverringer av kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 104
Kols-eksaserbasjoner er definert som en akutt forverring av luftveissymptomer som resulterer i tilleggsbehandling og vil bli vurdert i henhold til klassifiseringen i GOLD-kriterier (2020) som følger: Moderat (behandlet med korttidsvirkende bronkodilatatorer [SABD] pluss antibiotika og/eller orale kortikosteroider). ) og Alvorlig (krever sykehusinnleggelser eller et besøk på legevakten).
Grunnlinje, opp til uke 104
Årlig endringshastighet i post-bronkodilatator tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til uke 104
Årlig endringshastighet i post-bronkodilatator FEV1 vil bli vurdert.
Grunnlinje, opp til uke 104
Antall deltakere med behandlingsfremmede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra starten av studiemedikamentadministrasjonen til slutten av studien (opptil uke 105)
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse i en klinisk undersøkelsesdeltaker som har administrert et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med denne IP-en eller legemidlet. En TEAE er definert som enhver hendelse som oppstår eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med en IP eller et legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP eller legemiddel. TEAE-er vil inkludere relaterte, alvorlige bivirkninger (SAE), mistenkte bivirkninger pluss bivirkninger av interesse, tidsmessig assosierte bivirkninger (AE) med utbrudd under infusjon eller innen 24 timer etter slutten av IP-infusjon, og AE som resulterer i endringer i infusjonsdose.
Fra starten av studiemedikamentadministrasjonen til slutten av studien (opptil uke 105)
Antall deltakere som utvikler anti-A1PI-antistoffer etter behandling med ARALAST NP
Tidsramme: Fra starten av studiemedikamentadministrasjonen til slutten av studien (opptil uke 105)
Antall deltakere som utvikler anti-A1PI-antistoffer etter behandling med ARALAST NP vil bli vurdert.
Fra starten av studiemedikamentadministrasjonen til slutten av studien (opptil uke 105)
Plasma bunnnivå av antigenisk og funksjonell A1PI for ARALAST NP ved hvert dosenivå
Tidsramme: Fordose, uke 4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105
Plasmabunnnivå av antigen og funksjonell A1PI for ARALAST NP ved hvert dosenivå (ARALAST NP 60 mg/kg kroppsvekt, ARALAST NP 120 mg/kg kroppsvekt/uke) vil bli vurdert.
Fordose, uke 4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
8. mars 2021

Primær fullføring (Forventet)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
12. september 2025

Studiet fullført (Forventet)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
12. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
17. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
17. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
14. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. september 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • TAK-883-3001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Shire gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål. Disse IPD-ene vil bli gitt etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.shiretrials.com nettsted. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger