Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ARALAST NP Alpha-1 lungetæthed kronisk obstruktiv lungesygdom-emfysem (COPD-E) undersøgelse

10. september 2020 opdateret af: Shire

Et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, parallelt gruppestudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​ARALAST NP 60 mg/kg og 120 mg/kg til alfa-1-proteinasehæmmer (A1PI) augmentationsterapi hos forsøgspersoner med A1PI-mangel og kronisk obstruktiv lunge. Sygdom-emfysem (KOL-E)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​ARALAST NP A1PI augmentationsterapi 120 milligram pr. kilogram (mg/kg) kropsvægt (BW)/uge sammenlignet med en ekstern placebo-komparator på tabet af emfysematøst lungevæv målt ved lungetæthedsændring. hos deltagere med A1PI-mangel og KOL-E.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne i alderen 18 til 65 år på screeningstidspunktet
  • Diagnose af A1PI-mangel med endogent plasma A1PI-niveau mindre end (<) 11 mikromol (μM) (< 0598 milligram pr. milliliter [mg/ml]) efter 4 ugers minimum udvaskning fra sidste sidste dosis af A1PI-forøgelsesterapi Screeningplasma A1PI-niveauet kan gentages, hvis en deltager er fast besluttet på at have en ekskluderende værdi, som måske skyldes en utilstrækkelig udvaskning af augmentationsterapi. Deltagere, der er kvalificerede til tilmelding, omfatter nydiagnosticerede, tidligere ubehandlede, aktuelt behandlede og i øjeblikket ikke i behandling, men har modtaget behandling i fortiden
  • Deltagerne skal have en dokumenteret A1PI-genotype, og hvis ikke, vil A1PI-genotype blive tilbudt på tidspunktet for screening. Formålet med genotypebestemmelse er kun til undergruppeanalyse af undersøgelsesresultater
  • Klinisk tydelig KOL-E (ifølge GOLD-kriterier (2020) for diagnose, trin I-III) (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease [COPD]) på screeningstidspunktet defineret som følger: Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) ) er større end eller lig med (>eller=) 35 % og mindre end eller lig med (<or=) 70 % forudsagt
  • Hvis der behandles med nogen respiratorisk medicin, herunder inhalerede bronkodilatatorer, inhalerede kortikosteroider eller systemiske kortikosteroider (f.eks. [f.eks.] prednison <or= 10 milligram pr. dag [mg/dag] eller tilsvarende), bør dosis af medicin have været stabil i mindst 28 dage før screening
  • Ingen klinisk signifikante abnormiteter (bortset fra emfysem, bronkitis eller bronkiektasi) påvist via CT-thorax på screeningstidspunktet
  • Mænd og ikke-gravide, ikke-ammende kvinder, hvis screeningsgraviditetstest er negativ og villige og i stand til at anvende passende svangerskabsforebyggende metoder, der anses for pålidelige af investigator i hele undersøgelsens varighed
  • Villig og i stand til at afholde sig fra rygning (inklusive e-cigaretter og dampning af andre stoffer) i hele studiets varighed
  • Villig og i stand til at overholde kravene i protokollen og i stand til frivilligt at give skriftligt, underskrevet og dateret (personligt eller via en juridisk autoriseret repræsentant) et informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt igangværende eller historie med klinisk signifikant sygdom anden end respiratorisk eller leversygdom sekundær til AATD
  • Hvis du oplever corona virus diease (COVID)-19, nedre luftvejsinfektion (LRTI) og/eller akut KOL-forværring på screeningstidspunktet. Deltageren kan blive genscreenet efter klinisk opløsning af COVID-19, LRTI og/eller akut KOL-eksacerbation og har også været stabil i mindst 6 uger efter opløsning
  • Kendt igangværende eller historie med klinisk signifikant cor pulmonale og/eller kongestiv hjerteinsufficiens med New York Heart Association (NYHA) Klasse III/IV symptomer
  • Har modtaget en organtransplantation, har gennemgået en større lungeoperation (f.eks. lungevolumenreduktionsoperation eller lobektomioperation) eller står i øjeblikket på en transplantationsventeliste
  • Kendt historie med vedvarende malignitet (bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller stabil prostatacancer, der ikke kræver behandling)
  • Aktuel aktiv ryger (inklusive e-cigaretter eller vaping, nikotin eller ethvert andet stof). En deltager med en tidligere rygehistorie skal være holdt op med aktiv rygning mindst 6 måneder før screeningen. Deltagere med en positiv nikotin/kotinin-test på grund af nikotinerstatningsterapi (f.eks. plastre, tyggegummi) eller snus er kvalificerede
  • Modtager langtidsbehandling (> 28 dage) af parenterale kortikosteroider eller orale kortikosteroider i doser større end 10 mg/dag af prednison eller tilsvarende
  • Modtagelse af kronisk ilttilskud 24 timer i døgnet (bortset fra en akut KOL-eksacerbation eller supplerende ilt med kontinuerligt positivt luftvejstryk [CPAP] eller bi-niveau positivt luftvejstryk [BiPAP] for akut respirationssvigt)
  • Kendt selektiv immunglobulin A (IgA) mangel (IgA niveau < 7 milligram pr. deciliter [mg/dL] ved screening) med anti-IgA antistoffer og en historie med overfølsomhedsreaktion
  • Kendt historie med overfølsomhed efter infusioner af humane immunglobuliner, humant albumin, blod eller blodkomponenter
  • Tilstedeværelse af klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screeningen, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagerens sikkerhed, hvis de blev optaget i undersøgelsen
  • Tilstedeværelse af et eller flere af følgende, som efter investigators mening ville påvirke deltagerens sikkerhed eller compliance eller forvirre undersøgelsens resultater, herunder kendt klinisk signifikant medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom, er en rekreativ stof-/alkoholbruger, eller har enhver anden ukontrolleret medicinsk tilstand (f.eks. ustabil angina, forbigående iskæmisk anfald, ukontrolleret hypertension)
  • Kendt eksponering for en anden IP inden for 28 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller undersøgelsesudstyr i løbet af denne undersøgelse
  • Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren
  • Hvis hun er kvinde, er deltageren gravid eller ammer på tilmeldingstidspunktet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ARALAST NP 120 mg/kg
Deltagerne vil modtage 120 mg/kg lgv af ARALAST NP intravenøs (IV) infusion én gang om ugen i i alt 104 uger, som vil blive sammenlignet med en ekstern placeboarm.
Biologisk: ARALAST NP
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage ARALAST NP 60 eller 120 mg/kg lgv/uge IV infusion i i alt 104 uger.
Andre navne:
  • Alpha1-proteinasehæmmer (menneske)
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883
Eksperimentel: ARALAST NP 60 mg/kg
Deltagerne vil modtage 60 mg/kg lgv af ARALAST NP IV-infusion én gang om ugen i i alt 104 uger, som vil blive sammenlignet med en ekstern placebo-arm.
Biologisk: ARALAST NP
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage ARALAST NP 60 eller 120 mg/kg lgv/uge IV infusion i i alt 104 uger.
Andre navne:
  • Alpha1-proteinasehæmmer (menneske)
  • A1PI
  • Alpha1-PI
  • TAK-883

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig rate af den fysiologisk justerede lungetæthedsændring
Tidsramme: Baseline, op til uge 104
Den årlige hastighed for den fysiologisk justerede lungetæthedsændring vil blive målt som den 15. percentil af lungetæthedsmålingerne (PD15) som vurderet ved computertomografi (CT) densitometri ved total lungekapacitet (TLC). CT-lungetæthed ved den 15. percentil (PD15) er den tærskel, under hvilken 15 procent (%) af voxelerne har lavere tætheder og bruges som parameter til at estimere hastigheden af ​​lungetæthedsfald. Den årlige hastighed for den fysiologisk justerede lungetæthedsændring vil blive testet i en fast sammenligningssekvens 1. ARALAST NP 120 mg/kg lgv/uge gruppe versus (vs) ekstern placebogruppe, 2. ARALAST NP120 mg/kg lgv/uge vs 60 mg/kg lgv/uge, 3. ARALAST NP 60 mg/kg lgv/uge gruppe vs. ekstern placebogruppe.
Baseline, op til uge 104

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal moderate eller svære eksacerbationer af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL)
Tidsramme: Baseline, op til uge 104
KOL-eksacerbationer defineres som en akut forværring af luftvejssymptomer, der resulterer i yderligere behandling og vil blive vurderet i henhold til klassificeringen i GOLD-kriterier (2020) som følger: Moderat (behandlet med korttidsvirkende bronkodilatatorer [SABD] plus antibiotika og/eller orale kortikosteroider) ) og Svær (påkrævet indlæggelser eller et besøg på skadestuen).
Baseline, op til uge 104
Årlig ændringshastighed i post-bronkodilatator tvungen eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, op til uge 104
Årlig ændringshastighed i post-bronkodilatator FEV1 vil blive vurderet.
Baseline, op til uge 104
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start af studiets lægemiddeladministration til slutningen af ​​studiet (op til uge 105)
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk afprøvningsdeltager, der har administreret et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne IP eller dette lægemiddel. En TEAE er defineret som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller et lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IP eller lægemidlet. TEAE'er vil omfatte relaterede, alvorlige bivirkninger (SAE'er), formodede bivirkninger plus bivirkninger af interesse, tidsmæssigt associerede bivirkninger (AE'er) med debut under infusion eller inden for 24 timer efter afslutningen af ​​IP-infusion og AE'er, der resulterer i ændringer i infusionsdosis.
Fra start af studiets lægemiddeladministration til slutningen af ​​studiet (op til uge 105)
Antal deltagere, der udvikler anti-A1PI-antistoffer efter behandling med ARALAST NP
Tidsramme: Fra start af studiets lægemiddeladministration til slutningen af ​​studiet (op til uge 105)
Antallet af deltagere, der udvikler anti-A1PI-antistoffer efter behandling med ARALAST NP, vil blive vurderet.
Fra start af studiets lægemiddeladministration til slutningen af ​​studiet (op til uge 105)
Plasma-trough-niveau for antigen og funktionel A1PI for ARALAST NP ved hvert dosisniveau
Tidsramme: Præ-dosis, uge ​​4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105
Plasma-dalniveau for antigen og funktionel A1PI for ARALAST NP ved hvert dosisniveau (ARALAST NP 60 mg/kg lgv/uge, ARALAST NP 120 mg/kg lgv/uge) vil blive vurderet.
Præ-dosis, uge ​​4, 13, 28, 52, 78, 91, 104, 105

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. marts 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. september 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. juni 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. september 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAK-883-3001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Shire giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata til kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål. Disse IPD'er vil blive leveret efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet i afsnittet om datadeling på www.shiretrials.com internet side. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ARALAST NP

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger