ARALAST NP Альфа-1 исследование плотности легких при хронической обструктивной болезни легких-эмфиземе (ХОБЛ-Э)

Критерии включения:

• Взрослые от 18 до 65 лет на момент скрининга
• Диагностика дефицита A1PI при уровне эндогенного A1PI в плазме менее (<) 11 мкмоль (мкМ) (<0598 миллиграмм на миллилитр [мг/мл]) после 4-недельного минимального вымывания после предыдущей последней дозы аугментационной терапии A1PI Скрининг уровня A1PI в плазме может быть повторен, если определено, что участник имеет исключительную ценность, которая может быть связана с неадекватным вымыванием аугментационной терапии. К участникам, имеющим право на зачисление, относятся недавно диагностированные, ранее не леченные, получающие лечение в настоящее время и не получающие лечения в настоящее время, но получавшие лечение в прошлом.
• Участники должны иметь задокументированный генотип A1PI, в противном случае генотипирование A1PI будет предложено во время скрининга Целью генотипирования является только анализ результатов исследования в подгруппах.
• Клинически выраженная ХОБЛ-Э (согласно критериям GOLD (2020 г.) для диагностики, стадия I-III) (Глобальная инициатива по хронической обструктивной болезни легких [ХОБЛ]) на момент скрининга определялась следующим образом: объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1 ) больше или равно (>или=) 35 % и меньше или равно (<или=) 70 % прогнозируемого
• При лечении любыми респираторными препаратами, включая ингаляционные бронходилататоры, ингаляционные кортикостероиды или системные кортикостероиды (например, [например] преднизолон <или= 10 мг в день [мг/день] или его эквивалент), дозы лекарств должны оставаться стабильными в течение как минимум 28 дней до скрининга
• Отсутствие клинически значимых отклонений (кроме эмфиземы, бронхита или бронхоэктазов), выявленных с помощью КТ органов грудной клетки во время скрининга
• Мужчины и небеременные, некормящие женщины с отрицательным скрининговым тестом на беременность, готовые и способные использовать адекватные методы контрацепции, признанные исследователем надежными, на протяжении всего исследования.
• Желание и способность воздерживаться от курения (включая электронные сигареты и любые другие вещества) на время обучения
• Желание и способность соблюдать требования протокола и возможность добровольно предоставить письменное, подписанное и датированное (лично или через законного представителя) информированное согласие на участие в исследовании

Критерий исключения:

• Известное текущее или история клинически значимого заболевания, кроме заболеваний органов дыхания или печени, вторичных по отношению к AATD
• Если во время скрининга у вас обнаружена коронавирусная инфекция (COVID)-19, инфекция нижних дыхательных путей (ИНДП) и/или обострение ХОБЛ. Участник может пройти повторный скрининг после клинического разрешения COVID-19, ИПНД и/или обострения ХОБЛ, а также оставаться стабильным в течение как минимум 6 недель после разрешения
• Известное продолжающееся или история клинически значимого легочного сердца и / или застойной сердечной недостаточности с симптомами класса III / IV Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA)
• Получил трансплантацию органов, перенес серьезную операцию на легких (например, операцию по уменьшению объема легких или операцию лобэктомии) или в настоящее время находится в списке ожидания на трансплантацию
• Злокачественное новообразование в анамнезе (кроме адекватно пролеченного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или рака in situ шейки матки или стабильного рака предстательной железы, не требующего лечения)
• Текущий активный курильщик (включая электронные сигареты или вейпинг, никотин или любое другое вещество). Участник с предыдущей историей курения должен прекратить активное курение по крайней мере за 6 месяцев до скрининга. Участники с положительным тестом на никотин/котинин из-за заместительной никотиновой терапии (например, пластырей, жевательной резинки) или нюхательного табака имеют право на участие.
• Прием длительной терапии (> 28 дней) парентеральными кортикостероидами или пероральными кортикостероидами в дозах более 10 мг/сут преднизолона или его эквивалента
• Получение постоянной 24-часовой терапии кислородом (кроме острого обострения ХОБЛ, или дополнительного кислорода с постоянным положительным давлением в дыхательных путях [CPAP] или двухуровневого положительного давления в дыхательных путях [BiPAP] при острой дыхательной недостаточности)
• Известный дефицит селективного иммуноглобулина А (IgA) (уровень IgA < 7 миллиграммов на децилитр [мг/дл] ​​при скрининге) с антителами к IgA и реакцией гиперчувствительности в анамнезе
• Известная история гиперчувствительности после инфузий человеческих иммуноглобулинов, человеческого альбумина, крови или компонентов крови
• Наличие клинически значимых лабораторных отклонений при скрининге, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность участника, если он будет включен в исследование.
• Наличие любого из следующих признаков, которые, по мнению исследователя, могут повлиять на безопасность участника или его соблюдение или исказить результаты исследования, включая известные клинически значимые медицинские, психические или когнитивные заболевания, употребление наркотиков/алкоголя для развлечения или любое другое неконтролируемое заболевание (например, нестабильная стенокардия, транзиторная ишемическая атака, неконтролируемая артериальная гипертензия)
• Известное воздействие другого IP в течение 28 дней до регистрации или запланированное участие в другом клиническом исследовании с использованием IP или исследуемого устройства в ходе этого исследования.
• Участник – член семьи или сотрудник следователя
• Если женщина, участница беременна или кормит грудью на момент регистрации