Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Takrolimus kombinert med lavdose prednison for behandling av myasthenia gravis

21. februar 2021 oppdatert av: Da, Yuwei, M.D.

Effektiviteten og sikkerheten til takrolimus kombinert med lavdose prednison for behandling av myasthenia gravis: en virkelighetsstudie

Denne studien er designet for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til takrolimus kombinert med lavdose prednison ved behandling av myasthenia gravis-pasienter, sammenlignet med takrolimus som initial immunmonoterapi.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenter, observasjonsstudie fra den virkelige verden som rekrutterer myasthenia gravis-pasienter fra nevrologiske avdelinger ved Xuanwu Hospital, med sikte på å sammenligne effektiviteten og sikkerheten til to forskjellige immunterapi for MG. Studien planlegger å rekruttere 160 MG-deltakere og deles inn i 2 behandlingsgrupper i henhold til legens vurdering og preferanser til pasienter, den ene er kombinert immunterapigruppe der takrolimus tilsatt lavdose prednison (0,25 mg/kg/d), og den andre er takrolimus monoterapi gruppe. Begge gruppene kan behandles med pyridostigmin for å lindre symptomene. Pasientene følges opp 1, 3 og 6 måneder etter behandlingsstart for å vurdere effekten av begge regimene. Det primære resultatet er endringen av MG-ADL-skåre. Dessuten testes lever- og nyrefunksjoner for å overvåke eventuelle bivirkninger. Pasientenes kliniske journaler lastes opp til en online database.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

160

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100053
        • Rekruttering
        • Yuwei Da

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med Myasthenia Gravis

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥18

  • Klinisk diagnose av MG er bekreftet basert på typiske kliniske trekk ved svingende muskelsvakhet, med minst 1 av følgende støttende bevis:

    1. positiv klinisk respons på acetylkolinesterasehemmer
    2. positiv AchR-Ab- eller MuSK-Ab-testing
    3. reduksjon > 10 % i repetitive nervestimuleringsstudier (RNS) eller økt jitter ved enkeltfiberelektromyografi (SFEMG)
  • MGFA klinisk klassifisering: I - IV
  • Baseline MG-ADL ≥ 3
  • Sykdomsforløp fra debut til innskrivning ≤ 12 måneder
  • Samarbeid for oppfølging
  • Skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Initiering av immunsuppressivt middel for MG før screening, inkludert prednison, metylprednisolon, azatioprin, metotreksat, cyklosporin A, mykofenolatmofetil, takrolimus og cyklofosfamid
  • Behandling av immundempende middel for annen samtidig sykdom 6 måneder før rekruttering
  • Raske immunsuppressive behandlinger som intravenøs immunglobulin eller plasmautveksling 1 måned før rekruttering
  • Tymektomi innen 3 måneder før screening
  • Samtidig kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse som kan forårsake svakhet eller tretthet
  • Bevissthet, demens eller schizofreni
  • Graviditet eller amming, manglende vilje til å unngå graviditet
  • Ukontrollert hypertensjon eller diabetes, dysfunksjon av lever eller nyrer, katarakt, alvorlig osteoporose, nekrose av lårhodet; Hyperkalemi, HIV, Akutt eller kronisk infeksjon
  • Andre forhold som vil hindre deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kombinert immunterapi

MG-pasienter behandles med takrolimus kombinert med lavdose prednison (0,25 mg/kg/d).

Symptomatisk behandling som pyridostigminbromid kan legges til for å lindre symptomene (≤480mg/d).
Legemiddel: Pyridostigmin, Prednison, Takrolimus
Dose av takrolimus bør initieres basert på CYP3A5*3 polymorfisme og justeres for å oppnå bunnkonsentrasjon i blodet på 4,8-10,0 ng/ml. Prednison administreres med en startdose på 0,25 mg/kg/d og begynte å tukle med oppnåelsen av MMS eller tilstedeværelsen av uutholdelige bivirkninger. Hastigheten av tukling vurderes av legen, vanligvis ikke mer enn 5 mg/måned. Hvis deltakerne ikke klarte å opprettholde MMS, bør dosen av prednison økes 5mg/uke til 0,25mg/kg/d og opprettholdes til MMS nådde igjen. Etter MMS vedvarende i 1 måned, ville prednisondosen trappes ned igjen med 2,5 mg/måned. Kalsium- og kaliumtilskudd og beskyttere av mageslimhinnen kan løses for å unngå uønskede effekter av prednison. Behandlingsregimer bestemmes basert på legens vurdering og preferanser til pasientene. Denne studien var observasjonsbasert og endret ikke det kliniske forløpet til pasienter.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid
  • Deltacortone/Meticorten/Prednison Acetat-tabletter
  • Prograf/FK506
Takrolimus monoterapi
MG-pasienter behandles med takrolimus som initial immunmonoterapi. Symptomatisk behandling som pyridostigminbromid kan legges til for å lindre symptomene (≤480mg/d).
Legemiddel: Pyridostigmin, takrolimus
Dose av takrolimus bør initieres basert på CYP3A5*3 polymorfisme og justeres for å oppnå bunnkonsentrasjon i blodet på 4,8-10,0 ng/ml. Behandlingsregimer bestemmes basert på legens vurdering og preferanser til pasientene. Denne studien var observasjonsbasert og endret ikke det kliniske forløpet til pasienter.
Andre navn:
  • Pyridostigminbromid
  • Prograf/FK506

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av MG-spesifikk Activities of Daily Living-skala (MG-ADL) fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
MG-ADL er en 8-elements skala for å vurdere symptomer på myasthenia gravis-pasienter oppnådd ved å summere responsene på hvert enkelt element (karakterer: 0,1,2,3). Poengsummen varierer fra 0 til 24.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til å oppnå minimale manifestasjoner (MMS) eller bedre
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Tidsvarigheten fra behandlingsstart til oppnåelse av MMS eller bedre. Kliniske statuser for pasienter vurderes og kategoriseres i henhold til Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) post-intervensjonsstatus (PIS). MM eller bedre inkluderer minimal manifestasjon (MM), farmakologisk remisjon (PR) eller fullstendig remisjon (CR).
Fra baseline til 6 måneder
Tid til oppnåelse av pasient-akseptable symptomtilstander
Tidsramme: Fra baseline til 6 måneder
Spørsmålet Pasient-akseptable symptomtilstander er et enkelt ja eller nei-spørsmål som spurte: "Med tanke på alle måtene du er påvirket av myasteni, hvis du måtte forbli i din nåværende tilstand den neste måneden, vil du si at din nåværende sykdomstilstand er statusen tilfredsstillende?" Dette spørsmålet reflekterer pasientens vurdering av egen helse.
Fra baseline til 6 måneder
Endring av Quantitative Myasthenia Gravis (QMG)-score fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
QMG er en skala med 13 punkter som måler okulær, bulbar, lemmerfunksjon og respirasjonsfunksjon. Den totale poengsummen varierer fra 0 (ingen myasteniske funn) til 39 (maksimale myasteniske underskudd) oppnådd ved å summere svarene på hvert enkelt element (Ingen=0, Mild=1, Moderat=2, Alvorlig=3).
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Endring av Myasthenia Gravis Quantity-of-Life Scale (MG-QoL15) fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
MG-QOL15 er nyttig for å informere klinikeren om pasientens oppfatning av omfanget av og misnøye med myasthenia gravis (MG)-relatert dysfunksjon. MG-QOL15 evaluerer pasientenes aspekter om fysisk status, sosial tilpasning og psykisk velvære.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Endringer av MG-ADL-subscore fra baseline
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Underscore av ADL-elementer kan gjenspeile pasientenes vurdering av ulike MG-relaterte dysfunksjoner, inkludert ptosis, diplopi, snakking, tygging, svelging, pust og lemmerfunksjon.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Serum IL-2 nivå
Tidsramme: Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Takrolimus utøver sin immunsuppressive effekt ved å hemme genuttrykket i tidlig fase under T-celleaktivering, inkludert pro-inflammasjon IL-2-genet. Serum IL-2 er derfor testet som mål for takrolimus og også en markør for in vivo autoimmun status etter behandling.
Baseline, 1 måned, 3 måneder, 6 måneder
Behandlingssvikt
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Behandlingssvikt er definert som seponering av takrolimusbehandling hos pasienter som ikke klarte å oppnå MMS eller bedre eller led av eksaserbasjoner (MG-ADL eller QMG-skåre øker med 50 %) eller myasteni-krise.
Baseline til 6 måneder
Uttak
Tidsramme: Baseline til 6 måneder
Deltakerne sluttet i den kliniske studien av en eller annen grunn, inkludert utilfredsstilt respons, økonomisk belastning eller dårlig overholdelse av behandlingsprotokollen. Pasienter kan slutte når de vil.
Baseline til 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Da, Yuwei, M.D.

Etterforskere

  • Studiestol: Yuwei Da, M.D., Xuanwu Hospital, Beijing

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2021

Primær fullføring (Forventet)

31. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. februar 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2021

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. februar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2021

Sist bekreftet

1. februar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1.0

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis

Kliniske studier på Pyridostigmin, Prednison, Takrolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere