Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekten av IST kombinert med TPO-RA i behandling av AA og etablering av et residivprediksjonssystem

20. august 2023 oppdatert av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Etablering av et effekt- og tilbakefallsforutsigelsessystem for immunsuppressiva kombinert med trombopoietinreseptoragonister ved behandling av aplastisk anemi

I denne studien har etterforskerne til hensikt å prospektivt studere behandlingsnaive AA-pasienter (inkludert SAA og NSAA) som er ikke-transplanterte kandidater i Nord-Kina. Pasienter med SAA får ATG+CsA+Herombopag, og pasienter med NSAA får CsA+ Herombopag. Etterforskerne utforsket mulige indikatorer på deltakernes prediktive effektivitet og bygde prediktive modeller. Etter at deltakerne oppnådde respons, brukte de et nedtrappende regime, observerte tilbakefall og klonal evolusjon og utviklet en prediktiv modell for tilbakefall.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

1) Pasienter i SAA-gruppen: CsA: 3-5mg/kg/dag, overvåk bunnkonsentrasjonen hver måned, og hold bunnkonsentrasjonen på 100-200ng/ml. ATG: kanin-anti-tymocytt-immunoglobulin (r-ATG) 3mg/kg/d×5 dager, eller svine-anti-lymfocytt-immunoglobulin ((p-ATG) 25mg/kg/d×5 dager; TPO-RA: Herombopag starter ved 7,5 mg qd, overvåk blodbildet hver 2. uke, hvis effekten ikke er god, tilsett 1 tablett hver 2. uke, opptil 6 tabletter (15 mg) qd.

Pasienter i NSAA-gruppen: CsA: 3-5mg/kg/dag, overvåk bunnkonsentrasjonen hver måned, og oppretthold bunnkonsentrasjonen på 100-200ng/ml. TPO-RA: start med 7,5 mg qd Herombopag, overvåk blodbildet hver 2. uke, hvis effekten ikke er god, legg til 1 tablett hver 2. uke, opptil 6 tabletter (15 mg) qd.

(2) De som er effektive etter 6 måneders behandling fortsetter å motta tilstrekkelig CsA-behandling i minst 1,5 år, og reduserer deretter dosen sakte til slutten av reduksjonen. De som ikke klarer å trekke seg fra den kliniske studien.

(3) Deltakere som oppnår CR eller PR etter behandling, men når den kurative effekten ikke øker etter 3 måneders vedlikeholdsbehandling, begynner å redusere dosen av Herombopag, og redusere en tablett hver 3. måned til reduksjonen stopper. Hvis tilbakefall oppstår, restituerer Opp til siste dose eller til og med øke dosen, etter å ha oppnådd den beste kurative effekten, reduser én tablett hver 3. måned til reduksjonen stopper, og de som ikke kan bli friske defineres som tilbakefall.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
210

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder: 18-75 år, kjønn er ikke begrenset
  2. Sikker diagnose av AA
  3. Ingen HSCT-indikasjon eller ubetinget HSCT
  4. SAA/VSAA-pasienter var villige til å akseptere ATG+CsA+TPO-RA-behandling, NSAA var villige til å akseptere CsA+TPO-RA-behandling, og var villige til å følge opp regelmessig
  5. Baseline serumtransaminase, total bilirubin og serumkreatinin var mindre enn 1,5 ganger normalverdien
  6. Baseline lever- og nyrefunksjon var mindre enn 1,5 ganger normalverdien
  7. Eastern Cancer Cooperation Group (ECOG) score status 0-2
  8. Godta å signere samtykkeskjemaet

Ekskluderingskriterier:

  1. Medfødt AA
  2. Cytogenetisk bevis på klonal hematologisk benmargssykdom
  3. PNH-klon ≥50 %
  4. Allergisk mot ATG, cyklosporin og heksapopal tidligere
  5. Ukontrollert infeksjon eller blødning ved innmelding
  6. Fikk hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) før innskrivning
  7. Enhver samtidig malignitet innen 5 år, bortsett fra lokalt hudbasalcellekarsinom
  8. En historie med tromboemboliske hendelser, hjerteinfarkt eller hjerneslag (inkludert antifosfolipid-antistoffsyndrom); Bruker for tiden antikoagulantia
  9. Gravide eller ammende kvinner
  10. Situasjoner som anses som uegnet for klinisk forskning av andre forskere

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Alvorlig aplastisk anemi gruppe
CsA: 3-5 mg/kg/dag, overvåk bunnkonsentrasjonen månedlig, oppretthold bunnkonsentrasjonen på 100-200 ng/ml.ATG: kanin-anti-tymocytt-immunoglobulin (r-ATG) 3 mg/kg/d x 5 dager eller svine-anti -lymfocytt immunoglobulin ((p-ATG) 25 mg/kg/d x 5 dager.TPO-RA: Heptapepto-Papa 7,5 mg qd til start. Overvåk blodet hver 2. uke og hvis det ikke virker, øk med 1 tablett hver 2. uke opp til maksimalt 6 tabletter (15 mg) qd.
Legemiddel: CsA+ATG+Herombopag
CsA: 3-5 mg/kg/dag, overvåk bunnkonsentrasjonen månedlig, oppretthold bunnkonsentrasjonen på 100-200 ng/ml.ATG: kanin-anti-tymocytt-immunoglobulin (r-ATG) 3 mg/kg/d x 5 dager eller svine-anti -lymfocytt immunoglobulin ((p-ATG) 25 mg/kg/d x 5 dager.TPO-RA: Heptapepto-Papa 7,5 mg qd til start. Overvåk blodet hver 2. uke og hvis det ikke virker, øk med 1 tablett hver 2. uke opp til maksimalt 6 tabletter (15 mg) qd.
Andre navn:
  • SAA gruppe intervensjonsbehandling
Eksperimentell: Ikke-alvorlig aplastisk anemigruppe
CsA: 3-5 mg/kg/dag, overvåk bunnkonsentrasjoner månedlig, oppretthold bunnkonsentrasjoner på 100-200 ng/ml.TPO-RA: Start med Hetropoxyphene 7,5 mg qd, overvåk blodet hver 2. uke, og hvis det er ineffektivt, øk med 1 tablett annenhver uke opp til maksimalt 6 tabletter (15 mg) qd.
Legemiddel: CsA+Herombopag
CsA: 3-5 mg/kg/dag, overvåk bunnkonsentrasjoner månedlig, oppretthold bunnkonsentrasjoner på 100-200 ng/ml.TPO-RA: Start med Hetropoxyphene 7,5 mg qd, overvåk blodet hver 2. uke, og hvis det er ineffektivt, øk med 1 tablett annenhver uke opp til maksimalt 6 tabletter (15 mg) qd.
Andre navn:
  • NSAA gruppe intervensjonsbehandling

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent
Tidsramme: 24 uker etter behandling
Samlet svarprosent
24 uker etter behandling
24-måneders gjentakelsesrate
Tidsramme: 96 uker etter behandling
.24-måneders gjentakelsesrate
96 uker etter behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprosent
Tidsramme: 56 uker etter behandling
Samlet svarprosent
56 uker etter behandling
36-måneders gjentakelsesrate
Tidsramme: 144 uker etter behandling
36-måneders gjentakelsesrate
144 uker etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Peking Union Medical College Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Bing Bing, PhD, Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
20. januar 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. januar 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
31. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
6. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
24. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
24. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. august 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • SN-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltakerdata vil bli akseptert på forespørsel

IPD-delingstidsramme

10 år

Tilgangskriterier for IPD-deling

e-postforespørsel

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger