En studie av RM-718 hos friske personer og hos pasienter med HO

Viktige inkluderingskriterier:

Del A og B:

• Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med god helse i alderen 18-55 år ved Screening.
• Kroppsmasseindeks (BMI) ≥30 kg/m2.
• Personer som er medisinsk friske med normale eller klinisk ubetydelige screeningsresultater.
• Forsøkspersonene må bruke en svært effektiv prevensjonsform og følge studiens prevensjonskrav.
• Evne til å kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene til rettssaken, og forstå engelsk og signere det skriftlige informerte samtykket.

Del C:

• Mannlige og kvinnelige pasienter med HO, i alderen 12-65 år ved Screening.

• Pasienten har dokumentert bevis på ervervet HO definert som:

  • Diagnose av kraniofaryngiom eller annen hjernelesjon som påvirker hypothalamus-regionen og har gjennomgått kirurgi, eller kjemoterapi eller strålebehandling som involverer hypothalamus minst 6 måneder før screening, ELLER
  • Dokumentert skade på hypothalamus minst 6 måneder før Screening som ikke er indisert for operasjon/stråling.
• Vektøkning assosiert med hypotalamisk skade enten før eller etter terapi (kirurgi og/eller etter kjemoterapi eller strålebehandling), og en BMI på ≥30 kg/m2 for pasienter ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for pasienter 12 til <18 år.
• Pasienter må bruke en svært effektiv prevensjonsform og følge studiens prevensjonskrav.
• Evne til å kommunisere med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene i utprøvingen, og forstå og signere det skriftlige informerte samtykket og samtykket (for pasienter <18 år), og informert samtykke for en forelder eller verge til enhver pasient <18.

Nøkkelekskluderingskriterier:

Del A og B

• Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter på screeninglaboratorier eller fysisk undersøkelse som bestemt av etterforskeren.
• Aktiv eller historie med enhver betydelig medisinsk tilstand som og inkludert nyre-, lever-, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, genitourinær, endokrin, immunologisk, metabolsk, nevrologisk eller hematologisk sykdom.
• Fedme på grunn av genetiske, syndromiske eller endokrine etiologier.
• Historie med nyretransplantasjon, nyresykdom i sluttstadiet.
• Diagnostisering av alvorlige psykiatriske lidelser.
• Gjeldende, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolsk eller onkologisk sykdom anses som alvorlig nok til å forstyrre forsøket og/eller forvirre resultatene.
• Sigarettrøyking eller avhengighet av koffein, alkohol eller narkotika; ute av stand eller vilje til å avstå fullstendig fra koffein, alkohol og relaterte stoffer i 24 timer før og etter studiebesøk.
• Historie om nylig operasjon (innen 60 dager etter screening).
• Deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving med et forsøkslegemiddel/utstyr innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første prøvedosen.
• Gravid og/eller ammer eller ønsker å bli gravid under denne prøven.

Del C

• Diagnostisering av Prader-Willi syndrom (PWS) eller raskt innsettende fedme med hypoventilasjon, hypothalamus, autonom dysregulering, nevroendokrint tumorsyndrom (ROHHADNET).
• Vekttap >2 % de siste 3 månedene for pasienter i alderen ≥18 år eller >2 % reduksjon i BMI for pasienter i alderen 12 til <18 år og/eller medisiner mot fedme for behandling av fedme.
• Fedmekirurgi eller prosedyre innen de siste 2 årene.
• Diagnose av alvorlige psykiatriske lidelser; noen selvmordstanker, forsøk eller oppførsel.
• Gjeldende, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolsk eller onkologisk sykdom anses som alvorlig nok til å forstyrre forsøket og/eller forvirre resultatene.
• Historie med nyretransplantasjon, nyresykdom i sluttstadiet.
• Deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel/-enhet innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første forsøksdosen, eller tidligere deltakelse i en studie med setmelanotid.
• Gravid og/eller ammer eller ønsker å bli gravid under denne prøven.
• Fedme som kan tilskrives andre genetiske eller syndromiske tilstander (f.eks. PPL [pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), leptinreseptor (LEPR), samlet], Bardet-Biedl syndrom [BBS]) før hypotalamusskaden.

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.