Исследование RM-718 у здоровых людей и пациентов с ГО

Ключевые критерии включения:

Части А и Б:

• Субъекты мужского и женского пола с хорошим здоровьем в возрасте 18-55 лет на скрининге.
• Индекс массы тела (ИМТ) ≥30 кг/м2.
• Субъекты, здоровые с медицинской точки зрения, с нормальными или клинически незначимыми результатами скрининга.
• Субъекты должны использовать высокоэффективную форму контрацепции и соблюдать требования к контрацепции исследования.
• Способность хорошо общаться с исследователем, понимать и соблюдать требования исследования, понимать английский язык и подписывать письменное информированное согласие.

Часть С:

• Пациенты мужского и женского пола с ГО в возрасте 12–65 лет на скрининге.

• У пациента есть документированные доказательства приобретенной ГО, определяемой как:

  • Диагноз краниофарингиомы или другого поражения головного мозга, поражающего область гипоталамуса, и перенесшего хирургическое вмешательство, химиотерапию или лучевую терапию с участием гипоталамуса не менее чем за 6 месяцев до скрининга, ИЛИ
  • Документально подтвержденное повреждение гипоталамуса, по крайней мере, за 6 месяцев до скрининга, при котором хирургическое вмешательство/лучевая терапия не показаны.
• Увеличение веса, связанное с повреждением гипоталамуса до или после терапии (хирургического вмешательства и/или после химиотерапии или лучевой терапии), а также ИМТ ≥30 кг/м2 для пациентов в возрасте ≥18 лет или ИМТ ≥95-го процентиля для возраста и пола пациентов от 12 до <18 лет.
• Пациенты должны использовать высокоэффективную форму контрацепции и соблюдать требования к контрацепции исследования.
• Способность общаться с исследователем, понимать и соблюдать требования исследования, а также понимать и подписывать письменное информированное согласие и согласие (для пациентов в возрасте <18 лет), а также информированное согласие для родителя или опекуна любого пациента <18 лет.

Ключевые критерии исключения:

Части А и Б

• Любые клинически значимые отклонения при скрининговых лабораториях или физическом осмотре, определенные исследователем.
• Активное или в анамнезе любое серьезное заболевание, такое как почечные, печеночные, легочные, желудочно-кишечные, сердечно-сосудистые, мочеполовые, эндокринные, иммунологические, метаболические, неврологические или гематологические заболевания.
• Ожирение генетической, синдромальной или эндокринной этиологии.
• Пересадка почки в анамнезе, терминальная стадия почечной недостаточности.
• Диагностика тяжелых психических расстройств.
• Текущее клинически значимое легочное, сердечное, метаболическое или онкологическое заболевание, считающееся достаточно тяжелым, чтобы помешать исследованию и/или исказить результаты.
• Курение сигарет или зависимость от кофеина, алкоголя или наркотиков; не могут или не хотят полностью воздерживаться от кофеина, алкоголя и родственных веществ в течение 24 часов до и после учебных визитов.
• История недавних операций (в течение 60 дней после скрининга).
• Участие в любом клиническом исследовании исследуемого препарата/изделия в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до приема первой пробной дозы.
• Беременные и/или кормящие грудью или желающие забеременеть во время данного исследования.

Часть С

• Диагностика синдрома Прадера-Вилли (СПВ) или быстрого ожирения с гиповентиляцией, гипоталамической, вегетативной дисрегуляцией, нейроэндокринным опухолевым синдромом (ROHHADNET).
• Потеря веса >2% за предыдущие 3 месяца для пациентов в возрасте ≥18 лет или снижение ИМТ >2% для пациентов в возрасте от 12 до <18 лет и/или прием препаратов против ожирения для лечения ожирения.
• Бариатрическая хирургия или процедура в течение последних 2 лет.
• Диагностика тяжелых психических расстройств; любые суицидальные мысли, попытки или поведение.
• Текущее клинически значимое легочное, сердечное, метаболическое или онкологическое заболевание, считающееся достаточно тяжелым, чтобы помешать исследованию и/или исказить результаты.
• Пересадка почки в анамнезе, терминальная стадия почечной недостаточности.
• Участие в любом клиническом исследовании исследуемого препарата/устройства в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до приема первой пробной дозы или предыдущего участия в исследовании сетмеланотида.
• Беременные и/или кормящие грудью или желающие забеременеть во время данного исследования.
• Ожирение, связанное с другими генетическими или синдромальными состояниями (например, PPL [проопиомеланокортин (POMC), пропротеинконвертаза субтилизин/кексин типа 1 (PCSK1), рецептор лептина (LEPR), в совокупности), синдром Барде-Бидля [BBS]) до повреждение гипоталамуса.

Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.