- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT06239116
En studie av RM-718 hos friske personer og hos pasienter med HO
19. mars 2024 oppdatert av: Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
En studie av RM-718 ukentlig formulering hos friske personer med fedme og hos pasienter med hypotalamisk fedme (HO)
Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og PK av RM-718 hos friske personer med fedme og hos pasienter med hypotalamisk fedme (HO).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Detaljert beskrivelse
Dette er en første-i-menneske og først-i-pasient, 3-delt studie som inkluderer evaluering av sikkerhet, tolerabilitet og PK av: enkelt stigende doser (SAD) av RM-718 ukentlig (RM-718) hos friske forsøkspersoner 18 til 55 år med fedme (del A), multiple stigende doser (MAD) av RM-718 hos friske forsøkspersoner 18 til 55 år med fedme (del B), og MAD av RM-718 hos pasienter 12 til 65 år med HO (del C).
Kohorter i del A og B er dobbeltblinde, placebokontrollerte og randomiserte 2:1 (4 personer får RM-718, 2 personer får placebo).
Del C evaluerer åpen doseøkning hos pasienter i alderen 12 til 65 år med HO.
Studiedeltakere vil motta: 1 ukentlig dose av enten RM-718 eller placebo i del A, 4 ukentlige doser av enten RM-718 eller placebo i del B, og 4 ukentlige doser av åpen RM-718 i del C. Studiemedisin (RM-718 eller placebo) doser administreres ukentlig via subkutan injeksjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
90
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Physician Inquiry Clinical Trials
- Telefonnummer: (857) 264-4280
- E-post: clinicaltrials@rhythmtx.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Rhythm Clinical Trials
- Telefonnummer: (857) 264-4280
- E-post: clinicaltrials@rhythmtx.com
Studiesteder
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78217
- Rekruttering
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Del A og B:
- Mannlige og kvinnelige forsøkspersoner med god helse i alderen 18-55 år ved Screening.
- Kroppsmasseindeks (BMI) ≥30 kg/m2.
- Personer som er medisinsk friske med normale eller klinisk ubetydelige screeningsresultater.
- Forsøkspersonene må bruke en svært effektiv prevensjonsform og følge studiens prevensjonskrav.
- Evne til å kommunisere godt med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene til rettssaken, og forstå engelsk og signere det skriftlige informerte samtykket.
Del C:
- Mannlige og kvinnelige pasienter med HO, i alderen 12-65 år ved Screening.
Pasienten har dokumentert bevis på ervervet HO definert som:
- Diagnose av kraniofaryngiom eller annen hjernelesjon som påvirker hypothalamus-regionen og har gjennomgått kirurgi, eller kjemoterapi eller strålebehandling som involverer hypothalamus minst 6 måneder før screening, ELLER
- Dokumentert skade på hypothalamus minst 6 måneder før Screening som ikke er indisert for operasjon/stråling.
- Vektøkning assosiert med hypotalamisk skade enten før eller etter terapi (kirurgi og/eller etter kjemoterapi eller strålebehandling), og en BMI på ≥30 kg/m2 for pasienter ≥18 år eller BMI ≥95. persentil for alder og kjønn for pasienter 12 til <18 år.
- Pasienter må bruke en svært effektiv prevensjonsform og følge studiens prevensjonskrav.
- Evne til å kommunisere med etterforskeren, forstå og etterkomme kravene i utprøvingen, og forstå og signere det skriftlige informerte samtykket og samtykket (for pasienter <18 år), og informert samtykke for en forelder eller verge til enhver pasient <18.
Nøkkelekskluderingskriterier:
Del A og B
- Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter på screeninglaboratorier eller fysisk undersøkelse som bestemt av etterforskeren.
- Aktiv eller historie med enhver betydelig medisinsk tilstand som og inkludert nyre-, lever-, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, genitourinær, endokrin, immunologisk, metabolsk, nevrologisk eller hematologisk sykdom.
- Fedme på grunn av genetiske, syndromiske eller endokrine etiologier.
- Historie med nyretransplantasjon, nyresykdom i sluttstadiet.
- Diagnostisering av alvorlige psykiatriske lidelser.
- Gjeldende, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolsk eller onkologisk sykdom anses som alvorlig nok til å forstyrre forsøket og/eller forvirre resultatene.
- Sigarettrøyking eller avhengighet av koffein, alkohol eller narkotika; ute av stand eller vilje til å avstå fullstendig fra koffein, alkohol og relaterte stoffer i 24 timer før og etter studiebesøk.
- Historie om nylig operasjon (innen 60 dager etter screening).
- Deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving med et forsøkslegemiddel/utstyr innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første prøvedosen.
- Gravid og/eller ammer eller ønsker å bli gravid under denne prøven.
Del C
- Diagnostisering av Prader-Willi syndrom (PWS) eller raskt innsettende fedme med hypoventilasjon, hypothalamus, autonom dysregulering, nevroendokrint tumorsyndrom (ROHHADNET).
- Vekttap >2 % de siste 3 månedene for pasienter i alderen ≥18 år eller >2 % reduksjon i BMI for pasienter i alderen 12 til <18 år og/eller medisiner mot fedme for behandling av fedme.
- Fedmekirurgi eller prosedyre innen de siste 2 årene.
- Diagnose av alvorlige psykiatriske lidelser; noen selvmordstanker, forsøk eller oppførsel.
- Gjeldende, klinisk signifikant lunge-, hjerte-, metabolsk eller onkologisk sykdom anses som alvorlig nok til å forstyrre forsøket og/eller forvirre resultatene.
- Historie med nyretransplantasjon, nyresykdom i sluttstadiet.
- Deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel/-enhet innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den første forsøksdosen, eller tidligere deltakelse i en studie med setmelanotid.
- Gravid og/eller ammer eller ønsker å bli gravid under denne prøven.
- Fedme som kan tilskrives andre genetiske eller syndromiske tilstander (f.eks. PPL [pro-opiomelanokortin (POMC), proprotein convertase subtilisin/kexin type 1 (PCSK1), leptinreseptor (LEPR), samlet], Bardet-Biedl syndrom [BBS]) før hypotalamusskaden.
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort A1)
Enkeltdose av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Enkelt stigende dose av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikk RM-718 del A-dosekohort)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort A2)
Enkeltdose av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Enkelt stigende dose av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikk RM-718 del A-dosekohort)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort A3)
Enkeltdose av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Enkelt stigende dose av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikk RM-718 del A-dosekohort)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort A4)
Enkeltdose av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Enkelt stigende dose av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikk RM-718 del A-dosekohort)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort A5)
Enkeltdose av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Enkelt stigende dose av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikk RM-718 del A-dosekohort)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort A6)
Enkeltdose av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Enkelt stigende dose av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikk RM-718 del A-dosekohort)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort B1)
Flere doser av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Flere stigende doser av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikke RM-718 del B-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort B2)
Flere stigende doser av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Flere stigende doser av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikke RM-718 del B-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort B3)
Flere stigende doser av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Flere stigende doser av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikke RM-718 del B-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort B4)
Flere stigende doser av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Flere stigende doser av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikke RM-718 del B-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort B5)
Flere stigende doser av RM-718 (4) eller placebo (2)
|
Flere stigende doser av RM-718 eller placebo (tilpasset spesifikke RM-718 del B-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort C1)
Flere stigende doser av RM-718 (8)
|
Flere stigende doser av RM-718 (spesifikt for del C-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort C2)
Flere stigende doser av RM-718 (8)
|
Flere stigende doser av RM-718 (spesifikt for del C-dosekohorter)
|
Eksperimentell: RM-718 (Kohort C3)
Flere stigende doser av RM-718 (8)
|
Flere stigende doser av RM-718 (spesifikt for del C-dosekohorter)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Deler A, B, C: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert etter antall studiedeltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til og med sikkerhetsoppfølgingssamtalen (opptil dag 43 for alle del A-kohorter, opp til dag 70 for alle del B- og del C-kohorter)
|
Fra dag 1 til og med sikkerhetsoppfølgingssamtalen (opptil dag 43 for alle del A-kohorter, opp til dag 70 for alle del B- og del C-kohorter)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
AUCtau-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Areal under kurven for konsentrasjon mot tid under et doseringsintervall
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Cmax-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Maksimal konsentrasjonsmåling av RM-718 i plasma
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Cmin-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Minimum plasmakonsentrasjon av RM-718 nådd under doseringsintervallet
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Tmax-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Tid det tar for RM-718 å nå maksimal konsentrasjon (Cmax)
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Tmin-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Tidspunkt da den laveste konsentrasjonsverdien av RM-718 er observert
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Gjennomsnittsmåling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Observert plasmakonsentrasjon av RM-718 før dose
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Cavg-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Gjennomsnittlig konsentrasjon av RM-718 under et doseringsintervall i steady state
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
t1/2-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Terminal halveringstid for RM-718 i plasma
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
λz-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Estimat for terminalelimineringshastighetskonstanten til RM-718
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
CL/F-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Clearance av RM-718 etter ekstravaskulær administrering
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Vz/F-måling av RM-718
Tidsramme: opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Distribusjonsvolum av RM-718 etter ekstravaskulær administrering
|
opptil 168 timer etter dose på dag 1 (del A, B og C) og 168 timer etter dose på dag 22 (del B og C).
|
Akkumuleringsforhold på RM-718
Tidsramme: Uke 1 til uke 4 (AUC i uke 4/AUC i uke 1) (Del B, C)
|
Akkumuleringsforhold for RM-718 under steady state-forhold
|
Uke 1 til uke 4 (AUC i uke 4/AUC i uke 1) (Del B, C)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studiestol: David Meeker, Rhythm Pharmaceuticals, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. mars 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2025
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. januar 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. januar 2024
Først lagt ut (Faktiske)
2. februar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. mars 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2024
Sist bekreftet
1. mars 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RM-718-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .