Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sammenligning av ukentlig Somatrogon med daglig Genotropin hos barn født liten for gestasjonsalder eller med idiopatisk kortvoksthet. (MISSION)

29. april 2026 oppdatert av: Rabin Medical Center

Multisenter intervensjonsstudie: Somatrogons innvirkning på utfall hos naive barn med liten gestasjonsalder eller idiopatisk kortvoksthet sammenlignet med daglig veksthormon

Denne studien er en randomisert, åpen, aktivkontrollert, parallell gruppestudie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til ukentlig Somatrogon med daglig veksthormon (Genotropin) hos prepubertale barn med lav vekst enten født små for gestasjonsalder (SGA) eller med idiopatisk lav vekst (ISS). Planlagt studiedurasjon er 12 måneder med en oppfølgingsperiode på inntil 30 dager. Studien vil bestå av to grupper: 140 barn med SGA som er naive til GH-behandling vil bli randomisert 1:1 til å motta enten Somatrogon eller Genotropin i 12 måneder. En andre gruppe vil inkludere 114 barn med ISS som er naive til GH-behandling som vil bli randomisert 1:1 til å motta enten Somatrogon eller Genotropin i 12 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

254

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of California Los Angeles (UCLA) - Mattel Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 3433325
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rocky Mountain Pediatric Endocrinology
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 19803
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nemours Children's Clinic - Jacksonville
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Minnesota - Minneapolis
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07901
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Rutgers Robert Wood Johnson Medical School - The Child Heath Institute of New Jersey
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 13210
        • Har ikke rekruttert ennå
        • The State University of New York (SUNY) School of Medicine and Biomedical Sciences
        • Ta kontakt med:
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Ta kontakt med:
          • Emily Briedbart
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Dell Children's Medical Group
        • Ta kontakt med:
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Ta kontakt med:
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
        • Ta kontakt med:
      • Marseille, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU Hôpital de la Timone
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Ta kontakt med:
      • Paris, Frankrike
  • India
      • Maheshra, India
      • Navi Mumbai, India
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Apollo Hospitals Enterprise Limited
        • Ta kontakt med:
      • New Delhi, India
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Sir Ganga Ram Hospital
        • Ta kontakt med:
      • New Delhi, India
        • Har ikke rekruttert ennå
        • All India Institute of Medical Sciences (AIIMS) - New Delhi
        • Ta kontakt med:
  • Israel
      • Bear Sheva, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Soroka Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Ramat Gan, Israel
      • Rishon LeZiyyon, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Assaf Harofe Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Tel Aviv, Israel
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Dana-Duek children's hospital
        • Ta kontakt med:
    • Israe
      • Jerusalem, Israe, Israel, 9103102
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Shaare Zedek Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Israel
      • Petah Tikva, Israel, Israel, 4920235
        • Rekruttering
        • Schneider Children Medical Center- the institute of Endocrinology and Diabetes
        • Ta kontakt med:
  • Japan
      • Izumi-Shi, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Osaka Women's and Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Nara, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Nara Prefecture General Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Osaka, Japan
      • Setagaya-Ku, Japan
        • Har ikke rekruttert ennå
        • National Center for Child Health and Development
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av SGA eller ISS. SGA, definert som født med fødselsvekt og/eller lengde <-2 SDS under gjennomsnittet for svangerskapsalder. ISS, definert som høyde < -2 SDS for alder og kjønn uten tegn til GHD
  2. Kvinner i alderen ≥3 år og <9 år. Menn i alderen ≥3 år og <11 år
  3. Førpubertal - Tanner stadium 1 for bryst og testikler.
  4. En beinalder som ikke overstiger kronologisk alder registrert de siste 8 ukene.
  5. Nåværende høyde < -2 SDS for alder og kjønn.
  6. Deltakere som bruker hormonell erstatningsterapi må være på en optimalisert og stabil behandlingsregime (hormonnivåer innenfor normale områder ved screening) i minst tre måneder før screening
  7. Deltakere som er villige og i stand til å følge alle planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorieprøver og andre studierutiner.

Eksklusjonskriterier:

  1. Historikk med kreft, stråleterapi eller kjemoterapi.
  2. Historikk med GHD.
  3. Barn som er små på grunn av underernæring, definert som en Z-score for vekt for høyde og/eller BMI under -2 for alder, i henhold til nasjonale standarder.
  4. Historikk med HIV-positiv, ervervet immunsvikt-syndrom (AIDS), hepatitt B, hepatitt C eller tuberkulose.
  5. Mikrocefali (hodeomkrets < -2 SDS)
  6. Eventuell kronisk sykdom eller diagnose som sannsynligvis vil påvirke vekst, inkludert men ikke begrenset til gastrointestinal lidelse, cøliaki, ubehandlet thyreoideasykdom, diabetes mellitus og metabolske forstyrrelser.
  7. Kjente eller mistenkte skjelettdysplasier
  8. Kjente eller mistenkte kromosomavvik
  9. IGF-1 >2 SDS
  10. Eventuell lidelse eller tilstand som etter forskerens skjønn kan true deltakerens sikkerhet eller overholdelse av protokollen
  11. Tidligere eksponering for vekstfremmende terapi
  12. Nåværende bruk av noen forbudte samtidige medikamenter: Enhver rhGH eller vekstfremmende terapi, Enhver terapi som påvirker appetitt eller vekt, Psykiatriske medisiner assosiert med vektendringer og/eller diabetes, unntatt medisiner brukt til å behandle ADHD, Enhven androgen eller østrogenterapi inkludert reseptfrie kosttilskudd, Systemiske kortikosteroider (inhalert eller oralt) som overskrider dosene: Inhalert: > 400 μg/dag av inhalert budesonid eller ekvivalent. Oralt: > 8 mg/m²/dag av oral hydrokortison eller ekvivalent.
  13. Tidligere administrering med et undersøkelseslegemiddel innen 90 dager.
  14. Fastende blodsukker >126 mg/dL
  15. Nyreinsuffisiens
  16. Leverdysfunksjon.
  17. Graviditet
  18. Kjent overfølsomhet for komponentene i studieintervensjonen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Somatrogon
Somatrogon vil bli administrert subkutant (s.c) én gang per uke ved hjelp av en flerdoseprefylt engangspenn for engangsbruk for enkel pasient, beregnet for subkutan selvinnsprøyting.
Legemiddel: Somatrogon
En gang ukentlig veksthormon
Andre navn:
  • NGENLA 60mg SSOL 1x1.2mL PFP US
Aktiv komparator: Genotropin
Genotropin vil bli administrert subkutant (s.c) daglig ved bruk av Genotropin Pen veksthormonadministreringsenheter eller Genotropin tokammerspatroner (vil bli levert i primær kommersiell emballasje)
Legemiddel: Genotropin
Daglig veksthormon
Andre navn:
  • Genotropin PEN 12 1x U2 US

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig høydeveksthastighet
Tidsramme: • Årlig HV etter 12 måneders behandling
Årlig høydevekst i cm. Årlig høydevekst ved 12 måneder er basert på forskjellen mellom høydene ved 12 måneder og utgangspunktet.
• Årlig HV etter 12 måneders behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) standardavvikspoeng (SDS)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Via sentral labanalyse
Baseline og ved 12 måneder
høyde SDS
Tidsramme: 3, 6, 9 og 12 måneder
Endringer i høyde Standardavviksscore (SDS)
3, 6, 9 og 12 måneder
Beinmodning
Tidsramme: ved screening og etter 12 måneder
Årlig endring i knokkelalder målt i henhold til Gruelich-Pyle-metoden
ved screening og etter 12 måneder
Insulin-lignende vekstfaktor-1 (IGF-1)
Tidsramme: Screening og etter 3, 6, 9 og 12 måneder
Via sentrallaboratorieanalyse
Screening og etter 3, 6, 9 og 12 måneder
endring i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: baseline og etter 12 måneder
Vurdert med QoLISSY-spørreskjema
baseline og etter 12 måneder
Høydehastighet over tid
Tidsramme: HV over 3, 6 og 9 måneder
HV over 3, 6 og 9 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
IGFBP-3
Tidsramme: Ved baseline og etter 12 måneder
Via sentrallaboratorium
Ved baseline og etter 12 måneder
Hyppighet av unormale laboratorieresultater i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Alvorlige bivirkninger i Somatrogon-armen
Tidsramme: Ved screening, baseline og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, baseline og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Bivirkninger i Somatrogon-gruppen
Tidsramme: Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder
Ved screening, basislinje og etter 1, 3, 6, 9 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Rabin Medical Center

Samarbeidspartnere

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Moshe Phillip, Professor, Schneider Children's Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. november 2025

Først lagt ut (Faktiske)

10. november 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. april 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0081-24-RMC

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Vi ville kun dele pasientdata med reguleringsmyndigheter som krever informasjonen.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på SGA

Kliniske studier på Somatrogon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Panama

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere