Posakonazol for å behandle invasive soppinfeksjoner

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effektiviteten til posakonazol for behandling av invasive soppinfeksjoner. Nye terapier for disse infeksjonene er nødvendig for pasienter som ikke reagerer på, eller ikke tåler standardbehandling. Disse pasientene inkluderer de med immundefekter som har betydelige bivirkninger fra behandling med amfotericin eller andre soppdrepende midler.

Pasienter 13 år eller eldre som er på andre primære NIH-protokoller med en invasiv soppinfeksjon 1) som ikke responderer på standard antifungal behandling; 2) som det ikke finnes noen effektiv terapi for; 3) som utvikler alvorlige bivirkninger fra sin nåværende behandling; eller 4) som har organdysfunksjon som ikke tillater bruk av standard soppdrepende behandlinger kan være kvalifisert for denne studien. Kandidater vil bli screenet med en sykehistorie, inkludert en gjennomgang av nåværende og tidligere antifungale behandlinger, graviditetstest for kvinner i fertil alder, elektrokardiogram (EKG) og detaljert nevrologisk undersøkelse.

Deltakerne vil ta enten 200 mg (1 teskje) flytende posakonazol gjennom munnen fire ganger om dagen eller 400 mg (to teskjeer) to ganger daglig i en periode på 28 dager til 24 måneder. (Legen vil bestemme behandlingens varighet.) Pasientene vil ha månedlige oppfølgingsbesøk i løpet av behandlingsperioden og 1 måned etter at behandlingen er fullført for følgende prosedyrer:

• Detaljert nevrologisk undersøkelse hver 3. måned
• Blodprøver hver måned
• EKG hver måned
• Bildestudier, inkludert røntgen av thorax, computertomografi (CT), magnetisk resonansavbildning (MRI) radionuklidskanning eller ultralyd, hver måned inntil infeksjonen har vært stabil i tre bestemmelser. Deretter vil bildeundersøkelser gjøres hver 3. måned så lenge infeksjonen forblir stabil eller bedres.

På den siste dagen av studiens behandlingsperiode vil deltakerne ha en detaljert nevrologisk undersøkelse og gjennomgang av medisiner og medisinske klager siden deres siste besøk.