Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Inhalasjon av nitrogenoksid for å behandle sigdcelle-smertekriser

17. januar 2020 oppdatert av: Mallinckrodt

En prospektiv, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av nitrogenoksid for inhalasjon ved akutt behandling av sigdcelle smertekrise

Denne studien skal undersøke om nitrogenoksid (NO)-gass kan redusere tiden det tar før smertene forsvinner hos pasienter som er i sigdcellekrise. NO er ​​viktig for å regulere blodkarutvidelsen, og følgelig blodstrømmen. Gassen produseres kontinuerlig av celler som kler blodårene. Det transporteres også fra lungene med hemoglobin i røde blodlegemer.

Pasienter 10 år eller eldre med sigdcellesykdom (kjent SS, S-beta-thalassemi eller andre blodproblemer som forårsaker sigdcellesykdom) kan være kvalifisert for denne studien. Pasienter hvis sykdom skyldes hemoglobin (Hgb) SC er ekskludert. Kandidatene blir undersøkt med blodprøver og røntgen av thorax for å se på lungene og hjertet.

Deltakerne legges inn på sykehus i en smertekrise. De blir evaluert og deretter tilfeldig tildelt en av to behandlinger: 1) standardbehandling pluss NO, eller 2) standardbehandling pluss placebo. Placeboen som brukes i denne studien er nitrogen, en gass som utgjør det meste av luften vi puster inn og som ikke er kjent for å hjelpe ved sigdcellesykdom.

De første 8 timene av studien får pasientene placebo eller NO gjennom en ansiktsmaske. Masken kan tas av i 5 minutter hver time og i ikke mer enn 20 minutter for å spise et måltid. Etter de første 8 timene leveres gassen gjennom en nesekanyle (liten plastslange som hviler under nesen) som kun kan tas av mens du dusjer eller bruker toalettet. Pasienter blir spurt om alvorlighetsgraden av smertene når de starter studien og deretter med noen timers mellomrom mens de er på sykehuset. Deres vitale tegn (temperatur, pustefrekvens og blodtrykk) og medisiner blir sjekket. Pasienter vil puste gassen i maksimalt 3 dager, men vil forbli innlagt til pasienten føler seg frisk nok til å reise hjem. Pasientene følges opp ca. 1 måned etter oppstart av studien ved et gjenbesøk på sykehuset eller ved en telefonsamtale.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne studien er å bestemme sikkerheten og effekten av nitrogenoksid for inhalering i behandlingen av vaso-okklusiv smertekrise (VOC) hos pasienter med sigdcellesykdom. Studiepopulasjonen vil inkludere pasienter med sigdcellesykdom (SS, S-beta-thalassemi) med vaso-okklusiv smertekrise. Pasienter vil bli administrert enten placebo eller inhalert nitrogenoksid for å se om det eksperimentelle middelet, inhalert nitrogenoksid, kan redusere tiden det tar for å løse opp den vaso-okklusive krisen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

150

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University Of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20060
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Childrens Hospital, Boston
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106-2602
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213-2583
        • Childrens Hospital, Pittsburgh

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Hvert emne må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier under screeningsprosessen for å delta i studien:

  • Pasienten må ha diagnosen SCD (kjent SS, S-Beta-thalassemi eller andre hemoglobinopatier som forårsaker sigdcellesykdom). Pasienter med sykdom på grunn av Hgb SC er ikke tillatt.
  • Må presenteres for ED/EC eller annen passende enhet i VOC.
  • Større enn eller lik 10 år gammel.
  • Skriftlig informert samtykke/samtykke er innhentet.

Ekskluderingskriterier:

Forsøkspersoner som oppfyller noen av følgende kriterier under baseline-evaluering vil bli ekskludert fra å delta i studien:

  • Eksponering for terapeutisk nitrogenoksid i løpet av de siste 12 timene.
  • Pasienten har fått sildenafil eller andre fosfodiesterase 5-hemmere, terapeutisk L-arginin, nitroprussid eller nitroglyserin i løpet av de siste 12 timene.
  • Pasienten har mottatt tidligere ED/EC eller annen passende enhetsbehandling for en vaso-okklusiv krise for mindre enn 48 timer eller sykehusinnleggelse for mindre enn 14 dager siden (pasienter overført direkte fra en annen ED eller klinikk kan bli registrert).
  • Pasienten har besøkt ED/EC eller annen passende enhet mer enn 10 ganger det siste året med en vaso-okklusiv krise.
  • Pasienter med klinisk diagnostisert bakteriell infeksjon (f.eks. osteomyelitt, lungebetennelse, sepsis eller meningitt).
  • Pasienter som for øyeblikket er registrert i andre legemiddelstudier bortsett fra hydroksyureastudier.
  • Gravide kvinner (urin HCG + )/ ammende mødre.
  • Pasienter som har mottatt en utvekslingstransfusjon (ikke enkel transfusjon) de siste 30 dagene eller er på et kronisk enkel transfusjonsprogram eller utvekslingstransfusjonsprogram.
  • Mistenkt miltsekvestrering.
  • Akutt brystsyndrom eller lungebetennelse: Unormalt nytt lungeinfiltrat (alveolær infiltrasjon og ikke atelektase) og ett eller flere pulmonale tegn og/eller symptomer (feber, raser, hvesing, hoste, kortpustethet, tilbaketrekninger).
  • Tidligere deltagelse i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Inhalert nitrogenoksid
Deltakerne får inhalert nitrogenoksid (INO)
Legemiddel: Nitrogenoksid
Nitrogenoksid vil bli levert i 4 timer ved 80 ppm gjennom en ansiktsmaske. Dosen vil deretter reduseres til 40 ppm i 4 timer. Etter totalt 8 timers behandling gjennom ansiktsmaske vil pasienten få 6 ml/puls/pust NO ved 800 ppm eller 3 m//puls/pust, avhengig av pasientens vekt.
Andre navn:
  • INOmax
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne får nitrogengass
Legemiddel: Placebo
Nitrogengass vil bli levert i samme herregård som det eksperimentelle medikamentet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til vaso-okklusiv smertekrise (VOC) løsning
Tidsramme: innen 30 dager

VOC-oppløsning ble definert av alle følgende forhold:

  • Smertelindring - Visual Analog Scale (VAS) smertescore på 6 eller mindre, (6 som verste og 0 som best)
  • Frihet fra parenteral bruk av narkotika,
  • Evne til å gå med mindre forsøkspersonen ikke var i stand til å gå av andre grunner enn akutt VOC før krisen begynte,
  • Forsøkspersonen og/eller familiens tro på at den smertefulle krisen kunne håndteres hjemme med eller uten oral smertestillende bruk, og legen var enig i denne vurderingen.
innen 30 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Lengde på sykehusinnleggelse
Tidsramme: innen 40 dager
Lengde på sykehusinnleggelse er definert som lengden fra innleggelse til utskrivning
innen 40 dager
Antall deltakere utskrevet til hjemmet i løpet av de første 24 timene
Tidsramme: innen 24 timer
innen 24 timer
Total dose mottatt opioider
Tidsramme: innen 8 timer og innen 40 dager
Den totale dosen (mg) av opioidmedisiner mottatt under forsøket
innen 8 timer og innen 40 dager
Antall deltakere med akutt brystsyndrom/lungebetennelse som trenger blodoverføring
Tidsramme: innen 40 dager
Antall deltakere som trengte blodoverføring før utskrivning på grunn av akutt brystsyndrom/lungebetennelse
innen 40 dager
Antall deltakere gjeninnlagt på sykehus innen 30 dager etter utskrivning
Tidsramme: i løpet av de første 24 timene og i løpet av 30 dagers oppfølging
Antall deltakere gjeninnlagt på sykehuset uansett årsak innen 30 dager etter utskrivning
i løpet av de første 24 timene og i løpet av 30 dagers oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mallinckrodt

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Studieleder: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2004

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2008

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. oktober 2004

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. oktober 2004

Først lagt ut (Anslag)

28. oktober 2004

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. januar 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INOT 36
  • 05-H-0019 (Registeridentifikator: NIH)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Anemi, sigdcelle

Kliniske studier på Nitrogenoksid

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ghana

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere