- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00094887
Kväveoxidinandning för att behandla sicklecellsmärtkriser
En prospektiv, multicenter, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av kväveoxid för inandning vid akut behandling av sicklecell-smärtkris
Denna studie kommer att undersöka om kväveoxidgas (NO) kan minska tiden det tar för smärtan att försvinna hos patienter som befinner sig i sicklecellskris. NO är viktigt för att reglera blodkärlsvidgning och följaktligen blodflödet. Gasen produceras kontinuerligt av celler som kantar blodkärlen. Det transporteras också från lungorna med hemoglobin i röda blodkroppar.
Patienter 10 år eller äldre med sicklecellssjukdom (känd SS, S-beta-talassemi eller andra blodproblem som orsakar sicklecellssjukdom) kan vara berättigade till denna studie. Patienter vars sjukdom beror på hemoglobin (Hgb) SC exkluderas. Kandidater screenas med blodprov och lungröntgen för att titta på lungor och hjärta.
Deltagarna läggs in på sjukhuset i en smärtkris. De utvärderas och tilldelas sedan slumpmässigt för att få en av två behandlingar: 1) standardbehandling plus NO, eller 2) standardbehandling plus placebo. Placebo som används i denna studie är kväve, en gas som utgör det mesta av luften vi andas och som inte är känd för att hjälpa vid sicklecellssjukdom.
Under de första 8 timmarna av studien får patienterna placebo eller NO genom en ansiktsmask. Masken kan tas av i 5 minuter varje timme och inte mer än 20 minuter för att äta en måltid. Efter de första 8 timmarna levereras gasen genom en näskanyl (liten plastslang som vilar under näsan) som endast kan tas bort när du duschar eller använder toaletten. Patienter tillfrågas om svårighetsgraden av deras smärta när de påbörjar studien och sedan med några timmars mellanrum medan de är på sjukhuset. Deras vitala tecken (temperatur, andningsfrekvens och blodtryck) och mediciner kontrolleras. Patienterna kommer att andas gasen i högst 3 dagar, men stannar på sjukhus tills patienten känner sig tillräckligt bra för att åka hem. Patienterna följs upp cirka 1 månad efter att studien påbörjats genom ett återbesök på sjukhuset eller genom ett telefonsamtal.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609-1809
- Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20060
- Howard University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
- Johns Hopkins University
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Childrens Hospital, Boston
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106-2602
- Case Western Reserve University Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213-2583
- Childrens Hospital, Pittsburgh
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Varje försöksperson måste uppfylla alla följande inklusionskriterier under screeningprocessen för att kunna delta i studien:
- Patienten måste ha diagnosen SCD (känd SS, S-Beta-thalassemi eller andra hemoglobinopatier som orsakar sicklecellssjukdom). Patienter med sjukdom på grund av Hgb SC är inte tillåtna.
- Måste presenteras för ED/EC eller annan lämplig enhet i VOC.
- Större än eller lika med 10 år gammal.
- Skriftligt informerat samtycke/samtycke har erhållits.
Exklusions kriterier:
Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier under baslinjeutvärderingen kommer att uteslutas från att delta i studien:
- Exponering för terapeutisk kväveoxid under de senaste 12 timmarna.
- Patienten har fått sildenafil eller andra fosfodiesteras 5-hämmare, terapeutiskt L-arginin, nitroprussid eller nitroglycerin under de senaste 12 timmarna.
- Patienten har fått tidigare ED/EC eller annan lämplig enhetsbehandling för en vaso-ocklusiv kris för mindre än 48 timmar eller sjukhusvård för mindre än 14 dagar sedan (patienter som överförts direkt från en annan akutmottagning eller klinik kan skrivas in).
- Patienten har besökt ED/EC eller annan lämplig enhet mer än 10 gånger under det senaste året med en vaso-ocklusiv kris.
- Patienter med kliniskt diagnostiserad bakteriell infektion (t.ex. osteomyelit, lunginflammation, sepsis eller meningit).
- Patienter som för närvarande är inskrivna i någon annan läkemedelsstudie förutom hydroxiureastudier.
- Gravida kvinnor (urin HCG + )/ ammande mödrar.
- Patienter som har fått en utbytestransfusion (inte enkel transfusion) under de senaste 30 dagarna eller är på ett kroniskt enkelt eller utbytestransfusionsprogram.
- Misstänkt mjältsekvestrering.
- Akut bröstsyndrom eller lunginflammation: Onormalt nytt lunginfiltrat (alveolär infiltration och inte atelektas) och ett eller flera pulmonella tecken och/eller symtom (feber, väsande andning, hosta, andnöd, retraktioner).
- Tidigare deltagande i denna studie.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Inhalerad kväveoxid
Deltagarna får inhalerad kväveoxid (INO)
|
Kväveoxid kommer att levereras i 4 timmar vid 80 ppm genom en ansiktsmask.
Dosen kommer sedan att minskas till 40 ppm under 4 timmar.
Efter totalt 8 timmars behandling genom ansiktsmask kommer patienten att få 6 ml/puls/andning av NO vid 800 ppm eller 3 m//puls/andning, beroende på patientens vikt.
Andra namn:
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna får kvävgas
|
Kvävgas kommer att levereras i samma herrgård som det experimentella läkemedlet.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Dags för Vaso-ocklusiv smärtkris (VOC)-lösning
Tidsram: inom 30 dagar
|
VOC-upplösningen definierades av alla följande villkor:
|
inom 30 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Längd på sjukhusvistelse
Tidsram: inom 40 dagar
|
Längden av sjukhusvistelse definieras som längden från intagning till utskrivning
|
inom 40 dagar
|
Antal deltagare som skrivs ut till hemmet inom de första 24 timmarna
Tidsram: inom 24 timmar
|
inom 24 timmar
|
|
Total dos av mottagna opioider
Tidsram: inom 8 timmar och inom 40 dagar
|
Den totala dosen (mg) av opioidläkemedel som erhölls under försöket
|
inom 8 timmar och inom 40 dagar
|
Antal deltagare med akut bröstsyndrom/lunginflammation som kräver blodtransfusion
Tidsram: inom 40 dagar
|
Antal deltagare som behövde blodtransfusion före utskrivning på grund av akut bröstsyndrom/lunginflammation
|
inom 40 dagar
|
Antal deltagare återintagna till sjukhus inom 30 dagar efter utskrivning
Tidsram: under de första 24 timmarna och under 30 dagars uppföljning
|
Antalet deltagare återintagna på sjukhuset av någon anledning inom 30 dagar efter utskrivning
|
under de första 24 timmarna och under 30 dagars uppföljning
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt
Publikationer och användbara länkar
Allmänna publikationer
- Sanders DY, Severance HW, Pollack CV Jr. Sickle cell vaso-occlusive pain crisis in adults: alternative strategies for management in the emergency department. South Med J. 1992 Aug;85(8):808-11. doi: 10.1097/00007611-199208000-00005.
- Gladwin MT, Kato GJ, Weiner D, Onyekwere OC, Dampier C, Hsu L, Hagar RW, Howard T, Nuss R, Okam MM, Tremonti CK, Berman B, Villella A, Krishnamurti L, Lanzkron S, Castro O, Gordeuk VR, Coles WA, Peters-Lawrence M, Nichols J, Hall MK, Hildesheim M, Blackwelder WC, Baldassarre J, Casella JF; DeNOVO Investigators. Nitric oxide for inhalation in the acute treatment of sickle cell pain crisis: a randomized controlled trial. JAMA. 2011 Mar 2;305(9):893-902. doi: 10.1001/jama.2011.235.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hematologiska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Anemi
- Anemi, hemolytisk, medfödd
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Anemi, sicklecell
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Vasodilaterande medel
- Autonoma agenter
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Skyddsmedel
- Bronkdilaterande medel
- Anti-astmatiska medel
- Andningsorgan
- Antioxidanter
- Free Radical Scavengers
- Endotelberoende avslappnande faktorer
- Gassändare
- Kväveoxid
Andra studie-ID-nummer
- INOT 36
- 05-H-0019 (Registeridentifierare: NIH)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Anemi, sicklecell
-
Peking Union Medical College HospitalOkändPure Red Cell Aplasia | Autoimmun hemolytisk anemi | Evans syndromKina
-
University of British ColumbiaAvslutadSicklecellanemi | Beta-thalassemi | Sickle Cell egenskap | Sickle Cell-Beta Thalassemia | Sickle Cell-SS-sjukdomKanada, Nepal
-
Northwell HealthAvslutadPure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan Anemia | Blackfan Diamond Syndrome | DBA | Medfödd hypoplastisk anemiFörenta staterna
-
Centre Hospitalier Intercommunal CreteilRekryteringSickle-Cell sjukdom nr med krisFrankrike
-
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadSicklecellanemi | Sickle Cell-hemoglobin C-sjukdom | Sickle Cell-β0-talassemiFörenta staterna
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadAplastisk anemi | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan AnemiaFörenta staterna
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Anmälan via inbjudanSicklecellanemi | Sickle Beta Thalassemia | Sickle Cell Thalassemia | Sickle Beta Zero Thalassemia | Sickle Cell Smärta | Hbss | Hbsc | Sickle Cell Syndrome VariantFörenta staterna
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...AvslutadPure Red-cell AplasiaStorbritannien, Sverige, Sydafrika, Brasilien, Kanada, Tyskland, Norge, Thailand
-
University of CalgaryRekryteringSicklecellanemi | Pure Red Cell Aplasia | Stamcellstransplantationskomplikationer | Röda blodkropparKanada
-
Billy SinAvslutadSmärta | Sickle Cell DisorderFörenta staterna
Kliniska prövningar på Kväveoxid
-
Traditional Alternative Medicine Research, IndiaAvslutad
-
Traditional Alternative Medicine Research, IndiaAvslutadHIV-infektionerIndien
-
University at BuffaloUniversity at Buffalo NeurosurgeryIndragenSubaraknoidal aneurysm BlödningFörenta staterna
-
I.M. Sechenov First Moscow State Medical UniversityRekrytering
-
Stanford UniversityThe V Foundation for Cancer ResearchAvslutadÅterkommande hudcancer | Basalcellscancer i hudenFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadÅterkommande övergångscellcancer i njurbäckenet och urinledaren | Övergångscellscancer i urinblåsan | Uretercancer | Återkommande urinrörscancerFörenta staterna
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadAdenocarcinom i matstrupen | Steg IV Esophageal Cancer | Steg III esofaguscancerFörenta staterna
-
Stanford UniversityNational Cancer Institute (NCI)IndragenÅterkommande akut myeloid leukemi hos vuxna | Akut megakaryoblastisk leukemi hos vuxna (M7) | Vuxen Akut Minimalt Differentierad Myeloid Leukemi (M0) | Akut monoblastisk leukemi för vuxna (M5a) | Akut monocytisk leukemi hos vuxna (M5b) | Vuxen akut myeloblastisk leukemi med mognad (M2) | Vuxen akut... och andra villkor
-
National Cancer Institute (NCI)AvslutadExtranodal marginalzon B-cellslymfom i slemhinneassocierad lymfoid vävnad | Nodal marginalzon B-cellslymfom | Återkommande vuxen diffust småcelligt lymfom | Återkommande follikulärt lymfom grad 1 | Återkommande follikulärt lymfom grad 2 | Återkommande lymfom i marginalzonen | Mjältens marginalzon... och andra villkorFörenta staterna
-
Sanotize Research and Development corp.Avslutad