Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhalace oxidu dusnatého k léčbě srpkovitých krizí

17. ledna 2020 aktualizováno: Mallinckrodt

Prospektivní, multicentrická, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie oxidu dusnatého k inhalaci při akutní léčbě krize srpkovité anémii

Tato studie bude zkoumat, zda plynný oxid dusnatý (NO) může zkrátit dobu potřebnou k vymizení bolesti u pacientů, kteří jsou v krizi se srpkovitou anémií. NO je důležitý při regulaci dilatace krevních cév a následně průtoku krve. Plyn je nepřetržitě produkován buňkami, které vystýlají krevní cévy. Je také transportován z plic hemoglobinem v červených krvinkách.

Pacienti ve věku 10 let nebo starší se srpkovitou anémií (známá SS, S-beta-talasémie nebo jiné krevní problémy způsobující srpkovitou anémii) mohou být způsobilí pro tuto studii. Pacienti, jejichž onemocnění je způsobeno hemoglobinem (Hgb) SC, jsou vyloučeni. Kandidáti jsou vyšetřeni krevními testy a rentgenem hrudníku, aby se podívali na plíce a srdce.

Účastníci jsou přijati do nemocnice v krizi bolesti. Jsou vyhodnoceni a poté náhodně rozděleni do jedné ze dvou léčeb: 1) standardní léčba plus NO nebo 2) standardní léčba plus placebo. Placebem použitým v této studii je dusík, plyn, který tvoří většinu vzduchu, který dýcháme, a není známo, že by pomáhal při srpkovité anémii.

Prvních 8 hodin studie dostávají pacienti placebo nebo NO přes obličejovou masku. Masku lze sundávat na 5 minut každou hodinu a ne déle než 20 minut k jídlu. Po prvních 8 hodinách je plyn dodáván nosní kanylou (malá plastová hadička, která spočívá pod nosem), kterou lze odstranit pouze při sprchování nebo na toaletě. Pacienti jsou dotazováni na závažnost jejich bolesti při zahájení studie a poté každých několik hodin, když jsou v nemocnici. Kontrolují se jejich vitální funkce (teplota, frekvence dýchání a krevní tlak) a léky. Pacienti budou dýchat plyn maximálně 3 dny, ale zůstanou hospitalizováni, dokud se pacient nebude cítit natolik dobře, aby mohl jít domů. Pacienti jsou sledováni přibližně 1 měsíc po zahájení studie zpětnou návštěvou nemocnice nebo telefonicky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Předmětem této studie je zjistit bezpečnost a účinnost oxidu dusnatého pro inhalaci při léčbě vazookluzivní bolestivé krize (VOC) u pacientů se srpkovitou anémií. Populace studie bude zahrnovat pacienty se srpkovitou anémií (SS, S-beta-Thalasemie) projevující se krizí vazookluzivní bolesti. Pacientům bude podáváno buď placebo, nebo inhalovaný oxid dusnatý, aby se zjistilo, zda experimentální činidlo, inhalovaný oxid dusnatý, může zkrátit dobu potřebnou k vyřešení vazookluzivní krize.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

150

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20060
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Childrens Hospital, Boston
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106-2602
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213-2583
        • Childrens Hospital, Pittsburgh

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Aby se každý subjekt mohl zúčastnit studie, musí během procesu screeningu splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí mít diagnózu SCD (známá SS, S-Beta-talasémie nebo jiné hemoglobinopatie způsobující srpkovitou anémii). Pacienti s onemocněním způsobeným Hgb SC nejsou povoleni.
  • Musí být předložen ED/EC nebo jiné vhodné jednotce ve VOC.
  • Větší nebo rovné 10 letům.
  • Byl získán písemný informovaný souhlas/souhlas.

Kritéria vyloučení:

Subjekty splňující kterékoli z následujících kritérií během základního hodnocení budou vyloučeny ze vstupu do studie:

  • Vystavení terapeutickému oxidu dusnatému během posledních 12 hodin.
  • Pacient dostal sildenafil nebo jiné inhibitory fosfodiesterázy 5, terapeutický L-arginin, nitroprusid nebo nitroglycerin během posledních 12 hodin.
  • Pacient podstoupil předchozí ED/EC nebo jinou vhodnou jednotkovou léčbu pro vazookluzivní krizi před méně než 48 hodinami nebo hospitalizaci před méně než 14 dny (mohou být zařazeni pacienti převedení přímo z jiné ED nebo kliniky).
  • Pacient navštívil ED/EC nebo jinou vhodnou jednotku za poslední rok více než 10krát s vazookluzivní krizí.
  • Pacienti s klinicky diagnostikovanou bakteriální infekcí (např. osteomyelitida, pneumonie, sepse nebo meningitida).
  • Pacienti, kteří jsou v současné době zařazeni do jakékoli jiné výzkumné lékové studie kromě studií s hydroxyureou.
  • Těhotné ženy (HCG + v moči)/ kojící matky.
  • Pacienti, kteří dostali výměnnou transfuzi (nikoli jednoduchou transfuzi) v posledních 30 dnech nebo jsou v chronickém programu jednoduchých nebo výměnných transfuzí.
  • Podezření na sekvestraci sleziny.
  • Akutní hrudní syndrom nebo pneumonie: Abnormální nový plicní infiltrát (alveolární infiltrace, nikoli atelektáza) a jeden nebo více plicních příznaků a/nebo symptomů (horečka, chrochtání, sípání, kašel, dušnost, retrakce).
  • Předchozí účast na této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inhalovaný oxid dusnatý
Účastníci obdrží inhalovaný oxid dusnatý (INO)
Lék: Oxid dusnatý
Oxid dusnatý bude dodáván po dobu 4 hodin v 80 ppm přes obličejovou masku. Poté se dávka sníží na 40 ppm po dobu 4 hodin. Po celkem 8 hodinách léčby pomocí obličejové masky dostane pacient 6 ml/puls/dech NO při 800 ppm nebo 3 m//pulz/dech, v závislosti na hmotnosti pacienta.
Ostatní jména:
  • INOmax
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci obdrží plynný dusík
Lék: Placebo
Plynný dusík bude dodáván ve stejném panství jako experimentální lék.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do vyřešení krize vazookluzivní bolesti (VOC).
Časové okno: do 30 dnů

Rozlišení VOC bylo definováno všemi následujícími podmínkami:

  • Úleva od bolesti – skóre bolesti na vizuální analogové škále (VAS) 6 nebo méně, (6 jako nejhorší a 0 jako nejlepší)
  • osvobození od parenterálního užívání narkotik,
  • Schopnost chodit, pokud subjekt nebyl schopen chůze z jakéhokoli jiného důvodu, než je akutní VOC před vypuknutím krize,
  • Víra subjektu a/nebo rodiny, že bolestivou krizi lze zvládnout doma s orálním užíváním analgetik nebo bez něj, a lékař s tímto hodnocením souhlasil.
do 30 dnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka hospitalizace
Časové okno: do 40 dnů
Délka hospitalizace je definována jako doba od přijetí k propuštění
do 40 dnů
Počet účastníků propuštěných domů během prvních 24 hodin
Časové okno: během 24 hodin
během 24 hodin
Celková dávka přijatých opioidů
Časové okno: do 8 hodin a do 40 dnů
Celková dávka (mg) opioidních léků přijatých během studie
do 8 hodin a do 40 dnů
Počet účastníků s akutním hrudním syndromem/pneumonií vyžadující krevní transfuzi
Časové okno: do 40 dnů
Počet účastníků, kteří potřebovali krevní transfuzi před propuštěním z důvodu akutního hrudního syndromu/pneumonie
do 40 dnů
Počet účastníků znovu přijatých do nemocnice do 30 dnů po propuštění
Časové okno: během prvních 24 hodin a během 30denního sledování
Počet účastníků znovu přijatých do nemocnice z jakéhokoli důvodu do 30 dnů po propuštění
během prvních 24 hodin a během 30denního sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Mallinckrodt

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2004

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. října 2004

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. října 2004

První zveřejněno (Odhad)

28. října 2004

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INOT 36
  • 05-H-0019 (Identifikátor registru: NIH)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Klinické studie na Oxid dusnatý

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit