Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nitrogenoxid-inhalation til behandling af seglcelle-smertekriser

17. januar 2020 opdateret af: Mallinckrodt

En prospektiv, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af nitrogenoxid til inhalation ved akut behandling af seglcelle-smertekriser

Denne undersøgelse vil undersøge, om nitrogenoxid (NO) gas kan reducere den tid, det tager for smerte at forsvinde hos patienter, der er i seglcellekrise. NO er ​​vigtig for at regulere blodkarudvidelsen og dermed blodgennemstrømningen. Gassen produceres kontinuerligt af celler, der beklæder blodkarrene. Det transporteres også fra lungerne af hæmoglobin i røde blodlegemer.

Patienter på 10 år eller ældre med seglcellesygdom (kendt SS, S-beta-thalassæmi eller andre blodproblemer, der forårsager seglcellesygdom) kan være berettiget til denne undersøgelse. Patienter, hvis sygdom skyldes hæmoglobin (Hgb) SC, er udelukket. Kandidater screenes med blodprøver og røntgenbillede af thorax for at se på lungerne og hjertet.

Deltagerne bliver indlagt på hospitalet i en smertekrise. De evalueres og tildeles derefter tilfældigt til at modtage en af ​​to behandlinger: 1) standardbehandling plus NO eller 2) standardbehandling plus placebo. Placeboen brugt i denne undersøgelse er nitrogen, en gas, der udgør det meste af den luft, vi indånder, og som ikke er kendt for at hjælpe ved seglcellesygdom.

I de første 8 timer af undersøgelsen får patienter placebo eller NO gennem en ansigtsmaske. Masken kan tages af i 5 minutter hver time og i højst 20 minutter for at spise et måltid. Efter de første 8 timer afgives gassen gennem en næsekanyle (lille plastikslange, der hviler under næsen), som kun må tages af under brusebad eller ved brug af toilettet. Patienterne udspørges om sværhedsgraden af ​​deres smerte, når de starter undersøgelsen og derefter med få timers mellemrum, mens de er på hospitalet. Deres vitale tegn (temperatur, vejrtrækningshastighed og blodtryk) og medicin kontrolleres. Patienterne vil indånde gassen i højst 3 dage, men vil blive indlagt, indtil patienten føler sig rask nok til at tage hjem. Patienterne følges op omkring 1 måned efter studiestart ved et genbesøg på hospitalet eller ved et telefonopkald.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​nitrogenoxid til inhalation i behandlingen af ​​vaso-okklusiv smertekrise (VOC) hos patienter med seglcellesygdom. Undersøgelsespopulationen vil omfatte patienter med seglcellesygdom (SS, S-beta-thalassæmi) med vasookklusiv smertekrise. Patienterne vil få enten placebo eller inhaleret nitrogenoxid for at se, om det eksperimentelle middel, inhaleret nitrogenoxid, kan reducere den tid, det tager at løse den vaso-okklusive krise.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

150

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Childrens Hospital, Boston
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106-2602
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213-2583
        • Childrens Hospital, Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Hvert individ skal opfylde alle følgende inklusionskriterier under screeningsprocessen for at deltage i undersøgelsen:

  • Patienten skal have en diagnose af SCD (kendt SS, S-Beta-thalassæmi eller andre hæmoglobinopatier, der forårsager seglcellesygdom). Patienter med sygdom på grund af Hgb SC er ikke tilladt.
  • Skal præsenteres for ED/EC eller anden passende enhed i VOC.
  • Større end eller lig med 10 år gammel.
  • Der er indhentet skriftligt informeret samtykke/samtykke.

Ekskluderingskriterier:

Emner, der opfylder et af følgende kriterier under baseline-evaluering, vil blive udelukket fra deltagelse i undersøgelsen:

  • Udsættelse for terapeutisk nitrogenoxid inden for de seneste 12 timer.
  • Patienten har fået sildenafil eller andre phosphodiesterase 5-hæmmere, terapeutisk L-arginin, nitroprussid eller nitroglycerin inden for de seneste 12 timer.
  • Patienten har modtaget tidligere ED/EC eller anden passende enhedsbehandling for en vaso-okklusiv krise for mindre end 48 timer eller hospitalsindlæggelse for mindre end 14 dage siden (patienter, der er overført direkte fra en anden ED eller klinik, kan blive indskrevet).
  • Patienten har besøgt ED/EC eller anden passende enhed mere end 10 gange i det seneste år med en vaso-okklusiv krise.
  • Patienter med klinisk diagnosticeret bakteriel infektion (f.eks. osteomyelitis, lungebetændelse, sepsis eller meningitis).
  • Patienter, der i øjeblikket er optaget i et hvilket som helst andet lægemiddelundersøgelse undtagen hydroxyurinstofundersøgelser.
  • Gravide kvinder (urin HCG + )/ ammende mødre.
  • Patienter, der har modtaget en udvekslingstransfusion (ikke simpel transfusion) inden for de sidste 30 dage eller er på et kronisk simpelt eller udvekslingstransfusionsprogram.
  • Mistænkt miltsekvestrering.
  • Akut thoraxsyndrom eller lungebetændelse: Unormalt nyt lungeinfiltrat (alveolær infiltration og ikke atelektase) og et eller flere pulmonale tegn og/eller symptomer (feber, raser, hvæsende vejrtrækning, hoste, åndenød, tilbagetrækninger).
  • Tidligere deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inhaleret nitrogenoxid
Deltagerne modtager inhaleret nitrogenoxid (INO)
Medicin: Nitrogenoxid
Nitrogenoxid vil blive leveret i 4 timer ved 80 ppm gennem en ansigtsmaske. Dosis vil derefter blive reduceret til 40 ppm i 4 timer. Efter i alt 8 timers behandling gennem ansigtsmaske vil patienten få 6 mL/puls/åndedræt af NO ved 800 ppm eller 3 m//puls/ånde, afhængig af patientens vægt.
Andre navne:
  • INOmax
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtager nitrogengas
Medicin: Placebo
Nitrogengas vil blive leveret i samme herregård som det eksperimentelle lægemiddel.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til opløsning af vaso-okklusiv smertekrise (VOC).
Tidsramme: inden for 30 dage

VOC-opløsning blev defineret af alle følgende forhold:

  • Smertelindring - Visual Analog Scale (VAS) smertescore på 6 eller mindre, (6 som værst og 0 som bedst)
  • Frihed fra parenteral brug af narkotika,
  • Evne til at gå, medmindre forsøgspersonen ikke var i stand til at gå af andre årsager end akut VOC før krisens begyndelse.
  • Forsøgspersonen og/eller familiens tro på, at den smertefulde krise kunne håndteres derhjemme med eller uden brug af oral smertestillende medicin, og lægen var enig i denne vurdering.
inden for 30 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indlæggelsens længde
Tidsramme: inden for 40 dage
Indlæggelseslængde er defineret som længden af ​​tiden fra indlæggelse til udskrivning
inden for 40 dage
Antal deltagere udskrevet til hjemmet inden for de første 24 timer
Tidsramme: inden for 24 timer
inden for 24 timer
Samlet dosis af modtaget opioider
Tidsramme: inden for 8 timer og inden for 40 dage
Den samlede dosis (mg) af opioidmedicin modtaget under forsøget
inden for 8 timer og inden for 40 dage
Antal deltagere med akut brystsyndrom/lungebetændelse, der kræver blodtransfusion
Tidsramme: inden for 40 dage
Antal deltagere, der krævede en blodtransfusion før udskrivelsen på grund af akut brystsyndrom/lungebetændelse
inden for 40 dage
Antal deltagere genindlagt på hospitalet inden for 30 dage efter udskrivelsen
Tidsramme: i løbet af de første 24 timer og i løbet af 30 dages opfølgning
Antallet af deltagere genindlagt på hospitalet af en eller anden grund inden for 30 dage efter udskrivelsen
i løbet af de første 24 timer og i løbet af 30 dages opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mallinckrodt

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Studieleder: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2008

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. oktober 2004

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. oktober 2004

Først opslået (Skøn)

28. oktober 2004

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INOT 36
  • 05-H-0019 (Registry Identifier: NIH)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Nitrogenoxid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner