Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Stikstofoxide-inhalatie om sikkelcelpijncrises te behandelen

17 januari 2020 bijgewerkt door: Mallinckrodt

Een prospectieve, multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie van stikstofmonoxide voor inhalatie bij de acute behandeling van sikkelcelpijncrisis

Deze studie zal onderzoeken of stikstofmonoxide (NO) gas de tijd kan verkorten die nodig is om pijn te laten verdwijnen bij patiënten die in een sikkelcelcrisis verkeren. NO is belangrijk bij het reguleren van de verwijding van bloedvaten en bijgevolg de bloedstroom. Het gas wordt continu geproduceerd door cellen die de bloedvaten bekleden. Het wordt ook vanuit de longen getransporteerd door hemoglobine in rode bloedcellen.

Patiënten van 10 jaar of ouder met sikkelcelziekte (bekend als SS, S-bèta-thalassemie of andere bloedproblemen die sikkelcelziekte veroorzaken) kunnen in aanmerking komen voor dit onderzoek. Patiënten bij wie de ziekte te wijten is aan hemoglobine (Hgb) SC zijn uitgesloten. Kandidaten worden gescreend met bloedonderzoek en een thoraxfoto om naar de longen en het hart te kijken.

Deelnemers worden in een pijncrisis opgenomen in het ziekenhuis. Ze worden geëvalueerd en vervolgens willekeurig toegewezen aan een van de volgende twee behandelingen: 1) standaardbehandeling plus NO, of 2) standaardbehandeling plus placebo. De placebo die in deze studie werd gebruikt, is stikstof, een gas dat het grootste deel van de lucht vormt die we inademen en waarvan niet bekend is dat het helpt bij sikkelcelziekte.

Gedurende de eerste 8 uur van de studie krijgen patiënten placebo of NO via een gezichtsmasker. Het masker mag elk uur 5 minuten worden afgezet en niet langer dan 20 minuten om een ​​maaltijd te nuttigen. Na de eerste 8 uur wordt het gas toegediend via een neuscanule (kleine plastic slang die onder de neus rust) die alleen mag worden verwijderd tijdens het douchen of het gebruik van het toilet. Patiënten worden ondervraagd over de ernst van hun pijn wanneer ze met het onderzoek beginnen en vervolgens om de paar uur terwijl ze in het ziekenhuis zijn. Hun vitale functies (temperatuur, ademhaling en bloeddruk) en medicijnen worden gecontroleerd. Patiënten ademen het gas maximaal 3 dagen in, maar blijven in het ziekenhuis totdat de patiënt zich goed genoeg voelt om naar huis te gaan. Patiënten worden ongeveer 1 maand na het begin van het onderzoek gevolgd door een volgend bezoek aan het ziekenhuis of door een telefoontje.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze studie is het bepalen van de veiligheid en werkzaamheid van stikstofmonoxide voor inhalatie bij de behandeling van vaso-occlusieve pijncrisis (VOC) bij patiënten met sikkelcelanemie. De onderzoekspopulatie omvat patiënten met sikkelcelziekte (SS, S-bèta-thalassemie) die zich presenteren met een vaso-occlusieve pijncrisis. Patiënten krijgen een placebo of geïnhaleerd stikstofmonoxide toegediend om te zien of het experimentele middel, geïnhaleerd stikstofmonoxide, de tijd kan verkorten die nodig is om de vaso-occlusieve crisis op te lossen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

150

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Childrens Hospital, Boston
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106-2602
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213-2583
        • Childrens Hospital, Pittsburgh

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

10 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Elke proefpersoon moet tijdens het screeningproces aan alle volgende inclusiecriteria voldoen om aan het onderzoek te kunnen deelnemen:

  • De patiënt moet een diagnose hebben van SCD (bekende SS, S-bèta-thalassemie of andere hemoglobinopathieën die sikkelcelziekte veroorzaken). Patiënten met een ziekte als gevolg van Hgb SC zijn niet toegestaan.
  • Moet aanwezig zijn bij de ED/EC of een andere geschikte eenheid in VOC.
  • Ouder dan of gelijk aan 10 jaar.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming is verkregen.

Uitsluitingscriteria:

Proefpersonen die tijdens de basisevaluatie aan een van de volgende criteria voldoen, worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek:

  • Blootstelling aan therapeutisch stikstofmonoxide in de afgelopen 12 uur.
  • Patiënt heeft in de afgelopen 12 uur sildenafil of andere fosfodiësterase 5-remmers, therapeutisch L-arginine, nitroprusside of nitroglycerine gekregen.
  • Patiënt heeft eerder een SEH/EC of andere geschikte eenheidsbehandeling gekregen voor een vaso-occlusieve crisis van minder dan 48 uur of ziekenhuisopname minder dan 14 dagen geleden (patiënten die rechtstreeks van een andere SEH of kliniek zijn overgeplaatst, kunnen worden ingeschreven).
  • Patiënt heeft het afgelopen jaar meer dan 10 keer de SEH/EC of een andere geschikte afdeling bezocht met een vaso-occlusieve crisis.
  • Patiënten met een klinisch gediagnosticeerde bacteriële infectie (bijv. osteomyelitis, longontsteking, sepsis of meningitis).
  • Patiënten die momenteel deelnemen aan een ander geneesmiddelonderzoek, met uitzondering van hydroxyurea-onderzoeken.
  • Zwangere vrouwen (urine HCG+)/ moeders die borstvoeding geven.
  • Patiënten die in de afgelopen 30 dagen een wisseltransfusie (geen enkelvoudige transfusie) hebben gekregen of een chronisch enkelvoudig of wisseltransfusieprogramma volgen.
  • Vermoedelijke miltsekwestratie.
  • Acuut borstsyndroom of pneumonie: abnormaal nieuw longinfiltraat (alveolaire infiltratie en geen atelectase) en een of meer pulmonale tekenen en/of symptomen (koorts, rellen, piepende ademhaling, hoesten, kortademigheid, intrekkingen).
  • Eerdere deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geïnhaleerd stikstofmonoxide
Deelnemers krijgen geïnhaleerd stikstofmonoxide (INO)
Geneesmiddel: Stikstofoxide
Stikstofmonoxide wordt gedurende 4 uur met 80 ppm toegediend via een gezichtsmasker. Daarna wordt de dosis verlaagd tot 40 ppm gedurende 4 uur. Na in totaal 8 uur behandeling met een gezichtsmasker krijgt de patiënt 6 ml/puls/ademhaling NO bij 800 ppm of 3 m//puls/ademhaling, afhankelijk van het gewicht van de patiënt.
Andere namen:
  • INOmax
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen stikstofgas
Geneesmiddel: Placebo
Stikstofgas zal in hetzelfde landhuis worden afgeleverd als het experimentele medicijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot vaso-occlusieve pijncrisis (VOC) resolutie
Tijdsspanne: in 30 dagen

VOS-resolutie werd bepaald door alle volgende voorwaarden:

  • Pijnverlichting - Visuele Analoge Schaal (VAS) pijnscores van 6 of minder, (6 als slechtste en 0 als beste)
  • Vrijheid van parenteraal gebruik van verdovende middelen,
  • Vermogen om te lopen, tenzij de proefpersoon niet in staat was om te lopen om een ​​andere reden dan acute VOC voorafgaand aan het begin van de crisis,
  • De overtuiging van proefpersoon en/of familie dat de pijnlijke crisis thuis kan worden behandeld met of zonder gebruik van orale pijnstillers, en de arts was het eens met die beoordeling.
in 30 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Duur van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: binnen 40 dagen
De duur van de ziekenhuisopname wordt gedefinieerd als de tijdsduur tussen opname en ontslag
binnen 40 dagen
Aantal deelnemers dat binnen de eerste 24 uur naar huis is ontslagen
Tijdsspanne: binnen 24 uur
binnen 24 uur
Totale ontvangen dosis opioïden
Tijdsspanne: binnen 8 uur en binnen 40 dagen
De totale dosis (mg) opioïde medicatie die tijdens de proef is ontvangen
binnen 8 uur en binnen 40 dagen
Aantal deelnemers met acuut borstsyndroom/pneumonie waarvoor bloedtransfusie nodig is
Tijdsspanne: binnen 40 dagen
Aantal deelnemers dat voor ontslag een bloedtransfusie nodig had vanwege acuut chest syndroom/pneumonie
binnen 40 dagen
Aantal deelnemers dat binnen 30 dagen na ontslag opnieuw in het ziekenhuis is opgenomen
Tijdsspanne: gedurende de eerste 24 uur en gedurende de 30 dagen follow-up
Het aantal deelnemers dat om welke reden dan ook binnen 30 dagen na ontslag opnieuw in het ziekenhuis is opgenomen
gedurende de eerste 24 uur en gedurende de 30 dagen follow-up

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Mallinckrodt

Medewerkers

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Onderzoekers

  • Studie directeur: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2004

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 oktober 2004

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 oktober 2004

Eerst geplaatst (Schatting)

28 oktober 2004

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 januari 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INOT 36
  • 05-H-0019 (Register-ID: NIH)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bloedarmoede, sikkelcel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cambodia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren