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Stickoxid-Inhalation zur Behandlung von Sichelzellen-Schmerzkrisen

17. Januar 2020 aktualisiert von: Mallinckrodt

Eine prospektive, multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zu Stickoxid zur Inhalation bei der akuten Behandlung von Sichelzellenanämie

In dieser Studie wird untersucht, ob Stickstoffmonoxid (NO)-Gas die Zeit verkürzen kann, die es dauert, bis die Schmerzen bei Patienten mit Sichelzellenanämie verschwinden. NO ist wichtig bei der Regulierung der Blutgefäßerweiterung und folglich des Blutflusses. Das Gas wird kontinuierlich von Zellen produziert, die die Blutgefäße auskleiden. Es wird auch durch Hämoglobin in roten Blutkörperchen aus der Lunge transportiert.

Patienten ab 10 Jahren mit Sichelzellenanämie (bekanntes SS, S-Beta-Thalassämie oder andere Blutprobleme, die die Sichelzellenanämie verursachen) können für diese Studie in Frage kommen. Patienten, deren Krankheit auf Hämoglobin (Hgb) SC zurückzuführen ist, sind ausgeschlossen. Die Kandidaten werden mit Bluttests und einer Röntgenaufnahme des Brustkorbs untersucht, um Lunge und Herz zu untersuchen.

Die Teilnehmer werden in einer Schmerzkrise ins Krankenhaus eingeliefert. Sie werden bewertet und dann nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Behandlungen zugeteilt: 1) Standardbehandlung plus NO oder 2) Standardbehandlung plus Placebo. Das in dieser Studie verwendete Placebo ist Stickstoff, ein Gas, das den größten Teil unserer Atemluft ausmacht und von dem nicht bekannt ist, dass es bei der Sichelzellanämie hilft.

In den ersten 8 Stunden der Studie erhalten die Patienten Placebo oder NO durch eine Gesichtsmaske. Die Maske darf stündlich für 5 Minuten und für eine Mahlzeit nicht länger als 20 Minuten abgenommen werden. Nach den ersten 8 Stunden wird das Gas durch eine Nasenkanüle (ein kleiner Plastikschlauch, der unter der Nase sitzt) verabreicht, die nur beim Duschen oder auf der Toilette abgenommen werden darf. Die Patienten werden zu Beginn der Studie und dann alle paar Stunden während des Krankenhausaufenthalts nach der Stärke ihrer Schmerzen befragt. Ihre Vitalfunktionen (Temperatur, Atemfrequenz und Blutdruck) und Medikamente werden überprüft. Die Patienten atmen das Gas maximal 3 Tage ein, bleiben aber im Krankenhaus, bis sich der Patient gut genug fühlt, um nach Hause zu gehen. Die Patienten werden etwa 1 Monat nach Beginn der Studie durch einen Gegenbesuch im Krankenhaus oder durch einen Telefonanruf nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Stickstoffmonoxid zur Inhalation bei der Behandlung von vaso-okklusiven Schmerzkrisen (VOC) bei Patienten mit Sichelzellenanämie zu bestimmen. Die Studienpopulation umfasst Patienten mit Sichelzellenanämie (SS, S-Beta-Thalassämie), die sich in einer vaso-okklusiven Schmerzkrise präsentieren. Den Patienten wird entweder ein Placebo oder inhaliertes Stickstoffmonoxid verabreicht, um zu sehen, ob das experimentelle Mittel, inhaliertes Stickstoffmonoxid, die Zeit verkürzen kann, die zur Auflösung der vasookklusiven Krise benötigt wird.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

150

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Childrens Hospital, Boston
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106-2602
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213-2583
        • Childrens Hospital, Pittsburgh

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Jeder Proband muss während des Screening-Prozesses alle der folgenden Einschlusskriterien erfüllen, um an der Studie teilnehmen zu können:

  • Der Patient muss eine SCD-Diagnose haben (bekannter SS, S-Beta-Thalassämie oder andere Hämoglobinopathien, die die Sichelzellenanämie verursachen). Patienten mit Erkrankungen aufgrund von Hgb SC sind nicht zugelassen.
  • Muss dem ED/EC oder einer anderen geeigneten Einheit in VOC vorgelegt werden.
  • Größer als oder gleich 10 Jahre alt.
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung wurde eingeholt.

Ausschlusskriterien:

Probanden, die während der Ausgangsbewertung eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

  • Exposition gegenüber therapeutischem Stickstoffmonoxid innerhalb der letzten 12 Stunden.
  • Der Patient hat innerhalb der letzten 12 Stunden Sildenafil oder andere Phosphodiesterase-5-Hemmer, therapeutisches L-Arginin, Nitroprussid oder Nitroglycerin erhalten.
  • Der Patient hat vor weniger als 48 Stunden eine frühere ED/EC- oder andere geeignete Einheitsbehandlung für eine vasookklusive Krise oder einen Krankenhausaufenthalt vor weniger als 14 Tagen erhalten (Patienten, die direkt von einer anderen Notaufnahme oder Klinik verlegt wurden, können aufgenommen werden).
  • Der Patient hat im vergangenen Jahr aufgrund einer vaso-okklusiven Krise mehr als 10 Mal die Notaufnahme/Krankenstation oder eine andere geeignete Abteilung aufgesucht.
  • Patienten mit klinisch diagnostizierter bakterieller Infektion (z. B. Osteomyelitis, Lungenentzündung, Sepsis oder Meningitis).
  • Patienten, die derzeit an einer anderen Arzneimittelstudie mit Ausnahme von Hydroxyurea-Studien teilnehmen.
  • Schwangere (Urin HCG + )/ stillende Mütter.
  • Patienten, die in den letzten 30 Tagen eine Austauschtransfusion (keine einfache Transfusion) erhalten haben oder an einem chronischen einfachen oder Austauschtransfusionsprogramm teilnehmen.
  • Verdacht auf Sequestrierung der Milz.
  • Akutes Thoraxsyndrom oder Pneumonie: Abnormes neues Lungeninfiltrat (alveoläre Infiltration und keine Atelektase) und ein oder mehrere pulmonale Anzeichen und/oder Symptome (Fieber, Rasseln, Keuchen, Husten, Kurzatmigkeit, Retraktionen).
  • Vorherige Teilnahme an dieser Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eingeatmetes Stickoxid
Die Teilnehmer erhalten inhaliertes Stickstoffmonoxid (INO)
Arzneimittel: Stickoxid
Stickstoffmonoxid wird 4 Stunden lang mit 80 ppm durch eine Gesichtsmaske verabreicht. Die Dosis wird dann für 4 Stunden auf 40 ppm reduziert. Nach insgesamt 8 Stunden Behandlung durch die Gesichtsmaske erhält der Patient je nach Patientengewicht 6 ml/Puls/Atemzug NO bei 800 ppm oder 3 m//Puls/Atemzug.
Andere Namen:
  • INOmax
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten Stickstoffgas
Arzneimittel: Placebo
Stickstoffgas wird auf dieselbe Weise wie das experimentelle Medikament geliefert.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur Auflösung der vaso-okklusiven Schmerzkrise (VOC).
Zeitfenster: innerhalb von 30 Tagen

Die VOC-Auflösung wurde durch alle folgenden Bedingungen definiert:

  • Schmerzlinderung – Visuelle Analogskala (VAS) Schmerzwerte von 6 oder weniger (6 als am schlechtesten und 0 als am besten)
  • Freiheit vom parenteralen Betäubungsmittelgebrauch,
  • Fähigkeit zu gehen, es sei denn, der Proband war vor Beginn der Krise aus anderen Gründen als akuten VOC nicht in der Lage zu gehen,
  • Die Überzeugung des Probanden und/oder der Familie, dass die schmerzhafte Krise zu Hause mit oder ohne orale Analgetikaanwendung bewältigt werden könnte, und der Arzt stimmten dieser Einschätzung zu.
innerhalb von 30 Tagen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer des Krankenhausaufenthalts
Zeitfenster: innerhalb von 40 Tagen
Die Krankenhausaufenthaltsdauer ist definiert als die Zeitspanne von der Aufnahme bis zur Entlassung
innerhalb von 40 Tagen
Anzahl der Teilnehmer, die innerhalb der ersten 24 Stunden nach Hause entlassen wurden
Zeitfenster: innerhalb von 24 Stunden
innerhalb von 24 Stunden
Gesamtdosis der erhaltenen Opioide
Zeitfenster: innerhalb von 8 Stunden und innerhalb von 40 Tagen
Die Gesamtdosis (mg) der während der Studie erhaltenen Opioid-Medikamente
innerhalb von 8 Stunden und innerhalb von 40 Tagen
Anzahl der Teilnehmer mit akutem Thoraxsyndrom/Pneumonie, die eine Bluttransfusion benötigen
Zeitfenster: innerhalb von 40 Tagen
Anzahl der Teilnehmer, die vor der Entlassung wegen akutem Thoraxsyndrom/Pneumonie eine Bluttransfusion benötigten
innerhalb von 40 Tagen
Anzahl der Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen nach der Entlassung wieder ins Krankenhaus eingeliefert wurden
Zeitfenster: während der ersten 24 Stunden und während der 30-tägigen Nachbeobachtung
Die Anzahl der Teilnehmer, die aus irgendeinem Grund innerhalb von 30 Tagen nach der Entlassung wieder ins Krankenhaus eingeliefert wurden
während der ersten 24 Stunden und während der 30-tägigen Nachbeobachtung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mallinckrodt

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Studienleiter: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Oktober 2004

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Oktober 2004

Zuerst gepostet (Schätzen)

28. Oktober 2004

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INOT 36
  • 05-H-0019 (Registrierungskennung: NIH)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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