Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Inalazione di ossido nitrico per trattare le crisi dolorose falciformi

17 gennaio 2020 aggiornato da: Mallinckrodt

Uno studio prospettico, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo sull'ossido nitrico per inalazione nel trattamento acuto della crisi del dolore da anemia falciforme

Questo studio esaminerà se il gas di ossido nitrico (NO) può ridurre il tempo necessario affinché il dolore scompaia nei pazienti che sono in crisi di anemia falciforme. NO è importante nella regolazione della dilatazione dei vasi sanguigni e, di conseguenza, del flusso sanguigno. Il gas viene continuamente prodotto dalle cellule che rivestono i vasi sanguigni. Viene anche trasportato dai polmoni dall'emoglobina nei globuli rossi.

I pazienti di età pari o superiore a 10 anni con anemia falciforme (nota SS, S-beta-talassemia o altri problemi del sangue che causano anemia falciforme) possono essere ammissibili a questo studio. Sono esclusi i pazienti la cui malattia è dovuta a emoglobina (Hgb) SC. I candidati vengono sottoposti a screening con esami del sangue e una radiografia del torace per esaminare i polmoni e il cuore.

I partecipanti vengono ricoverati in ospedale in una crisi di dolore. Vengono valutati e quindi assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti: 1) trattamento standard più NO o 2) trattamento standard più placebo. Il placebo utilizzato in questo studio è l'azoto, un gas che costituisce la maggior parte dell'aria che respiriamo e non è noto per aiutare nell'anemia falciforme.

Per le prime 8 ore dello studio, i pazienti ricevono placebo o NO attraverso una maschera facciale. La maschera può essere tolta per 5 minuti ogni ora e per non più di 20 minuti per consumare un pasto. Dopo le prime 8 ore, il gas viene erogato attraverso una cannula nasale (piccolo tubo di plastica che si trova sotto il naso) che può essere tolto solo durante la doccia o durante l'uso del bagno. I pazienti vengono interrogati sulla gravità del loro dolore quando iniziano lo studio e poi ogni poche ore mentre sono in ospedale. Vengono controllati i loro segni vitali (temperatura, frequenza respiratoria e pressione sanguigna) e le medicine. I pazienti respireranno il gas per un massimo di 3 giorni, ma rimarranno ricoverati fino a quando il paziente non si sentirà abbastanza bene da tornare a casa. I pazienti vengono seguiti circa 1 mese dopo l'inizio dello studio da una visita di ritorno in ospedale o da una telefonata.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'oggetto di questo studio è determinare la sicurezza e l'efficacia dell'ossido nitrico per inalazione nel trattamento della crisi dolorosa vaso-occlusiva (VOC) in pazienti con anemia falciforme. La popolazione in studio includerà pazienti con anemia falciforme (SS, S-beta-talassemia) che presentano crisi dolorose vaso-occlusive. Ai pazienti verrà somministrato placebo o ossido nitrico inalato per vedere se l'agente sperimentale, ossido nitrico inalato, può ridurre il tempo necessario per la risoluzione della crisi vaso-occlusiva.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

150

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609-1809
        • Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Sickle Cell Treatement and Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Childrens Hospital, Boston
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106-2602
        • Case Western Reserve University Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213-2583
        • Childrens Hospital, Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

10 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

Ogni soggetto deve soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione durante il processo di screening per poter partecipare allo studio:

  • Il paziente deve avere una diagnosi di SCD (SS nota, S-Beta-talassemia o altre emoglobinopatie che causano anemia falciforme). I pazienti con malattia dovuta a Hgb SC non sono ammessi.
  • Deve presentarsi all'ED/EC o altra unità appropriata in VOC.
  • Maggiore o uguale a 10 anni.
  • È stato ottenuto il consenso/assenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri durante la valutazione di base saranno esclusi dall'ingresso nello studio:

  • Esposizione all'ossido di azoto terapeutico nelle ultime 12 ore.
  • Il paziente ha ricevuto sildenafil o altri inibitori della fosfodiesterasi 5, L-arginina terapeutica, nitroprussiato o nitroglicerina nelle ultime 12 ore.
  • - Il paziente ha ricevuto un precedente pronto soccorso/EC o altro trattamento unitario appropriato per una crisi vaso-occlusiva meno di 48 ore o ricovero in ospedale meno di 14 giorni fa (i pazienti trasferiti direttamente da un altro pronto soccorso o clinica possono essere arruolati).
  • Il paziente ha visitato l'ED/EC o altra unità appropriata più di 10 volte nell'ultimo anno con una crisi vaso-occlusiva.
  • Pazienti che presentano un'infezione batterica diagnosticata clinicamente (ad esempio, osteomielite, polmonite, sepsi o meningite).
  • Pazienti attualmente arruolati in qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci ad eccezione degli studi sull'idrossiurea.
  • Donne incinte (urina HCG + )/ madri che allattano.
  • Pazienti che hanno ricevuto una exsanguinotrasfusione (non semplice trasfusione) negli ultimi 30 giorni o che seguono un programma cronico di exsanguinotrasfusione o semplice.
  • Sospetto sequestro splenico.
  • Sindrome toracica acuta o polmonite: nuovo infiltrato polmonare anomalo (infiltrazione alveolare e non atelettasia) e uno o più segni e/o sintomi polmonari (febbre, rantoli, respiro sibilante, tosse, respiro corto, retrazioni).
  • Precedente partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ossido nitrico inalato
I partecipanti ricevono ossido nitrico inalato (INO)
Droga: Monossido di azoto
L'ossido nitrico verrà somministrato per 4 ore a 80 ppm attraverso una maschera facciale. La dose verrà quindi ridotta a 40 ppm per 4 ore. Dopo un totale di 8 ore di trattamento attraverso la maschera facciale, il paziente riceverà 6 ml/puls/respiro di NO a 800 ppm o 3 m//puls/respiro, a seconda del peso del paziente.
Altri nomi:
  • INOmax
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti ricevono gas azoto
Droga: Placebo
L'azoto gassoso verrà consegnato nello stesso maniero del farmaco sperimentale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo per la risoluzione della crisi dolorosa vaso-occlusiva (VOC).
Lasso di tempo: entro 30 giorni

La risoluzione VOC è stata definita da tutte le seguenti condizioni:

  • Sollievo dal dolore - Punteggi del dolore della scala analogica visiva (VAS) di 6 o meno, (6 come peggiore e 0 come migliore)
  • Libertà dall'uso parenterale di stupefacenti,
  • Capacità di camminare a meno che il soggetto non fosse in grado di camminare per qualsiasi motivo diverso da VOC acuto prima dell'inizio della crisi,
  • La convinzione del soggetto e/o della famiglia che la crisi dolorosa potesse essere gestita a casa con o senza l'uso di analgesici orali e il medico concordava con tale valutazione.
entro 30 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata del ricovero
Lasso di tempo: entro 40 giorni
La durata del ricovero è definita come il periodo di tempo dal ricovero all'ordine di dimissione
entro 40 giorni
Numero di partecipanti dimessi a casa entro le prime 24 ore
Lasso di tempo: entro 24 ore
entro 24 ore
Dose totale di oppioidi ricevuti
Lasso di tempo: entro 8 ore ed entro 40 giorni
La dose totale (mg) di farmaci oppioidi ricevuti durante lo studio
entro 8 ore ed entro 40 giorni
Numero di partecipanti con sindrome toracica acuta/polmonite che richiedono trasfusioni di sangue
Lasso di tempo: entro 40 giorni
Numero di partecipanti che hanno richiesto una trasfusione di sangue prima della dimissione a causa di sindrome toracica acuta/polmonite
entro 40 giorni
Numero di partecipanti riammessi in ospedale entro 30 giorni dalla dimissione
Lasso di tempo: durante le prime 24 ore e durante il follow-up di 30 giorni
Il numero di partecipanti riammessi in ospedale per qualsiasi motivo entro 30 giorni dalla dimissione
durante le prime 24 ore e durante il follow-up di 30 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mallinckrodt

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Direttore dello studio: James Baldassarre, MD, Mallinckrodt

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 ottobre 2004

Primo Inserito (Stima)

28 ottobre 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INOT 36
  • 05-H-0019 (Identificatore di registro: NIH)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia, anemia falciforme

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Ukraine

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi