- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT00273650
Effektstudie av subkutan metyl-B12 hos barn med autisme
Dobbeltblind placebokontrollert, cross-over-forsøk av subkutan B12 på atferds- og metabolske tiltak hos barn med autisme.
Vi skal teste et spesifikt kosttilskudd, metylkobalamin (vitamin B12). Oppfølgingsvurderinger med vårt kliniske team vil finne sted over den 12 uker lange studieperioden slik at vi kan registrere eventuelle endringer i utviklingen. Hovedmålet med denne studien er å finne ut om subkutane injeksjoner av vitamin B12 gitt hver tredje dag kan påvirke atferd og utvikling positivt hos barn med autisme.
Hypotese: Metylkobalamininjeksjoner vil forbedre mål for eksekutiv funksjon, tale og sosialisering hos barn med autisme, og vil være assosiert med metabolsk forbedring.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Autisme er en kompleks nevroutviklingsforstyrrelse som antas å involvere en interaksjon mellom flere og variable mottakelighetsgener (Keller & Persico, 2003), epigenetiske effekter (Beaudet, 2002) og miljøfaktorer (London, 2000). Økningen i prevalensen av autistiske spektrumforstyrrelser fra 4-5/10 000 på 1980-tallet til 30-60/10 000 det siste tiåret har skapt stor bekymring (Bertrand et al., 2001; DeStefano et al., 2004; Steinhausen et al. ., 1986; Yeargin-Allsopp et al., 2003). Forskning på potensielle terapeutiske intervensjoner designet for å lindre de metabolske og kliniske symptomene på autisme er et presserende behov for å redusere den enorme folkehelsebyrden av denne lidelsen og for å forbedre livskvaliteten for berørte barn og deres familier. Ernæringstilskudd gjennom subkutane injeksjoner av metyl B12 er en aktuell behandling for barn med autisme som har anekdotiske rapporter om bemerkelsesverdige kliniske forbedringer og få bivirkninger. Imidlertid er det ingen publiserte studier som støtter den kliniske fordelen.
Sammenligning: Injeksjoner av metylkobalamin sammenlignet med injeksjoner av sterilt saltvann over en seks ukers periode.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- UC Davis MIND Institute
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av DSM IV definerte autisme og oppfyller avskåret på Autism Diagnostic Inventory-Revised (ADI-R) og Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS).
- Alder 3 til 8 år
- IQ på 50 eller høyere
- Foreldres vilje til å administrere subkutan metyl B12.
- Foreldreavtale om å fortsette dagens kostholds-, atferds- eller psykotropebehandling, men ikke endre behandling i løpet av 12 ukers intervensjon eller venteliste.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk bevis på anfallsforstyrrelse
- Kreft
- Nylig operasjon
- Aktiv infeksjon med feber
- Fragile X eller annen kjent genetisk årsak til autisme
- Blødningsforstyrrelse
- Perinatal hjerneskade (f.eks. cerebral parese)
- Nåværende bruk av ethvert metyl B12-produkt
- Bevis for underernæring sett ved unormalt albuminnivå
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: EN
Metyl-B12
|
Metylkobalamin (25 000 μg/ml), i en dose på 64,5 μg/kg, eller saltoppløsning placebo administrert subkutant, en gang hver tredje dag i seks uker.
Etter seks uker går forsøkspersonene over til den andre behandlingen gitt hver tredje dag i ytterligere seks uker.
Etter 12 uker vil behandling med åpen metylkobalamin fortsette en gang hver tredje dag, i seks måneder.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: B
Saltvann placebo
|
Metylkobalamin (25 000 μg/ml), i en dose på 64,5 μg/kg, eller saltoppløsning placebo administrert subkutant, en gang hver tredje dag i seks uker.
Etter seks uker går forsøkspersonene over til den andre behandlingen gitt hver tredje dag i ytterligere seks uker.
Etter 12 uker vil behandling med åpen metylkobalamin fortsette en gang hver tredje dag, i seks måneder.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Primært mål er Clinical Global Impression Scale – Improvement supplert med videoer tatt ved alle besøk og vurdert blindt for å måle eksekutiv funksjon, tale og språk, og sosioøkonomisk utvikling.
Tidsramme: 12 uker til 6 måneder
|
12 uker til 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sekundære mål: NEPSY, ABC, PPVT, SB:V, PDRF, MCDI, PIA-CV og CARS.
Tidsramme: 12 uker til 6 måneder
|
12 uker til 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Robert L Hendren, D.O., University of California, Davis
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Schulz JB, Lindenau J, Seyfried J, Dichgans J. Glutathione, oxidative stress and neurodegeneration. Eur J Biochem. 2000 Aug;267(16):4904-11. doi: 10.1046/j.1432-1327.2000.01595.x.
- Beaudet AL. Is medical genetics neglecting epigenetics? Genet Med. 2002 Sep-Oct;4(5):399-402. doi: 10.1097/00125817-200209000-00013. No abstract available.
- Bertrand J, Mars A, Boyle C, Bove F, Yeargin-Allsopp M, Decoufle P. Prevalence of autism in a United States population: the Brick Township, New Jersey, investigation. Pediatrics. 2001 Nov;108(5):1155-61. doi: 10.1542/peds.108.5.1155.
- DeStefano F, Bhasin TK, Thompson WW, Yeargin-Allsopp M, Boyle C. Age at first measles-mumps-rubella vaccination in children with autism and school-matched control subjects: a population-based study in metropolitan atlanta. Pediatrics. 2004 Feb;113(2):259-66. doi: 10.1542/peds.113.2.259.
- Esch BE, Carr JE. Secretin as a treatment for autism: a review of the evidence. J Autism Dev Disord. 2004 Oct;34(5):543-56. doi: 10.1007/s10803-004-2549-6.
- Finkelstein JD. Pathways and regulation of homocysteine metabolism in mammals. Semin Thromb Hemost. 2000;26(3):219-25. doi: 10.1055/s-2000-8466.
- Gulati S, Brody LC, Banerjee R. Posttranscriptional regulation of mammalian methionine synthase by B12. Biochem Biophys Res Commun. 1999 Jun 7;259(2):436-42. doi: 10.1006/bbrc.1999.0696.
- Keller F, Persico AM. The neurobiological context of autism. Mol Neurobiol. 2003 Aug;28(1):1-22. doi: 10.1385/MN:28:1:1.
- Levy SE, Mandell DS, Merhar S, Ittenbach RF, Pinto-Martin JA. Use of complementary and alternative medicine among children recently diagnosed with autistic spectrum disorder. J Dev Behav Pediatr. 2003 Dec;24(6):418-23. doi: 10.1097/00004703-200312000-00003.
- London EA. The environment as an etiologic factor in autism: a new direction for research. Environ Health Perspect. 2000 Jun;108 Suppl 3(Suppl 3):401-4. doi: 10.1289/ehp.00108s3401.
- Miller AL. The methionine-homocysteine cycle and its effects on cognitive diseases. Altern Med Rev. 2003 Feb;8(1):7-19.
- Muntjewerff JW, van der Put N, Eskes T, Ellenbroek B, Steegers E, Blom H, Zitman F. Homocysteine metabolism and B-vitamins in schizophrenic patients: low plasma folate as a possible independent risk factor for schizophrenia. Psychiatry Res. 2003 Nov 1;121(1):1-9. doi: 10.1016/s0165-1781(03)00200-2.
- Pogribna M, Melnyk S, Pogribny I, Chango A, Yi P, James SJ. Homocysteine metabolism in children with Down syndrome: in vitro modulation. Am J Hum Genet. 2001 Jul;69(1):88-95. doi: 10.1086/321262. Epub 2001 Jun 5.
- Sogut S, Zoroglu SS, Ozyurt H, Yilmaz HR, Ozugurlu F, Sivasli E, Yetkin O, Yanik M, Tutkun H, Savas HA, Tarakcioglu M, Akyol O. Changes in nitric oxide levels and antioxidant enzyme activities may have a role in the pathophysiological mechanisms involved in autism. Clin Chim Acta. 2003 May;331(1-2):111-7. doi: 10.1016/s0009-8981(03)00119-0.
- Steinhausen HC, Gobel D, Breinlinger M, Wohlleben B. A community survey of infantile autism. J Am Acad Child Psychiatry. 1986 Mar;25(2):186-9. doi: 10.1016/s0002-7138(09)60225-9. No abstract available.
- Sturmey P. Secretin is an ineffective treatment for pervasive developmental disabilities: a review of 15 double-blind randomized controlled trials. Res Dev Disabil. 2005 Jan-Feb;26(1):87-97. doi: 10.1016/j.ridd.2004.09.002.
- Yeargin-Allsopp M, Rice C, Karapurkar T, Doernberg N, Boyle C, Murphy C. Prevalence of autism in a US metropolitan area. JAMA. 2003 Jan 1;289(1):49-55. doi: 10.1001/jama.289.1.49.
- Yorbik O, Sayal A, Akay C, Akbiyik DI, Sohmen T. Investigation of antioxidant enzymes in children with autistic disorder. Prostaglandins Leukot Essent Fatty Acids. 2002 Nov;67(5):341-3. doi: 10.1054/plef.2002.0439.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MB12-AUT
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .