Sikkerhets- og effektivitetsstudie for å sammenligne Uniplas med kryosupernatant plasma i trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP)

Eksperimentell: Uniplas

Deltakerne vil få Uniplas intravenøst ​​i 4 sykluser på 7 til 9 dager hver i 1 måned. Den første syklusen vil bestå av 1,5 plasmavolumutvekslinger (= 75 ml/kg) i 3 påfølgende dager, etterfulgt av minimum 4 og maksimalt 6 daglige enkeltvolumsplasmautvekslinger (= 50 ml/kg). Påfølgende behandling vil avhenge av deltakerens respons på den første syklusen, vurdert av en blindet bedømmer.

Biologisk: Uniplas

Uniplas leveres frosset i sterile plastposer.

Andre navn:

• Blodgruppeuavhengig, universelt anvendelig, prionfattig, løsemiddel/vaskemiddelbehandlet, humant samlet plasma

Aktiv komparator: Kryosupernatant plasma

Deltakerne vil motta kryosupernatant plasma intravenøst ​​i 4 sykluser på 7 til 9 dager hver i 1 måned. Den første syklusen vil bestå av 1,5 plasmavolumutvekslinger (= 75 ml/kg) i 3 påfølgende dager, etterfulgt av minimum 4 og maksimalt 6 daglige enkeltvolumsplasmautvekslinger (= 50 ml/kg). Påfølgende behandling vil avhenge av deltakerens respons på den første syklusen, vurdert av en blindet bedømmer.

Biologisk: Kryosupernatant plasma

Kryosupernatant plasma vil bli levert frosset i sterile plastposer.

Endring fra baseline i (log) blodplatetall 1 måned etter behandlingsstart

Logg blodplatetall ble rapportert i enheter, der 1 enhet = 10^9/L blodplater.

Andel deltakere som døde 1 og 3 måneder etter behandlingsstart

Andel av deltakerne med en fullstendig respons (CR), en delvis respons (PR), en ikke-respons (NR) eller en forbigående respons (TR) etter første behandlingssyklus og etter 1 måned

En CR ble definert som et blodplateantall > 150 x 10^9/L på 2 påfølgende dager, og en reduksjon av laktatdehydrogenase (LDH) til innenfor 1,25 ganger den øvre grensen for normalområdet, og en oppløsning av tidligere nevrologiske symptomer, og ingen nye nevrologiske symptomer. En PR ble definert som minst en 2 ganger økning i antall blodplater fra baseline som er > 50 x 10^9/L. En NR ble definert som en < 2 ganger økning i antall blodplater, eller et antall blodplater < 50 x 10^9/L, eller alvorlig fragmentering av røde blodlegemer (RBC), eller utvikling av nye nevrologiske symptomer, eller ingen forbedring i nevrologisk status som definert av bevissthetsnivået. En TR ble definert som oppnåelse av en fullstendig eller delvis respons som deretter ble forverret, definert av en 50 % reduksjon i maksimalt antall blodplater, eller nevrologisk forverring, eller en 100 % økning i nadir LDH-nivå, eller alvorlig RBC-fragmentering.

Totalt volum av plasmautvekslingsvæske administrert under behandlingssykluser opptil 1 måned

Tid for å nå maksimalt antall blodplater

Antall blodplater ble rapportert i enheter, der 1 enhet = 10^9/L blodplater.

Beste kliniske respons (fullstendig respons [CR], delvis respons [PR], ikke-respons [NR], forbigående respons [TR]) under studien

Prosentandelen av deltakere med en CR, PR, NR eller TR, som deres beste kliniske respons under studien, er rapportert. En CR ble definert som et blodplateantall > 150 x 10^9/L på 2 påfølgende dager, og en reduksjon av laktatdehydrogenase (LDH) til innenfor 1,25 ganger den øvre grensen for normalområdet, og en oppløsning av tidligere nevrologiske symptomer, og ingen nye nevrologiske symptomer. En PR ble definert som minst en 2 ganger økning i antall blodplater fra baseline som er > 50 x 10^9/L. En NR ble definert som en < 2 ganger økning i antall blodplater, eller et antall blodplater < 50 x 10^9/L, eller alvorlig fragmentering av røde blodlegemer (RBC), eller utvikling av nye nevrologiske symptomer, eller ingen forbedring i nevrologisk status som definert av bevissthetsnivået. En TR ble definert som oppnåelse av en fullstendig eller delvis respons som deretter ble forverret, definert av en 50 % reduksjon i maksimalt antall blodplater, eller nevrologisk forverring, eller en 100 % økning i nadir LDH-nivå, eller alvorlig RBC-fragmentering.