Estudo de Segurança e Eficácia para Comparar Uniplas com Plasma Criosobrenadante na Púrpura Trombocitopênica Trombótica (TTP)

Experimental: Uniplas

Os participantes receberão Uniplas por via intravenosa em 4 ciclos de 7 a 9 dias cada, durante 1 mês. O primeiro ciclo consistirá em 1,5 trocas de volume de plasma (= 75 mL/kg) por 3 dias consecutivos, seguido por um mínimo de 4 e um máximo de 6 trocas de plasma de volume único diário (= 50 mL/kg). O tratamento subsequente dependerá da resposta do participante ao primeiro ciclo, avaliada por um avaliador cego.

Biológico: Uniplas

O Uniplas será fornecido congelado em sacos plásticos estéreis.

Outros nomes:

• Grupo sanguíneo independente, universalmente aplicável, sem príon, tratado com solvente/detergente, plasma humano reunido

Comparador Ativo: Plasma criosobrenadante

Os participantes receberão plasma criosobrenadante por via intravenosa em 4 ciclos de 7 a 9 dias cada durante 1 mês. O primeiro ciclo consistirá em 1,5 trocas de volume de plasma (= 75 mL/kg) por 3 dias consecutivos, seguido por um mínimo de 4 e um máximo de 6 trocas de plasma de volume único diário (= 50 mL/kg). O tratamento subsequente dependerá da resposta do participante ao primeiro ciclo, avaliada por um avaliador cego.

Biológico: Plasma criosobrenadante

O plasma criosobrenadante será fornecido congelado em sacos plásticos estéreis.

Alteração da linha de base na contagem de plaquetas (log) 1 mês após o início do tratamento

A contagem de plaquetas foi relatada em unidades, onde 1 unidade = 10^9/L plaquetas.

Porcentagem de participantes que morreram em 1 e 3 meses após o início do tratamento

Porcentagem de participantes com resposta completa (CR), resposta parcial (PR), não resposta (NR) ou resposta transitória (TR) após o primeiro ciclo de tratamento e em 1 mês

Uma RC foi definida como uma contagem de plaquetas > 150 x 10^9/L em 2 dias consecutivos e uma diminuição da lactato desidrogenase (LDH) para dentro de 1,25 vezes o limite superior da faixa normal e uma resolução de sintomas neurológicos anteriores, e sem novos sintomas neurológicos. Uma RP foi definida como um aumento de pelo menos 2 vezes na contagem de plaquetas desde o início, que é > 50 x 10^9/L. Um NR foi definido como um aumento < 2 vezes na contagem de plaquetas, ou uma contagem de plaquetas < 50 x 10^9/L, ou fragmentação grave de glóbulos vermelhos (RBC), ou o desenvolvimento de novos sintomas neurológicos, ou nenhuma melhora na estado neurológico definido pelo nível de consciência. Um TR foi definido como a obtenção de uma resposta completa ou parcial que então se deteriorou, definida por uma diminuição de 50% no pico de contagem de plaquetas, ou deterioração neurológica, ou um aumento de 100% no nível nadir de LDH, ou fragmentação grave de hemácias.

Volume total de fluido de plasmaférese administrado durante os ciclos de tratamento até 1 mês

Tempo para atingir a contagem máxima de plaquetas

A contagem de plaquetas foi relatada em unidades, onde 1 unidade = 10^9/L plaquetas.

Melhor resposta clínica (resposta completa [CR], resposta parcial [PR], não resposta [NR], resposta transitória [TR]) durante o estudo

A porcentagem de participantes com CR, PR, NR ou TR, como sua melhor resposta clínica durante o estudo, é relatada. Uma RC foi definida como uma contagem de plaquetas > 150 x 10^9/L em 2 dias consecutivos e uma diminuição da lactato desidrogenase (LDH) para dentro de 1,25 vezes o limite superior da faixa normal e uma resolução de sintomas neurológicos anteriores, e sem novos sintomas neurológicos. Uma RP foi definida como um aumento de pelo menos 2 vezes na contagem de plaquetas desde o início, que é > 50 x 10^9/L. Um NR foi definido como um aumento < 2 vezes na contagem de plaquetas, ou uma contagem de plaquetas < 50 x 10^9/L, ou fragmentação grave de glóbulos vermelhos (RBC), ou o desenvolvimento de novos sintomas neurológicos, ou nenhuma melhora na estado neurológico definido pelo nível de consciência. Um TR foi definido como a obtenção de uma resposta completa ou parcial que então se deteriorou, definida por uma diminuição de 50% no pico de contagem de plaquetas, ou deterioração neurológica, ou um aumento de 100% no nível nadir de LDH, ou fragmentação grave de hemácias.