Säkerhets- och effektivitetsstudie för att jämföra Uniplas med kryosupernatant plasma vid trombotisk trombocytopen purpura (TTP)

Experimentell: Uniplas

Deltagarna kommer att få Uniplas intravenöst i 4 cykler på 7 till 9 dagar vardera under 1 månad. Den första cykeln kommer att bestå av 1,5 plasmavolymbyten (= 75 ml/kg) under 3 dagar i följd, följt av minst 4 och maximalt 6 dagliga plasmabyten med en enda volym (= 50 ml/kg). Efterföljande behandling kommer att bero på deltagarens svar på den första cykeln, bedömd av en blindad bedömare.

Biologisk: Uniplas

Uniplas kommer att tillhandahållas fryst i sterila plastpåsar.

Andra namn:

• Blodgruppsoberoende, universellt tillämpbar, prionutarmad, lösningsmedels-/tvättmedelsbehandlad, human poolad plasma

Aktiv komparator: Kryosupernatant plasma

Deltagarna kommer att få kryosupernatant plasma intravenöst i 4 cykler på 7 till 9 dagar vardera under 1 månad. Den första cykeln kommer att bestå av 1,5 plasmavolymbyten (= 75 ml/kg) under 3 dagar i följd, följt av minst 4 och maximalt 6 dagliga plasmabyten med en enda volym (= 50 ml/kg). Efterföljande behandling kommer att bero på deltagarens svar på den första cykeln, bedömd av en blindad bedömare.

Biologisk: Kryosupernatant plasma

Kryosupernatant plasma kommer att tillhandahållas fryst i sterila plastpåsar.

Ändring från baslinjen i (log) trombocytantal 1 månad efter behandlingsstart

Logantal trombocyter rapporterades i enheter, där 1 enhet = 10^9/L trombocyter.

Andel deltagare som dog 1 och 3 månader efter behandlingsstart

Andel deltagare med ett fullständigt svar (CR), ett partiellt svar (PR), ett uteblivet svar (NR) eller ett övergående svar (TR) efter den första behandlingscykeln och efter 1 månad

En CR definierades som ett trombocytantal > 150 x 10^9/L under 2 på varandra följande dagar, och en minskning av laktatdehydrogenas (LDH) till inom 1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet, och en upplösning av tidigare neurologiska symtom, och inga nya neurologiska symtom. En PR definierades som minst en 2-faldig ökning av trombocytantalet från baslinjen som är > 50 x 10^9/L. En NR definierades som en < 2-faldig ökning av trombocytantalet, eller ett trombocytantal < 50 x 10^9/L, eller allvarlig fragmentering av röda blodkroppar (RBC) eller utveckling av nya neurologiska symtom, eller ingen förbättring av neurologisk status som definieras av medvetandenivån. En TR definierades som uppnående av ett fullständigt eller partiellt svar som sedan försämrades, definierat av en 50 % minskning av det maximala antalet trombocyter, eller neurologisk försämring, eller en 100 % ökning av den lägsta LDH-nivån, eller allvarlig RBC-fragmentering.

Total volym plasmautbytesvätska administrerad under behandlingscykler upp till 1 månad

Dags att nå maximalt antal trombocyter

Trombocytantal rapporterades i enheter, där 1 enhet = 10^9/L trombocyter.

Bästa kliniska svar (fullständig respons [CR], partiell respons [PR], utebliven respons [NR], transient respons [TR]) under studien

Andelen deltagare med CR, PR, NR eller TR, som deras bästa kliniska svar under studien, rapporteras. En CR definierades som ett trombocytantal > 150 x 10^9/L under 2 på varandra följande dagar, och en minskning av laktatdehydrogenas (LDH) till inom 1,25 gånger den övre gränsen för normalområdet, och en upplösning av tidigare neurologiska symtom, och inga nya neurologiska symtom. En PR definierades som minst en 2-faldig ökning av trombocytantalet från baslinjen som är > 50 x 10^9/L. En NR definierades som en < 2-faldig ökning av trombocytantalet, eller ett trombocytantal < 50 x 10^9/L, eller allvarlig fragmentering av röda blodkroppar (RBC) eller utveckling av nya neurologiska symtom, eller ingen förbättring av neurologisk status som definieras av medvetandenivån. En TR definierades som uppnående av ett fullständigt eller partiellt svar som sedan försämrades, definierat av en 50 % minskning av det maximala antalet trombocyter, eller neurologisk försämring, eller en 100 % ökning av den lägsta LDH-nivån, eller allvarlig RBC-fragmentering.