Studie bezpečnosti a účinnosti k porovnání Uniplas s kryosupernatantní plazmou u trombotické trombocytopenické purpury (TTP)
19. června 2017 aktualizováno: Octapharma
Slepá studie non-inferiority pro srovnání Uniplas s kryosupernatantní plazmou u trombotické trombocytopenické purpury (TTP)
Před použitím plazmatických produktů byla trombotická trombocytopenická purpura (TTP) obvykle smrtelným stavem.
Během terapie výměny plazmy potřebují pacienti transfuzní plazmu, která je specifická pro krevní skupinu.
Transfuze pacienta s nesprávnou krevní skupinou může mít fatální následky.
Uniplas je univerzálně použitelná lidská plazma, kterou lze podávat bez ohledu na krevní skupinu pacienta.
Tato studie bude testovat bezpečnost a účinnost Uniplasu ve srovnání s kryosupernatantní plazmou při léčbě pacientů s TTP.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Virginia
-
Centreville, Virginia, Spojené státy, 20120
- Contact Octapharma for Facility details
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 18 let a více.
- Definitivní diagnóza akutní trombotické trombocytopenické purpury (TTP).
- Trombocytopenie.
- Diagnostické příznaky mikroangiopatické hemolytické anémie.
Kritéria vyloučení:
- Vrozené trombotické mikroangiopatie.
- Alternativní sekundární příčina mikroangiopatie.
- Komorbidní onemocnění omezující očekávanou délku života na méně než 3 měsíce nezávisle na TTP.
- Pacienti, o kterých je známo, že jsou HIV pozitivní.
- Pacienti, o kterých je známo, že mají lupus.
- Odmítnutí přijímat krevní produkty.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Uniplas
Účastníci dostanou Uniplas intravenózně ve 4 cyklech po 7 až 9 dnech, každý po dobu 1 měsíce.
První cyklus se bude skládat z 1,5 výměny objemu plazmy (= 75 ml/kg) po dobu 3 po sobě jdoucích dnů, následovaných minimálně 4 a maximálně 6 denními výměnami jednoho objemu plazmy (= 50 ml/kg).
Následná léčba bude záviset na reakci účastníka na první cyklus, jak ji vyhodnotí zaslepený hodnotitel.
|
Uniplas bude poskytnut zmrazený ve sterilních plastových sáčcích.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Kryosupernatantní plazma
Účastníci budou dostávat kryosupernatantovou plazmu intravenózně ve 4 cyklech po 7 až 9 dnech, každý po dobu 1 měsíce.
První cyklus se bude skládat z 1,5 výměny objemu plazmy (= 75 ml/kg) po dobu 3 po sobě jdoucích dnů, následovaných minimálně 4 a maximálně 6 denními výměnami jednoho objemu plazmy (= 50 ml/kg).
Následná léčba bude záviset na reakci účastníka na první cyklus, jak ji vyhodnotí zaslepený hodnotitel.
|
Plazma kryosupernatantu bude poskytnuta zmrazená ve sterilních plastových sáčcích.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna (log) počtu krevních destiček od výchozí hodnoty 1 měsíc po zahájení léčby
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 1
|
Log počet krevních destiček byl uváděn v jednotkách, kde 1 jednotka = 10^9/l krevních destiček.
|
Výchozí stav do měsíce 1
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří zemřeli 1 a 3 měsíce po zahájení léčby
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 3
|
Výchozí stav do měsíce 3
|
|
|
Procento účastníků s kompletní odpovědí (CR), částečnou odpovědí (PR), bez odpovědi (NR) nebo přechodnou odpovědí (TR) po prvním léčebném cyklu a po 1 měsíci
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 1
|
CR byla definována jako počet krevních destiček > 150 x 10^9/l ve 2 po sobě jdoucích dnech a pokles laktátdehydrogenázy (LDH) na 1,25násobek horní hranice normálního rozmezí a vymizení předchozích neurologických příznaků, a žádné nové neurologické příznaky.
PR byla definována jako alespoň 2-násobné zvýšení počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě, která je > 50 x 10^9/l.
NR byla definována jako < 2násobné zvýšení počtu krevních destiček nebo počet krevních destiček < 50 x 10^9/l nebo závažná fragmentace červených krvinek (RBC) nebo rozvoj nových neurologických příznaků nebo žádné zlepšení neurologický stav definovaný úrovní vědomí.
TR byla definována jako dosažení úplné nebo částečné odpovědi, která se poté zhoršila, definovaná 50% snížením maximálního počtu krevních destiček nebo neurologickým zhoršením nebo 100% zvýšením hladiny LDH nadir nebo závažnou fragmentací RBC.
|
Výchozí stav do měsíce 1
|
|
Celkový objem tekutiny pro výměnu plazmy podaný během léčebných cyklů do 1 měsíce
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 1
|
Výchozí stav do měsíce 1
|
|
|
Čas k dosažení maximálního počtu krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 7 měsíců)
|
Počet krevních destiček byl uváděn v jednotkách, kde 1 jednotka = 10^9/l krevních destiček.
|
Výchozí stav do konce studie (až 7 měsíců)
|
|
Nejlepší klinická odpověď (kompletní odpověď [CR], částečná odpověď [PR], bez odpovědi [NR], přechodná odpověď [TR]) během studie
Časové okno: Výchozí stav do konce studie (až 7 měsíců)
|
Uvádí se procento účastníků s CR, PR, NR nebo TR jako jejich nejlepší klinickou odpovědí během studie.
CR byla definována jako počet krevních destiček > 150 x 10^9/l ve 2 po sobě jdoucích dnech a pokles laktátdehydrogenázy (LDH) na 1,25násobek horní hranice normálního rozmezí a vymizení předchozích neurologických příznaků, a žádné nové neurologické příznaky.
PR byla definována jako alespoň 2-násobné zvýšení počtu krevních destiček oproti výchozí hodnotě, která je > 50 x 10^9/l.
NR byla definována jako < 2násobné zvýšení počtu krevních destiček nebo počet krevních destiček < 50 x 10^9/l nebo závažná fragmentace červených krvinek (RBC) nebo rozvoj nových neurologických příznaků nebo žádné zlepšení neurologický stav definovaný úrovní vědomí.
TR byla definována jako dosažení úplné nebo částečné odpovědi, která se poté zhoršila, definovaná 50% snížením maximálního počtu krevních destiček nebo neurologickým zhoršením nebo 100% zvýšením hladiny LDH nadir nebo závažnou fragmentací RBC.
|
Výchozí stav do konce studie (až 7 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Wolfgang Frenzel, M.D., Octapharma
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2008
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. prosince 2006
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. prosince 2006
První zveřejněno (Odhad)
15. prosince 2006
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. června 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. června 2017
Naposledy ověřeno
1. června 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- UNI-108
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .