Estudio de seguridad y eficacia para comparar Uniplas con plasma criosobrenadante en la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT)

Experimental: Uniplas

Los participantes recibirán Uniplas por vía intravenosa en 4 ciclos de 7 a 9 días cada uno durante 1 mes. El primer ciclo consistirá en 1,5 recambios de volumen plasmático (= 75 ml/kg) durante 3 días consecutivos, seguido de un mínimo de 4 y un máximo de 6 recambios plasmáticos de un solo volumen diarios (= 50 ml/kg). El tratamiento posterior dependerá de la respuesta del participante al primer ciclo, según la evaluación de un evaluador cegado.

Biológico: Uniplas

Uniplas se proporcionará congelado en bolsas de plástico estériles.

Otros nombres:

• Independiente del grupo sanguíneo, universalmente aplicable, sin priones, tratado con disolvente/detergente, mezcla de plasma humano

Comparador activo: Plasma criosobrenadante

Los participantes recibirán plasma criosobrenadante por vía intravenosa en 4 ciclos de 7 a 9 días cada uno durante 1 mes. El primer ciclo consistirá en 1,5 recambios de volumen plasmático (= 75 ml/kg) durante 3 días consecutivos, seguido de un mínimo de 4 y un máximo de 6 recambios plasmáticos de un solo volumen diarios (= 50 ml/kg). El tratamiento posterior dependerá de la respuesta del participante al primer ciclo, según la evaluación de un evaluador cegado.

Biológico: Plasma criosobrenadante

El plasma criosobrenadante se proporcionará congelado en bolsas de plástico estériles.

Cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas (log) 1 mes después del inicio del tratamiento

El recuento logarítmico de plaquetas se informó en unidades, donde 1 unidad = 10^9/L de plaquetas.

Porcentaje de participantes que fallecieron 1 y 3 meses después del inicio del tratamiento

Porcentaje de participantes con una respuesta completa (CR), una respuesta parcial (PR), una falta de respuesta (NR) o una respuesta transitoria (TR) después del primer ciclo de tratamiento y al cabo de 1 mes

Una RC se definió como un recuento de plaquetas > 150 x 10^9/L en 2 días consecutivos y una disminución de la lactato deshidrogenasa (LDH) dentro de 1,25 veces el límite superior del rango normal, y una resolución de los síntomas neurológicos previos. y sin nuevos síntomas neurológicos. Una RP se definió como un aumento de al menos 2 veces en el recuento de plaquetas desde el inicio, que es > 50 x 10^9/L. Una NR se definió como un aumento de < 2 veces en el recuento de plaquetas, o un recuento de plaquetas < 50 x 10^9/L, o fragmentación severa de glóbulos rojos (RBC), o el desarrollo de nuevos síntomas neurológicos, o ninguna mejora en estado neurológico definido por el nivel de conciencia. Una TR se definió como el logro de una respuesta completa o parcial que luego se deterioró, definida por una disminución del 50 % en el recuento máximo de plaquetas, o deterioro neurológico, o un aumento del 100 % en el nivel nadir de LDH, o fragmentación grave de glóbulos rojos.

Volumen total de líquido de plasmaféresis administrado durante los ciclos de tratamiento hasta 1 mes

Tiempo para alcanzar el recuento máximo de plaquetas

El recuento de plaquetas se informó en unidades, donde 1 unidad = 10^9/L de plaquetas.

Mejor respuesta clínica (respuesta completa [CR], respuesta parcial [PR], no respuesta [NR], respuesta transitoria [TR]) durante el estudio

Se informa el porcentaje de participantes con CR, PR, NR o TR, como su mejor respuesta clínica durante el estudio. Una RC se definió como un recuento de plaquetas > 150 x 10^9/L en 2 días consecutivos y una disminución de la lactato deshidrogenasa (LDH) dentro de 1,25 veces el límite superior del rango normal, y una resolución de los síntomas neurológicos previos. y sin nuevos síntomas neurológicos. Una RP se definió como un aumento de al menos 2 veces en el recuento de plaquetas desde el inicio, que es > 50 x 10^9/L. Una NR se definió como un aumento de < 2 veces en el recuento de plaquetas, o un recuento de plaquetas < 50 x 10^9/L, o fragmentación severa de glóbulos rojos (RBC), o el desarrollo de nuevos síntomas neurológicos, o ninguna mejora en estado neurológico definido por el nivel de conciencia. Una TR se definió como el logro de una respuesta completa o parcial que luego se deterioró, definida por una disminución del 50 % en el recuento máximo de plaquetas, o deterioro neurológico, o un aumento del 100 % en el nivel nadir de LDH, o fragmentación grave de glóbulos rojos.