Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsbehandling med tetrahydrobiopterin hos PKU-pasienter på 0-18 år - Studie om fenylalanintoleranse og sikkerhet

19. september 2007 oppdatert av: Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie med en åpen etikettutvidelse for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til tetrahydrobiopterin (BH4) hos barn og ungdom med hyperfenylalaninemi forårsaket av fenylalaninhydroksylasemangel

Målet med studien er å bekrefte effektiviteten og sikkerheten til BH4 ved behandling av hyperfenylalaninemi forårsaket av fenylalaninhydroksylase-mangel hos pasienter som reagerer på BH4. Hovedmålet er å vurdere effekten av BH4 på fenylalanintoleranse sammenlignet med placebo under optimal blodfenylalaninkontroll og å demonstrere sikkerhet ved 12 måneders langtidsbehandling. I tillegg vil populasjons-PK bli vurdert.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinnelige og mannlige pasienter i alderen 0-18 år
  • Fenylalanin-4-hydroksylase (PAH) mangel vist ved mutasjonsanalyse
  • Blodkonsentrasjonen av fenylalanin i målområdet under diettbehandling
  • Skriftlig samtykke fra en forelder eller juridisk representant
  • Antatt tilgjengelighet innen studiedeltakelsesperioden
  • Pasienter/foreldre som er villige og i stand til å følge anbefalt kosthold
  • Bruk av en effektiv prevensjonsmetode hos kvinnelige pasienter i fertil alder

Ekskluderingskriterier:

  • BH4-mangel på grunn av genetiske forstyrrelser i biosyntese eller resirkulering av BH4
  • Historie eller nåværende bevis på dårlig diettoverholdelse
  • Anamnese eller nåværende bevis på klinisk relevante allergiske eller idiosynkratiske reaksjoner på legemidler eller mat
  • Anamnese med allergiske reaksjoner på BH4 eller dets hjelpestoffer
  • Positiv graviditetstest (ß-HCG i serum) og ammende kvinner
  • Deltakelse i andre legemiddelutprøvinger innen de siste 30 dagene før studiestart

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
sikkerhet
fenylalanintoleranse i kosten

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrea Superti-Furga, Prof., Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. februar 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2007

Først lagt ut (Anslag)

8. februar 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

20. september 2007

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2007

Sist bekreftet

1. september 2007

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BH4/III/05/001
  • EudraCT Number: 2006-000648-15

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på tetrahydrobiopterin (BH4)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere