Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá léčba tetrahydrobiopterinem u pacientů s PKU ve věku 0-18 let - Studie o toleranci a bezpečnosti fenylalaninu

19. září 2007 aktualizováno: Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s otevřeným rozšířením k hodnocení účinnosti a bezpečnosti tetrahydrobiopterinu (BH4) u dětí a dospívajících s hyperfenylalaninémií způsobenou deficitem fenylalaninhydroxylázy

Cílem studie je potvrdit účinnost a bezpečnost BH4 v léčbě hyperfenylalaninémie způsobené deficitem fenylalaninhydroxylázy u pacientů s odpovědí na BH4. Primárním cílem je zhodnotit účinek BH4 na toleranci fenylalaninu ve srovnání s placebem při optimální kontrole fenylalaninu v krvi a prokázat bezpečnost při 12měsíční dlouhodobé léčbě. Dále bude hodnocena PK populace.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ženy a muži ve věku 0-18 let
  • Deficit fenylalanin-4-hydroxylázy (PAH) prokázaný mutační analýzou
  • Koncentrace fenylalaninu v krvi v cílovém rozmezí při dietní léčbě
  • Písemný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce
  • Předpokládaná dostupnost v době účasti na studiu
  • Pacienti/rodiče ochotní a schopni dodržovat doporučenou dietu
  • Použití účinné metody antikoncepce u pacientek ve fertilním věku

Kritéria vyloučení:

  • Nedostatek BH4 v důsledku genetických poruch biosyntézy nebo recyklace BH4
  • Historie nebo současné důkazy o špatném dodržování diety
  • Anamnéza nebo současný důkaz klinicky relevantních alergických nebo idiosynkratických reakcí na léky nebo potraviny
  • Anamnéza alergických reakcí na BH4 nebo jeho pomocné látky
  • Pozitivní těhotenský test (ß-HCG v séru) a kojící ženy
  • Účast na jiných studiích léků během posledních 30 dnů před zahájením studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
bezpečnost
dietní tolerance fenylalaninu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Andrea Superti-Furga, Prof., Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. února 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2007

První zveřejněno (Odhad)

8. února 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. září 2007

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. září 2007

Naposledy ověřeno

1. září 2007

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BH4/III/05/001
  • EudraCT Number: 2006-000648-15

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na tetrahydrobiopterin (BH4)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit