Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú tetrahidrobiopterin-kezelés 0-18 éves PKU-betegeknél – Fenilalanin tolerancia és biztonság vizsgálata

2007. szeptember 19. frissítette: Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat nyílt kiterjesztéssel a tetrahidrobiopterin (BH4) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére fenilalanin-hidroxiláz-hiány okozta hiperfenilalaninémiában szenvedő gyermekeknél és serdülőknél

A vizsgálat célja a BH4 hatékonyságának és biztonságosságának megerősítése a fenilalanin-hidroxiláz-hiány okozta hiperfenilalaninémia kezelésében BH4-re reagáló betegeknél. Az elsődleges cél a BH4 fenilalanin-toleranciára gyakorolt ​​hatásának felmérése a placebóhoz képest optimális vérfenilalanin-kontroll mellett, és a biztonságosság bizonyítása 12 hónapos hosszú távú kezelés során. Ezenkívül értékelni fogják a lakosság PK-ját.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

50

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Női és férfi betegek, 0-18 éves korig
  • Fenilalanin-4-hidroxiláz (PAH) hiánya mutációs elemzéssel
  • A vér fenilalanin koncentrációja a céltartományban diétás kezelés alatt
  • Szülő vagy törvényes képviselő írásbeli hozzájárulása
  • Feltételezett elérhetőség a tanulmányi részvétel időtartamán belül
  • Betegek/szülők, akik hajlandóak és képesek követni az ajánlott étrendet
  • Hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazása fogamzóképes korú nőbetegeknél

Kizárási kritériumok:

  • BH4-hiány a BH4 bioszintézisének vagy újrahasznosításának genetikai rendellenességei miatt
  • Előzmény vagy jelenlegi bizonyíték a rossz étrend-megfelelésre
  • Klinikailag jelentős allergiás vagy idioszinkratikus reakciók kórtörténetében vagy jelenlegi bizonyítékai gyógyszerekkel vagy élelmiszerekkel szemben
  • A kórtörténetben előforduló allergiás reakciók a BH4-re vagy segédanyagaira
  • Pozitív terhességi teszt (ß-HCG a szérumban) és szoptató nőknél
  • Részvétel más gyógyszerkísérletekben a vizsgálat megkezdése előtti utolsó 30 napon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
biztonság
étrendi fenilalanin tolerancia

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Andrea Superti-Furga, Prof., Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. február 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. február 7.

Első közzététel (Becslés)

2007. február 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2007. szeptember 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. szeptember 19.

Utolsó ellenőrzés

2007. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BH4/III/05/001
  • EudraCT Number: 2006-000648-15

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a tetrahidrobiopterin (BH4)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Georgia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel