Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen tetrahydrobiopteriinihoito 0–18-vuotiailla PKU-potilailla - Tutkimus fenyylialaniinin sietokyvystä ja turvallisuudesta

keskiviikko 19. syyskuuta 2007 päivittänyt: Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Kaksoissokko, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa on avoin laajennus tetrahydrobiopteriinin (BH4) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla ja nuorilla, joilla on fenyylialaniinihydroksylaasin puutteen aiheuttama hyperfenyylialaninemia

Tutkimuksen tavoitteena on vahvistaa BH4:n teho ja turvallisuus fenyylialaniinihydroksylaasipuutoksen aiheuttaman hyperfenyylialaninemian hoidossa potilailla, jotka reagoivat BH4:lle. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida BH4:n vaikutusta fenyylialaniinin sietokykyyn verrattuna lumelääkkeeseen optimaalisessa veren fenyylialaniinikontrollissa ja osoittaa turvallisuus 12 kuukauden pitkäaikaisessa hoidossa. Lisäksi väestön PK arvioidaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Nais- ja miespotilaat, iältään 0-18 vuotta
  • Fenyylialaniini-4-hydroksylaasin (PAH) puutos osoitettu mutaatioanalyysillä
  • Veren fenyylialaniinipitoisuus tavoitealueella ruokavaliohoidossa
  • Vanhemman tai laillisen edustajan kirjallinen suostumus
  • Oletettu saatavuus tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Potilaat/vanhemmat, jotka haluavat ja pystyvät noudattamaan suositeltua ruokavaliota
  • Tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttö hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla

Poissulkemiskriteerit:

  • BH4-puutos, joka johtuu geneettisistä häiriöistä BH4:n biosynteesissä tai kierrätyksessä
  • Aiemmat tai nykyiset todisteet huonosta ruokavalion noudattamisesta
  • Aiemmat tai nykyiset todisteet kliinisesti merkittävistä allergisista tai idiosynkraattisista reaktioista lääkkeisiin tai ruokaan
  • Aiemmat allergiset reaktiot BH4:lle tai sen apuaineille
  • Positiivinen raskaustesti (ß-HCG seerumissa) ja imettävillä naisilla
  • Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin viimeisen 30 päivän aikana ennen tutkimuksen alkamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
turvallisuutta
ruokavalion fenyylialaniinin sietokyky

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbH

Tutkijat

  • Päätutkija: Andrea Superti-Furga, Prof., Centre for Pediatrics and Adolescent Medicine, University of Freiburg, Freiburg, Germany

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. helmikuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. helmikuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 8. helmikuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 20. syyskuuta 2007

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. syyskuuta 2007

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. syyskuuta 2007

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BH4/III/05/001
  • EudraCT Number: 2006-000648-15

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset tetrahydrobiopteriini (BH4)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa