Lavdose IL-2, hematopoetisk stamcelletransplantasjon, IL2 for GVHD (IL2 for GVHD)

Pasienter blir bedt om å delta i denne studien fordi behandling for sykdommen krever en stamcelletransplantasjon (SCT). Stamceller er kilden til normale blodceller som finnes i benmargen og fører til gjenoppretting av blodtellinger etter benmargstransplantasjon. Ved stamcelletransplantasjoner, uavhengig av om giveren er en full match til pasienten eller ikke, er det en risiko for å utvikle graft-versus-host disease (GVHD).

GVHD er en alvorlig og noen ganger dødelig bivirkning av SCT. GVHD oppstår når de nye donorstamcellene (transplantatet) gjenkjenner at kroppsvevet til pasienten (verten) er forskjellig fra donorens. Når dette skjer, kan celler i transplantatet angripe vertsorganene. Hvor mye dette skjer og hvor alvorlig GVHD er avhenger av mange ting, inkludert hvor forskjellige donorcellene er, styrken på legemidlene som er gitt som forberedelse til transplantasjonen, kvaliteten på transplanterte celler og alderen til personen som mottar transplantasjonen.

Vanligvis oppstår akutt GVHD i løpet av de første 100 dagene etter transplantasjon, mens kronisk GVHD oppstår etter dag 100. Akutt GVHD involverer oftest huden, hvor det kan forårsake alt fra et mildt utslett til fullstendig fjerning av huden; lever, hvor det kan alt fra en økning i leverfunksjonstester til leversvikt; og tarmen, hvor det kan forårsake alt fra mild diaré til kraftig, livstruende diaré. De fleste pasienter som utvikler GVHD opplever en mild til moderat form, men noen pasienter utvikler den alvorlige, livstruende formen.

Tidligere studier har vist at pasienter som får SCT kan ha et lavere antall spesielle T-celler i blodet, kalt regulatoriske T-celler, enn personer som ikke har fått stamcelletransplantasjoner. Når regulatoriske T-celler er lave, ser det ut til å være en økt forekomst av alvorlig, akutt GVHD. Et medikament kjent som IL-2 (Proleukin) har vist seg å øke antallet regulatoriske T-celler hos pasienter etter stamcelletransplantasjon, og i denne studien planlegger forskerne å gi lavdose IL-2 etter transplantasjon.

Denne studien kalles en fase II-studie fordi dens hovedformål er å finne ut om bruk av en lav dose IL-2 vil være effektivt for å forebygge akutt GVHD. Andre viktige formål er å finne ut om denne behandlingen hjelper pasientens immunsystem til å gjenopprette regulatoriske T-celler raskere etter transplantasjonen. Denne studien vil vurdere sikkerheten og toksisiteten til lavdose IL-2 gitt til pasienter etter transplantasjon og avgjøre om dette stoffet er nyttig for å forhindre GVHD.