Niska dawka IL-2, przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, IL2 dla GVHD (IL2 for GVHD)

Pacjenci są proszeni o udział w tym badaniu, ponieważ leczenie ich choroby wymaga przeszczepu komórek macierzystych (SCT). Komórki macierzyste są źródłem normalnych komórek krwi znajdujących się w szpiku kostnym i prowadzą do przywrócenia morfologii krwi po przeszczepie szpiku kostnego. W przypadku przeszczepów komórek macierzystych, niezależnie od tego, czy dawca jest w pełni zgodny z pacjentem, czy nie, istnieje ryzyko wystąpienia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD).

GVHD jest poważnym i czasami śmiertelnym skutkiem ubocznym SCT. GVHD występuje, gdy komórki macierzyste nowego dawcy (przeszczep) rozpoznają, że tkanki ciała pacjenta (gospodarza) różnią się od tkanek dawcy. Kiedy tak się dzieje, komórki w przeszczepie mogą atakować narządy gospodarza. To, jak często to się dzieje i jak ciężka jest GVHD, zależy od wielu rzeczy, w tym od tego, jak różne są komórki dawców, siła leków podanych w ramach przygotowań do przeszczepu, jakość przeszczepionych komórek i wiek osoby otrzymującej przeszczep.

Zazwyczaj ostra GVHD występuje w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie, podczas gdy przewlekła GVHD występuje po 100 dniach. Ostra GVHD najczęściej obejmuje skórę, gdzie może powodować wszystko, od łagodnej wysypki do całkowitego usunięcia skóry; wątroba, gdzie może wystąpić wszędzie, od wzrostu wyników testów czynnościowych wątroby do niewydolności wątroby; i jelit, gdzie może powodować od łagodnej biegunki do obfitej, zagrażającej życiu biegunki. Większość pacjentów, u których rozwija się GVHD, doświadcza postaci łagodnej do umiarkowanej, ale u niektórych pacjentów rozwija się ciężka, zagrażająca życiu postać.

Wcześniejsze badania wykazały, że pacjenci otrzymujący SCT mogą mieć we krwi mniejszą liczbę specjalnych komórek T, zwanych regulatorowymi komórkami T, niż osoby, które nie otrzymały przeszczepów komórek macierzystych. Gdy limfocyty T regulatorowe są niskie, wydaje się, że występuje zwiększona częstość ciężkiej, ostrej GVHD. Wykazano, że lek znany jako IL-2 (Proleukin) zwiększa liczbę regulatorowych limfocytów T u pacjentów po przeszczepie komórek macierzystych, aw tym badaniu badacze planują podawanie małej dawki IL-2 po przeszczepie.

To badanie nazywa się badaniem fazy II, ponieważ jego głównym celem jest ustalenie, czy stosowanie niskiej dawki IL-2 będzie skuteczne w zapobieganiu ostrej GVHD. Inne ważne cele to ustalenie, czy to leczenie pomaga układowi odpornościowemu pacjenta w szybszej regeneracji regulatorowych komórek T po przeszczepie. Badanie to oceni bezpieczeństwo i toksyczność niskiej dawki IL-2 podawanej pacjentom po przeszczepie i określi, czy lek ten jest pomocny w zapobieganiu GVHD.