Alacsony dózisú IL-2, hematopoetikus őssejt-transzplantáció, IL2 a GVHD számára (IL2 for GVHD)

A betegeket arra kérik, hogy vegyenek részt ebben a vizsgálatban, mert betegségük kezelése őssejt-transzplantációt (SCT) igényel. Az őssejtek a csontvelőben található normál vérsejtek forrásai, és a csontvelő-transzplantáció után a vérkép helyreállításához vezetnek. Őssejt-transzplantáció esetén, függetlenül attól, hogy a donor teljes mértékben megfelel-e a páciensnek, fennáll a graft versus-host betegség (GVHD) kialakulásának kockázata.

A GVHD az SCT súlyos és néha végzetes mellékhatása. A GVHD akkor fordul elő, amikor az új donor őssejtek (graft) felismerik, hogy a páciens (gazdaszervezet) testszövetei eltérnek a donor szöveteitől. Amikor ez megtörténik, a graft sejtjei megtámadhatják a gazdaszerveket. Az, hogy ez mennyire történik meg, és mennyire súlyos a GVHD, sok mindentől függ, többek között attól, hogy a donorsejtek mennyire különböznek egymástól, a transzplantáció előkészítése során adott gyógyszerek erősségétől, az átültetett sejtek minőségétől és a transzplantációban részesülő személy életkorától.

Az akut GVHD jellemzően a transzplantációt követő első 100 napban, míg a krónikus GVHD a 100. nap után következik be. Az akut GVHD leggyakrabban a bőrt érinti, ahol az enyhe kiütéstől a bőr teljes eltávolításáig bárhol előfordulhat; máj, ahol bárhol előfordulhat a májfunkciós tesztek emelkedésétől a májelégtelenségig; és a beleket, ahol az enyhe hasmenéstől a súlyos, életveszélyes hasmenésig bárhol okozhat. A legtöbb beteg, akinél GVHD alakul ki, enyhe vagy közepes formát tapasztal, de néhány betegnél súlyos, életveszélyes forma alakul ki.

Korábbi tanulmányok kimutatták, hogy az SCT-t kapó betegek vérében kevesebb speciális T-sejtek, úgynevezett szabályozó T-sejtek találhatók, mint azoké, akik nem kaptak őssejt-transzplantációt. Ha a szabályozó T-sejtek száma alacsony, úgy tűnik, hogy megnövekedett a súlyos, akut GVHD aránya. Az IL-2 (Proleukin) néven ismert gyógyszerről kimutatták, hogy megnöveli a szabályozó T-sejtek számát az őssejt-transzplantációt követő betegekben, és ebben a vizsgálatban a kutatók alacsony dózisú IL-2 beadását tervezik a transzplantáció után.

Ezt a vizsgálatot II. fázisú vizsgálatnak nevezik, mert fő célja annak kiderítése, hogy az alacsony dózisú IL-2 alkalmazása hatékony lesz-e az akut GVHD megelőzésében. További fontos célok annak kiderítése, hogy ez a kezelés segít-e a páciens immunrendszerében a szabályozó T-sejtek gyorsabb helyreállításában a transzplantáció után. Ez a vizsgálat felméri a transzplantáció után a betegeknek adott alacsony dózisú IL-2 biztonságosságát és toxicitását, és meghatározza, hogy ez a gyógyszer hasznos-e a GVHD megelőzésében.