IL-2 a basso dosaggio, trapianto di cellule staminali ematopoietiche, IL2 per GVHD (IL2 for GVHD)

Ai pazienti viene chiesto di partecipare a questo studio perché il trattamento per la loro malattia richiede un trapianto di cellule staminali (SCT). Le cellule staminali sono la fonte di normali cellule del sangue presenti nel midollo osseo e portano al recupero della conta ematica dopo il trapianto di midollo osseo. Con i trapianti di cellule staminali, indipendentemente dal fatto che il donatore corrisponda o meno al paziente, esiste il rischio di sviluppare la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).

GVHD è un effetto collaterale grave e talvolta fatale di SCT. La GVHD si verifica quando il nuovo donatore di cellule staminali (innesto) riconosce che i tessuti del corpo del paziente (ospite) sono diversi da quelli del donatore. Quando ciò accade, le cellule nell'innesto possono attaccare gli organi ospiti. Quanto ciò accada e quanto sia grave la GVHD dipende da molte cose, tra cui quanto sono diverse le cellule del donatore, la forza dei farmaci somministrati in preparazione al trapianto, la qualità delle cellule trapiantate e l'età della persona che riceve il trapianto.

Tipicamente, la GVHD acuta si verifica nei primi 100 giorni successivi al trapianto, mentre la GVHD cronica si verifica dopo il giorno 100. La GVHD acuta coinvolge più spesso la pelle, dove può causare ovunque da una lieve eruzione cutanea alla completa rimozione della pelle; fegato, dove può variare da un aumento dei test di funzionalità epatica all'insufficienza epatica; e l'intestino, dove può causare ovunque da una lieve diarrea a una diarrea abbondante e pericolosa per la vita. La maggior parte dei pazienti che sviluppano GVHD sperimenta una forma da lieve a moderata, ma alcuni pazienti sviluppano la forma grave e pericolosa per la vita.

Precedenti studi hanno dimostrato che i pazienti che ricevono SCT possono avere un numero inferiore di cellule T speciali nel sangue, chiamate cellule T regolatorie, rispetto alle persone che non hanno ricevuto trapianti di cellule staminali. Quando le cellule T regolatorie sono basse, sembra esserci un aumento del tasso di GVHD grave e acuta. È stato dimostrato che un farmaco noto come IL-2 (Proleukin) aumenta il numero di cellule T regolatorie nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali e in questo studio i ricercatori hanno in programma di somministrare IL-2 a basse dosi dopo il trapianto.

Questo studio è chiamato studio di fase II perché il suo scopo principale è scoprire se l'uso di una bassa dose di IL-2 sarà efficace nella prevenzione della GVHD acuta. Altri scopi importanti sono scoprire se questo trattamento aiuta il sistema immunitario del paziente a recuperare più velocemente le cellule T regolatorie dopo il trapianto. Questo studio valuterà la sicurezza e la tossicità dell'IL-2 a basso dosaggio somministrato ai pazienti dopo il trapianto e determinerà se questo farmaco è utile nella prevenzione della GVHD.