En fase II-studie av Imiquimod 5 % krem ​​for behandling av hemangiom i spedbarnsalderen

Hemangiomer i spedbarnsalderen, de vanligste godartede svulstene i spedbarnsalderen, er medfødte eller tidlige spedbarnslesjoner preget av en rask postnatal vekst, med høy ekspresjon av angiogene stimulatorer i 9-18 måneder, etterfulgt av langsom regresjon i 5-9 år. Nåværende terapier for hemangiomene er vanligvis begrenset til mer alvorlige former på grunn av risikoen for uønskede effekter, ulemper og kostnader. Ikke desto mindre kan en betydelig del av det psykologiske ubehaget og sykeligheten være forårsaket av ubehandlede hemangiomer, spesielt de i ansiktet.

Nylig har Imiquimod 5% krem ​​dukket opp som et trygt og effektivt medikament for flere hudsykdommer som drar nytte av modulering av aktiviteten til immunsystemet, som vanlige vorter og ulike former for hudprekreft- og kreftlesjoner. Serier med små kasusrapporter har antydet at det også kan være nyttig ved hemangiom, muligens gjennom hemming av angiogenesen ved lokal IFN-produksjon. Dette er en liten, åpen studie av 16 pasienter for å dokumentere effekten av Imiquimod 5 % krem ​​i behandling av hemangiom i spedbarnsalderen (primært resultat). IFN og plasma medikamentnivåer, samt kliniske undersøkelser og blodstudier, vil bli utført for å evaluere sikkerheten ved behandlingen (sekundært utfall). bFGF og VEGF vil bli målt i blod og urin for å studere den diagnostiske og prediktive verdien av disse pro-angiogene faktorene i responsen til hemangiom på behandlingen med Imiquimod (sekundært utfall).

Studien er en fase II klinisk studie med en gang daglig påføring av Imiquimod 5 % krem, 3 til 7 ganger per uke i maksimalt fire måneder. Studien holdt ved Dermatology Clinic of Sainte-Justine Hospital, og ble fullført innen en 20 måneders tidsramme etter IRB-godkjenning.