Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelse av studien TKT024 Evaluering av langsiktig sikkerhet og kliniske resultater hos MPS II-pasienter som får idursulfase

26. mai 2021 oppdatert av: Shire

En åpen utvidelse av studien TKT024 Evaluering av langsiktig sikkerhet og kliniske resultater hos MPS II-pasienter som mottar iduronat-2-sulfatase enzymerstatningsterapi

Studie TKT024EXT var en langsiktig, enarms, åpen utvidelse av studie TKT024, en ettårig fase 2/fase 3-registreringsstudie. Hovedmålet med denne utvidelsesstudien var å samle langsiktige sikkerhets- og kliniske utfallsdata i Mucopolysaccharidosis II (MPS II), også kjent som Hunter Syndrome, fra fase 2/fase 3-studien TKT024. Alle pasienter som meldte seg inn i denne studien fikk ukentlig aktiv behandling med idursulfase, det primære doseringsregimet som ble undersøkt i studie TKT024.

Hunter Syndrome er en X-koblet recessiv lysosomal lagringssykdom forårsaket av mangel på iduronat-2-sulfatase, et enzym som kreves for å katabolisere glykosaminoglykaner (GAGS) i celler. Som et resultat akkumuleres GAG-er i lysosomene, noe som fører til cellulær opphopning, organomegali, vevsødeleggelse og organsystemdysfunksjon. Hunters syndrom er en sjelden sykdom med en estimert forekomst på 1 av 162 000 levendefødte.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien TKT024EXT ble utført i 2 faser. Den første fasen ("Fase I") var av 2 år (104 uker) og besto av ukentlige infusjoner av IV idursulfase (0,5 mg/kg), og innsamling av pasientenes sikkerhet og kliniske utfall. Uke 105 definerte begynnelsen på den andre fasen av studien. Den andre fasen ("Fase II") besto av ukentlige infusjoner av IV idursulfase (0,5 mg/kg) og overvåking av pasienter for sikkerhet (via innsamling av uønskede hendelser, samtidige medisiner og vitale tegn). Studieavslutning ble definert som tiden en pasient enten gikk over til kommersielt tilgjengelig idursulfase eller avbrøt denne studien.

Idursulfase ble administrert til pasienter som en kontinuerlig IV-infusjon i en dose på 0,5 mg protein per kg kroppsvekt (0,5 mg/kg). Avsluttende evalueringer fra studie TKT024, den ettårige forløperen fase 2/fase 3 registreringsstudie, fungerte som baseline vurderinger for TKT024EXT studien. Forsert vitalkapasitet (FVC) og 6-minutters gangtesten (6MWT) fortsatte å være de primære kliniske resultatene av TKT024EXT-studien. Effektutfall ble evaluert i løpet av 2 år og ble bestemt med 4-måneders intervaller i løpet av det første året (dvs. uke 18, 36 og 53) og med 6-måneders intervaller i det andre året (dvs. uke 79 og 105) ). Sikkerhetsresultater ble vurdert gjennom hele studiens varighet. Sikkerhet og klinisk testing utført i TKT024EXT-studien var identisk med de som ble utført i den dobbeltblinde fasen av studie TKT024.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

94

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
    • AL
      • Maceio, AL, Brasil, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brasil, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brasil, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brasil, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Forente stater, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Forente stater, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forente stater, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Frankrike, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Frankrike, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Italia
      • Milan, Italia, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Italia, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Italia, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Italia, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Romania
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Romania, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Spania
      • Badalona, Spania, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Spania, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Storbritannia
      • Bath, Storbritannia, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Storbritannia, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Storbritannia, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannia, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Storbritannia, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Storbritannia, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Storbritannia, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Sverige
      • Gothenberg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Tyskland, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Tyskland, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må ha fullført den dobbeltblindede fasen av studie TKT024, definert som å fullføre sluttevalueringene i uke 53.
  • Pasienten, pasientens forelder(e) eller juridisk autorisert representant må frivillig ha signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert med pasienten. .

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienten har mottatt behandling med annen undersøkelsesterapi enn iduronat-2-sulfatase i studie TKT024 i løpet av de siste 60 dagene.
  • Pasienten er ikke i stand til å overholde protokollen (f.eks. på grunn av en medisinsk tilstand som kompresjon i livmorhalsen eller lite samarbeidsvillig holdning) eller vil neppe fullføre studien, som bestemt av etterforskeren.
  • Pasienten har opplevd en bivirkning på studiemedikamentet i studie TKT024, som kontraindiserer videre behandling med idursulfase.
  • Pasient med kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i idursulfase.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Idursulfase
Biologisk: Idursulfase
Oppløsning for intravenøs infusjon, 0,5 mg/kg en gang ukentlig
Andre navn:
  • Elaprase®
  • iduronat-2-sulfatase

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ved uke 105
Tidsramme: Baseline og ved uke 105
Bestemt ved spirometri. Endringen beregnes som uke 105 minus grunnlinje.
Baseline og ved uke 105
Endring fra baseline i gjennomsnittlig gått i 6-minutters gangtest (6MWT) i uke 105
Tidsramme: Baseline og ved uke 105
Bestemt på gåkurs. Endringen ble beregnet som uke 105 minus baseline.
Baseline og ved uke 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i gjennomsnittlig passiv leddbevegelsesområde (JROM) ved uke 105
Tidsramme: Baseline og ved uke 105
Endring ble beregnet som uke 105 minus baseline. Global JROM (% normal range of motion) er gjennomsnittet av 11 forhold multiplisert med 100. Forholdene er venstre/høyre midler for passivt bevegelsesområde i skulder (fleksjon/ekstensjon, abduksjon, intern/ekstern rotasjon), albue (fleksjon/ekstensjon), håndledd (fleksjon/ekstensjon), pekefinger (fleksjon/ekstensjon [kombinert metacarpophalangeal joint) (MCP), proksimalt interfalangealt ledd (PIP), distalt interfalangealt ledd (DIP) bevegelse]), hofte (fleksjon/ekstensjon, abduksjon, intern/ekstern rotasjon), kne (fleksjon/ekstensjon) og ankel (dorsalfleksjon) delt på normalområde (American Academy of Orthopedic Surgeons og American Medical Association).
Baseline og ved uke 105
Endring fra baseline i gjennomsnittlig kombinert lever- og miltvolum ved uke 105
Tidsramme: Baseline og ved uke 105
Bestemmes ved magnetisk resonansavbildning (MRI). Endringen ble beregnet som uke 105 minus baseline.
Baseline og ved uke 105
Endring fra baseline i gjennomsnittlig normalisert uringlykosaminoglykannivå (GAG) ved uke 105
Tidsramme: Baseline og ved uke 105
Bestemmes ved urintesting. Endringen ble beregnet som uke 105 minus baseline.
Baseline og ved uke 105
Endring fra baseline i gjennomsnittlig hjertemasseindeks for venstre ventrikkel (LVMI) ved uke 105
Tidsramme: Baseline og ved uke 105
Bestemmes ved ekkokardiogram. LVMI indeksert til kroppsoverflate (g/m^2). Endringen ble beregnet som uke 105 minus baseline.
Baseline og ved uke 105

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2004

Primær fullføring (Faktiske)

31. januar 2008

Studiet fullført (Faktiske)

31. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. mars 2008

Først lagt ut (Anslag)

7. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere