Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Verlängerung der Studie TKT024 zur Bewertung der Langzeitsicherheit und der klinischen Ergebnisse bei MPS-II-Patienten, die Idursulfase erhalten

26. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie TKT024 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und der klinischen Ergebnisse bei MPS-II-Patienten, die eine Iduronat-2-Sulfatase-Enzymersatztherapie erhalten

Die Studie TKT024EXT war eine langfristige, einarmige, unverblindete Verlängerung der Studie TKT024, einer einjährigen Phase-2-/Phase-3-Zulassungsstudie. Das primäre Ziel dieser Erweiterungsstudie war die Sammlung von Langzeitsicherheits- und klinischen Ergebnisdaten bei Mukopolysaccharidose II (MPS II), auch bekannt als Hunter-Syndrom, aus der Phase-2-/Phase-3-Studie TKT024. Alle Patienten, die in diese Studie aufgenommen wurden, erhielten eine wöchentliche aktive Behandlung mit Idursulfase, dem primären Dosierungsschema, das in Studie TKT024 untersucht wurde.

Das Hunter-Syndrom ist eine X-chromosomal-rezessive lysosomale Speicherkrankheit, die durch einen Mangel an Iduronat-2-Sulfatase verursacht wird, einem Enzym, das zum Abbau von Glykosaminoglykanen (GAGS) in Zellen erforderlich ist. Infolgedessen sammeln sich GAGs in den Lysosomen an, was zu zellulärer Anschwellung, Organomegalie, Gewebezerstörung und Funktionsstörungen des Organsystems führt. Das Hunter-Syndrom ist eine seltene Krankheit mit einer geschätzten Inzidenz von 1 von 162.000 Lebendgeburten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie TKT024EXT wurde in 2 Phasen durchgeführt. Die erste Phase ("Phase I") dauerte 2 Jahre (104 Wochen) und bestand aus wöchentlichen Infusionen von i.v. Idursulfase (0,5 mg/kg) und der Erfassung der Patientensicherheit und der klinischen Ergebnisse. Woche 105 definierte den Beginn der zweiten Phase der Studie. Die zweite Phase ("Phase II") bestand aus wöchentlichen Infusionen von i.v. Idursulfase (0,5 mg/kg) und der Überwachung der Patienten auf Sicherheit (durch Erfassung von unerwünschten Ereignissen, Begleitmedikationen und Vitalzeichen). Der Studienabschluss wurde definiert als der Zeitpunkt, an dem ein Patient entweder auf kommerziell erhältliches Idursulfase umgestellt oder diese Studie abgebrochen hat.

Idursulfase wurde Patienten als kontinuierliche IV-Infusion in einer Dosis von 0,5 mg Protein pro kg Körpergewicht (0,5 mg/kg) verabreicht. Die abschließenden Bewertungen der Studie TKT024, der einjährigen Vorgänger-Registrierungsstudie der Phase 2/Phase 3, dienten als Basisbewertungen für die Studie TKT024EXT. Die forcierte Vitalkapazität (FVC) und der 6-Minuten-Gehtest (6MWT) waren weiterhin die primären klinischen Ergebnisse der TKT024EXT-Studie. Die Wirksamkeitsergebnisse wurden über einen Zeitraum von 2 Jahren bewertet und im ersten Jahr (d. h. Wochen 18, 36 und 53) in 4-Monats-Intervallen und im zweiten Jahr (d. h. Wochen 79 und 105) in 6-Monats-Intervallen bestimmt ). Die Sicherheitsergebnisse wurden während der gesamten Dauer der Studie bewertet. Die in der Studie TKT024EXT durchgeführten Sicherheits- und klinischen Tests waren identisch mit denen, die in der doppelblinden Phase der Studie TKT024 durchgeführt wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

94

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
    • AL
      • Maceio, AL, Brasilien, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brasilien, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brasilien, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brasilien, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Deutschland, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Deutschland, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Deutschland, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Deutschland, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Frankreich, 67098
        • Hopital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Frankreich, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Italien
      • Milan, Italien, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Italien, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Italien, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Rumänien
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Rumänien, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Schweden
      • Gothenberg, Schweden, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Schweden, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Spanien, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Vereinigte Staaten, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Vereinigte Staaten, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Vereinigtes Königreich
      • Bath, Vereinigtes Königreich, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Vereinigtes Königreich, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Vereinigtes Königreich, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss die doppelblinde Phase der Studie TKT024 abgeschlossen haben, die als Abschluss der Abschlussbewertungen in Woche 53 definiert ist.
  • Der Patient, die Eltern des Patienten oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter müssen freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterschrieben haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und mit dem Patienten besprochen wurden .

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient wurde in den letzten 60 Tagen mit einer anderen Prüftherapie als Iduronat-2-Sulfatase in Studie TKT024 behandelt.
  • Der Patient ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten (z. B. aufgrund eines medizinischen Zustands wie einer Kompression des Gebärmutterhalses oder einer unkooperativen Haltung) oder wird die Studie wahrscheinlich nicht abschließen, wie vom Prüfarzt festgestellt.
  • Beim Patienten trat eine Nebenwirkung auf das Studienmedikament in Studie TKT024 auf, was eine weitere Behandlung mit Idursulfase kontraindiziert.
  • Patient mit bekannter Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Idursulfase.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Idursulfase
Biologisch: Idursulfase
Lösung zur intravenösen Infusion, 0,5 mg/kg einmal wöchentlich
Andere Namen:
  • Elaprase®
  • Iduronat-2-Sulfatase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mittleren prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 105
Zeitfenster: Baseline und in Woche 105
Durch Spirometrie bestimmt. Die Veränderung wird als Woche 105 minus Ausgangswert berechnet.
Baseline und in Woche 105
Änderung der mittleren zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) in Woche 105
Zeitfenster: Baseline und in Woche 105
Bestimmt auf einem Walkingparcours. Die Veränderung wurde als Woche 105 minus Ausgangswert berechnet.
Baseline und in Woche 105

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des mittleren passiven Gelenkbewegungsbereichs (JROM) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 105
Zeitfenster: Baseline und in Woche 105
Die Veränderung wurde als Woche 105 minus Ausgangswert berechnet. Global JROM (% normal range of motion) ist der Durchschnitt von 11 Verhältnissen multipliziert mit 100. Die Verhältnisse sind Links/Rechts-Mittel des passiven Bewegungsbereichs in Schulter (Flexion/Extension, Abduktion, Innen-/Außenrotation), Ellenbogen (Flexion/Extension), Handgelenk (Flexion/Extension), Zeigefinger (Flexion/Extension [kombiniertes Metakarpophalangealgelenk (MCP), Bewegung des proximalen Interphalangealgelenks (PIP), Bewegung des distalen Interphalangealgelenks (DIP)]), Hüfte (Flexion/Extension, Abduktion, Innen-/Außenrotation), Knie (Flexion/Extension) und Knöchel (Dorsiflexion) geteilt durch die Normalbereich (American Academy of Orthopaedic Surgeons und American Medical Association).
Baseline und in Woche 105
Veränderung des mittleren kombinierten Leber- und Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert in Woche 105
Zeitfenster: Baseline und in Woche 105
Bestimmt durch Magnetresonanztomographie (MRT). Die Veränderung wurde als Woche 105 minus Ausgangswert berechnet.
Baseline und in Woche 105
Veränderung der mittleren normalisierten Glykosaminoglykane (GAG) im Urin gegenüber dem Ausgangswert in Woche 105
Zeitfenster: Baseline und in Woche 105
Bestimmt durch Urintest. Die Veränderung wurde als Woche 105 minus Ausgangswert berechnet.
Baseline und in Woche 105
Veränderung des mittleren kardialen linksventrikulären Massenindex (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 105
Zeitfenster: Baseline und in Woche 105
Durch Echokardiogramm bestimmt. LVMI indiziert auf die Körperoberfläche (g/m^2). Die Veränderung wurde als Woche 105 minus Ausgangswert berechnet.
Baseline und in Woche 105

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2004

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. März 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hunter-Syndrom

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ecuador

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren