Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzenie badania TKT024 oceniającego długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne u pacjentów z MPS II otrzymujących sulfatazę iduronianu

26 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte rozszerzenie badania TKT024 oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i wyniki kliniczne u pacjentów z MPS II otrzymujących terapię zastępczą enzymatyczną 2-sulfatazą iduronianu

Badanie TKT024EXT było długoterminowym, jednoramiennym, prowadzonym metodą otwartej próby przedłużeniem badania TKT024, jednorocznego badania rejestracyjnego fazy 2/fazy 3. Głównym celem tego przedłużenia badania było zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i wyników klinicznych w mukopolisacharydozie II (MPS II), znanej również jako zespół Huntera, z badania fazy 2/fazy 3 TKT024. Wszyscy pacjenci włączeni do tego badania otrzymywali cotygodniowe aktywne leczenie sulfatazą iduronianu, podstawowym schematem dawkowania badanym w badaniu TKT024.

Zespół Huntera to sprzężona z chromosomem X recesywna lizosomalna choroba spichrzeniowa spowodowana niedoborem 2-sulfatazy iduronianu, enzymu wymaganego do katabolizacji glikozaminoglikanów (GAGS) w komórkach. W rezultacie GAG ​​gromadzą się w lizosomach, co prowadzi do przekrwienia komórek, powiększenia narządów, zniszczenia tkanek i dysfunkcji układu narządów. Zespół Huntera to rzadka choroba, której częstość szacuje się na 1 przypadek na 162 000 żywych urodzeń.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie TKT024EXT przeprowadzono w 2 fazach. Pierwsza faza („Faza I”) trwała 2 lata (104 tygodnie) i składała się z cotygodniowych infuzji dożylnych sulfatazy iduronianu (0,5 mg/kg mc.) oraz zbierania danych dotyczących bezpieczeństwa pacjentów i wyników klinicznych. Tydzień 105 określał początek drugiej fazy badania. Druga faza („Faza II”) składała się z cotygodniowych infuzji dożylnych sulfatazy iduronianu (0,5 mg/kg) i monitorowania pacjentów pod kątem bezpieczeństwa (poprzez zbieranie informacji o zdarzeniach niepożądanych, jednocześnie stosowanych lekach i parametrach życiowych). Ukończenie badania zdefiniowano jako czas, w którym pacjent przeszedł na dostępną w handlu sulfatazę iduronianu lub przerwał to badanie.

Sulfatazę iduronianu podawano pacjentom w ciągłym wlewie dożylnym w dawce 0,5 mg białka na kg masy ciała (0,5 mg/kg). Oceny końcowe z badania TKT024, poprzedzającego rok badania rejestracyjnego fazy 2/fazy 3, posłużyły jako oceny wyjściowe dla badania TKT024EXT. Natężona pojemność życiowa (FVC) i test 6-minutowego marszu (6MWT) nadal były głównymi wynikami klinicznymi badania TKT024EXT. Wyniki skuteczności oceniano w ciągu 2 lat i określano je w odstępach 4-miesięcznych w pierwszym roku (tj. w tygodniach 18, 36 i 53) oraz w odstępach 6-miesięcznych w drugim roku (tj. w tygodniach 79 i 105) ). Wyniki dotyczące bezpieczeństwa oceniano przez cały czas trwania badania. Bezpieczeństwo i testy kliniczne przeprowadzone w badaniu TKT024EXT były identyczne jak te przeprowadzone w fazie podwójnie ślepej próby w badaniu TKT024.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

94

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • AL
      • Maceio, AL, Brazylia, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brazylia, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brazylia, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brazylia, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Francja
      • Lyon, Francja, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Francja, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Francja, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Hiszpania, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Niemcy
      • Aachen, Niemcy, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Niemcy, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Niemcy, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Niemcy, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Niemcy, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG
  • Rumunia
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Rumunia, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Stany Zjednoczone, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Stany Zjednoczone, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Szwecja
      • Gothenberg, Szwecja, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Szwecja, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Włochy, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Włochy, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bath, Zjednoczone Królestwo, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Zjednoczone Królestwo, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Zjednoczone Królestwo, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musiał przejść fazę podwójnie ślepej próby badania TKT024, zdefiniowaną jako ukończenie oceny końcowej w 53. tygodniu.
  • Pacjent, rodzic (rodzice) pacjenta lub prawnie upoważniony przedstawiciel muszą dobrowolnie podpisać zatwierdzony przez Institutional Review Board (IRB)/Niezależny Komitet Etyczny (IEC) formularz świadomej zgody po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania z pacjentem .

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent był leczony eksperymentalną terapią inną niż 2-sulfataza iduronianu w badaniu TKT024 w ciągu ostatnich 60 dni.
  • Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu (np. ze względu na stan chorobowy, taki jak ucisk rdzenia szyjnego lub niechęć do współpracy) lub jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie, zgodnie z ustaleniami badacza.
  • U pacjenta wystąpiła reakcja niepożądana na badany lek w badaniu TKT024, co stanowi przeciwwskazanie do dalszego leczenia sulfatazą iduronianu.
  • Pacjent ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek ze składników sulfatazy iduronianu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sulfaza iduronianu
Biologiczny: Sulfaza iduronianu
Roztwór do infuzji dożylnych, 0,5 mg/kg raz w tygodniu
Inne nazwy:
  • Elaprase®
  • 2-sulfataza iduronianu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w średniej procentowej przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) w 105. tygodniu
Ramy czasowe: Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Oznaczone spirometrią. Zmiana jest obliczana jako Tydzień 105 minus linia podstawowa.
Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Zmiana średniej przebytej odległości w stosunku do wartości początkowej w 6-minutowym teście marszu (6MWT) w 105. tygodniu
Ramy czasowe: Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Zdecydowany na spacer. Zmianę obliczono jako tydzień 105 minus wartość początkowa.
Linii podstawowej i w 105. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana średniego biernego wspólnego zakresu ruchu (JROM) w stosunku do wartości początkowej w 105. tygodniu
Ramy czasowe: Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Zmianę obliczono jako tydzień 105 minus wartość początkowa. Globalny JROM (% normalnego zakresu ruchu) to średnia z 11 współczynników pomnożona przez 100. Stosunki to lewo/prawo oznaczają bierny zakres ruchu w barku (zgięcie/rozciągnięcie, odwodzenie, rotacja wewnętrzna/zewnętrzna), łokciu (zgięcie/rozciągnięcie), nadgarstku (zgięcie/rozciągnięcie), palcu wskazującym (zgięcie/rozciągnięcie [połączony staw śródręczno-paliczkowy (MCP), staw międzypaliczkowy bliższy (PIP), ruch stawu międzypaliczkowego dalszego (DIP)]), biodro (zgięcie/prostowanie, odwodzenie, rotacja wewnętrzna/zewnętrzna), kolano (zgięcie/wyprost) i staw skokowy (zgięcie grzbietowe) podzielone przez normalny zakres (Amerykańska Akademia Chirurgów Ortopedycznych i Amerykańskie Stowarzyszenie Medyczne).
Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Zmiana średniej łącznej objętości wątroby i śledziony w stosunku do wartości początkowej w 105. tygodniu
Ramy czasowe: Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Określone za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Zmianę obliczono jako tydzień 105 minus wartość początkowa.
Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Zmiana średnich znormalizowanych stężeń glikozaminoglikanów w moczu (GAG) w stosunku do wartości wyjściowych w 105. tygodniu
Ramy czasowe: Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Ustalone na podstawie badania moczu. Zmianę obliczono jako tydzień 105 minus wartość początkowa.
Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Zmiana od wartości początkowej średniego wskaźnika masy lewej komory serca (LVMI) w 105. tygodniu
Ramy czasowe: Linii podstawowej i w 105. tygodniu
Określone za pomocą echokardiogramu. LVMI indeksowany do powierzchni ciała (g/m^2). Zmianę obliczono jako tydzień 105 minus wartość początkowa.
Linii podstawowej i w 105. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 stycznia 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Badania kliniczne na Sulfaza iduronianu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Indonesia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj