Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängning av studien TKT024 Utvärdering av långtidssäkerhet och kliniska resultat hos MPS II-patienter som får idursulfas

26 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En öppen förlängning av studien TKT024 utvärdering av långtidssäkerhet och kliniska resultat hos MPS II-patienter som får iduronat-2-sulfatas enzymersättningsterapi

Studie TKT024EXT var en långvarig, enarmad, öppen förlängning av studie TKT024, en ettårig fas 2/fas 3-registreringsstudie. Det primära syftet med denna förlängningsstudie var att samla in långsiktiga säkerhets- och kliniska resultatdata i mukopolysackaridos II (MPS II), även känt som Hunters syndrom, från fas 2/fas 3-studien TKT024. Alla patienter som registrerades i denna studie fick aktiv behandling varje vecka med idursulfas, den primära doseringsregimen som undersöktes i studie TKT024.

Hunters syndrom är en X-kopplad recessiv lysosomal lagringssjukdom som orsakas av brist på iduronat-2-sulfatas, ett enzym som krävs för att katabolisera glykosaminoglykaner (GAGS) i celler. Som ett resultat ackumuleras GAGs i lysosomerna, vilket leder till cellulär översvämning, organomegali, vävnadsförstöring och dysfunktion i organsystemet. Hunters syndrom är en sällsynt sjukdom med en uppskattad förekomst av 1 av 162 000 levande födda.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien TKT024EXT genomfördes i 2 faser. Den första fasen ("Fas I") var 2 år (104 veckor) och bestod av veckovisa infusioner av IV idursulfas (0,5 mg/kg) och insamling av patienternas säkerhet och kliniska resultat. Vecka 105 definierade början av den andra fasen av studien. Den andra fasen ("Fas II") bestod av veckovisa infusioner av IV idursulfas (0,5 mg/kg) och säkerhetsövervakning av patienter (via insamling av biverkningar, samtidig medicinering och vitala tecken). Studiens slutförande definierades som den tid då en patient antingen övergick till kommersiellt tillgängligt idursulfas eller avbröt denna studie.

Idursulfas administrerades till patienter som en kontinuerlig IV-infusion i en dos av 0,5 mg protein per kg kroppsvikt (0,5 mg/kg). Slutliga utvärderingar från studie TKT024, den ettåriga föregångaren fas 2/fas 3-registreringsstudien, fungerade som baslinjebedömningar för TKT024EXT-studien. Forcerad vitalkapacitet (FVC) och 6-minuters gångtestet (6MWT) fortsatte att vara de primära kliniska resultaten av TKT024EXT-studien. Effektutfall utvärderades under loppet av 2 år och bestämdes med 4-månadersintervaller under det första året (dvs. veckorna 18, 36 och 53) och med 6-månadersintervaller under det andra året (dvs. veckorna 79 och 105) ). Säkerhetsresultaten utvärderades under hela studien. Säkerheten och de kliniska testerna som utfördes i TKT024EXT-studien var identiska med de som utfördes i den dubbelblinda fasen av studien TKT024.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

94

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • AL
      • Maceio, AL, Brasilien, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brasilien, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brasilien, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brasilien, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Frankrike, 67098
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Frankrike, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Förenta staterna, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Förenta staterna, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Förenta staterna, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Italien
      • Milan, Italien, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Italien, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Italien, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Rumänien
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Rumänien, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Spanien, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Storbritannien
      • Bath, Storbritannien, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Storbritannien, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Storbritannien, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Storbritannien, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Storbritannien, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Storbritannien, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Storbritannien, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Sverige
      • Gothenberg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Tyskland, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Tyskland, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ha slutfört den dubbelblinda fasen av studie TKT024, definierad som att slutföra vecka 53 slutliga utvärderingar.
  • Patient, patientens förälder eller juridiskt auktoriserade representant måste frivilligt ha undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) efter att alla relevanta aspekter av studien har förklarats och diskuterats med patienten. .

Exklusions kriterier:

  • Patienten har fått behandling med annan undersökningsterapi än iduronat-2-sulfatas i studie TKT024 under de senaste 60 dagarna.
  • Patienten kan inte följa protokollet (t.ex. på grund av ett medicinskt tillstånd såsom kompression av livmoderhalsen eller osamarbetsvillig attityd) eller kommer sannolikt inte att slutföra studien, enligt utredarens bedömning.
  • Patienten har upplevt en biverkning av studieläkemedlet i studie TKT024, vilket kontraindicerar ytterligare behandling med idursulfas.
  • Patient med känd överkänslighet mot någon av komponenterna i idursulfas.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Idursulfas
Biologisk: Idursulfas
Lösning för intravenös infusion, 0,5 mg/kg en gång i veckan
Andra namn:
  • Elaprase®
  • iduronat-2-sulfatas

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i medelprocent förväntad forcerad vitalkapacitet (FVC) vid vecka 105
Tidsram: Baslinje och vecka 105
Bestäms av spirometri. Förändringen beräknas som vecka 105 minus baslinje.
Baslinje och vecka 105
Ändring från baslinjen i medeldistans som gick i 6-minuters gångtestet (6MWT) vid vecka 105
Tidsram: Baslinje och vecka 105
Bestämd på en promenadkurs. Förändringen beräknades som vecka 105 minus baslinje.
Baslinje och vecka 105

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinjen i medelpassiv ledomfång (JROM) vid vecka 105
Tidsram: Baslinje och vecka 105
Förändring beräknades som vecka 105 minus baslinje. Global JROM (% normal range of motion) är genomsnittet av 11 förhållanden multiplicerat med 100. Förhållandena är Vänster/Höger medel för passivt rörelseomfång i axeln (flexion/extension, abduktion, intern/extern rotation), armbåge (flexion/extension), handled (flexion/extension), pekfinger (flexion/extension [kombinerad metacarpophalangeal joint) (MCP), proximal interfalangeal led (PIP), distal interfalangeal led (DIP) rörelse]), höft (flexion/extension, abduktion, intern/extern rotation), knä (flexion/extension) och fotled (dorsiflexion) dividerat med normalintervall (American Academy of Orthopedic Surgeons och American Medical Association).
Baslinje och vecka 105
Ändring från baslinjen i genomsnittlig kombinerad lever- och mjältvolym vid vecka 105
Tidsram: Baslinje och vecka 105
Bestäms av magnetisk resonanstomografi (MRT). Förändringen beräknades som vecka 105 minus baslinje.
Baslinje och vecka 105
Förändring från baslinjen i genomsnittliga normaliserade uringlykosaminoglykannivåer (GAG) vid vecka 105
Tidsram: Baslinje och vecka 105
Bestäms genom urinprov. Förändringen beräknades som vecka 105 minus baslinje.
Baslinje och vecka 105
Förändring från baslinjen i genomsnittligt hjärtmassaindex för vänster kammare (LVMI) vid vecka 105
Tidsram: Baslinje och vecka 105
Bestäms med ekokardiogram. LVMI indexerat till kroppsyta (g/m^2). Förändringen beräknades som vecka 105 minus baslinje.
Baslinje och vecka 105

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 september 2004

Primärt slutförande (Faktisk)

31 januari 2008

Avslutad studie (Faktisk)

31 januari 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2008

Första postat (Uppskatta)

7 mars 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera