Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelse af undersøgelse TKT024 Evaluering af langsigtet sikkerhed og kliniske resultater hos MPS II-patienter, der modtager Idursulfase

26. maj 2021 opdateret af: Shire

En åben udvidelse af undersøgelsen TKT024 Evaluering af langsigtet sikkerhed og kliniske resultater hos MPS II-patienter, der modtager iduronat-2-sulfatase enzymerstatningsterapi

Undersøgelse TKT024EXT var en langsigtet, enkelt-arm, åben udvidelse af undersøgelse TKT024, et etårigt fase 2/fase 3-registreringsstudie. Det primære formål med denne forlængelsesundersøgelse var at indsamle langsigtede sikkerheds- og kliniske udfaldsdata i Mucopolysaccharidosis II (MPS II), også kendt som Hunter Syndrome, fra fase 2/fase 3-studiet TKT024. Alle patienter, der indgik i denne undersøgelse, modtog ugentlig aktiv behandling med idursulfase, det primære doseringsregime, der blev undersøgt i studie TKT024.

Hunter Syndrome er en X-bundet recessiv lysosomal lagringssygdom forårsaget af en mangel på iduronat-2-sulfatase, et enzym, der kræves for at katabolisere glycosaminoglycaner (GAGS) i celler. Som et resultat akkumuleres GAG'er i lysosomerne, hvilket fører til cellulær oversvømmelse, organomegali, vævsdestruktion og dysfunktion af organsystemet. Hunters syndrom er en sjælden sygdom med en anslået forekomst på 1 ud af 162.000 levendefødte.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen TKT024EXT blev udført i 2 faser. Den første fase ("Fase I") var af 2 år (104 uger) og bestod af ugentlige infusioner af IV idursulfase (0,5 mg/kg) og indsamling af patienters sikkerhed og kliniske resultater. Uge 105 definerede begyndelsen på anden fase af undersøgelsen. Den anden fase ("Fase II") bestod af ugentlige infusioner af IV idursulfase (0,5 mg/kg) og overvågning af patienter for sikkerhed (via indsamling af bivirkninger, samtidig medicin og vitale tegn). Studiets afslutning blev defineret som det tidspunkt, hvor en patient enten gik over til kommercielt tilgængelig idursulfase eller stoppede denne undersøgelse.

Idursulfase blev administreret til patienter som en kontinuerlig IV-infusion i en dosis på 0,5 mg protein pr. kg legemsvægt (0,5 mg/kg). Afsluttende evalueringer fra studie TKT024, det etårige forgænger fase 2/fase 3 registreringsstudie, tjente som baseline vurderinger for TKT024EXT studiet. Forceret vitalkapacitet (FVC) og 6-minutters gangtesten (6MWT) var fortsat de primære kliniske resultater af TKT024EXT-studiet. Effektresultater blev evalueret i løbet af 2 år og blev bestemt med 4-måneders intervaller i løbet af det første år (dvs. uge 18, 36 og 53) og med 6-måneders intervaller i det andet år (dvs. uge 79 og 105 ). Sikkerhedsresultater blev vurderet under hele undersøgelsens varighed. Sikkerheden og de kliniske test udført i TKT024EXT-studiet var identiske med dem, der blev udført i den dobbeltblinde fase af studie TKT024.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

94

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • AL
      • Maceio, AL, Brasilien, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brasilien, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brasilien, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brasilien, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilien, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Bath, Det Forenede Kongerige, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Det Forenede Kongerige, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Det Forenede Kongerige, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Forenede Stater, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Forenede Stater, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forenede Stater, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Frankrig, 67098
        • Hopital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Frankrig, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Italien
      • Milan, Italien, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Italien, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Italien, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Italien, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Rumænien
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Rumænien, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Spanien, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Sverige
      • Gothenberg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Sverige, 14186
        • Karolinska University Hospital
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Tyskland, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Tyskland, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Tyskland, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Tyskland, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal have gennemført den dobbeltblindede fase af undersøgelse TKT024, defineret som at have afsluttet uge 53 afsluttende evalueringer.
  • Patient, patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede repræsentant skal frivilligt have underskrevet en Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC)-godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret med patienten .

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har modtaget behandling med en anden undersøgelsesterapi end iduronat-2-sulfatase i undersøgelse TKT024 inden for de seneste 60 dage.
  • Patienten er ude af stand til at overholde protokollen (f.eks. på grund af en medicinsk tilstand såsom kompression af livmoderhalsen eller manglende samarbejdsvilje) eller vil sandsynligvis ikke fuldføre undersøgelsen, som bestemt af investigator.
  • Patienten har oplevet en bivirkning af undersøgelseslægemidlet i undersøgelse TKT024, som kontraindicerer yderligere behandling med idursulfase.
  • Patient med kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i idursulfase.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Idursulfase
Biologisk: Idursulfase
Opløsning til intravenøs infusion, 0,5 mg/kg en gang ugentligt
Andre navne:
  • Elaprase®
  • iduronat-2-sulfatase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlig procent forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC) i uge 105
Tidsramme: Baseline og i uge 105
Bestemt ved spirometri. Ændringen beregnes som uge 105 minus baseline.
Baseline og i uge 105
Ændring fra baseline i middeldistance gået i 6-minutters gangtest (6MWT) i uge 105
Tidsramme: Baseline og i uge 105
Bestemt på et gåkursus. Ændringen blev beregnet som uge 105 minus baseline.
Baseline og i uge 105

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i gennemsnitlige passive ledområde (JROM) i uge 105
Tidsramme: Baseline og i uge 105
Ændring blev beregnet som uge 105 minus baseline. Global JROM (% normal range of motion) er gennemsnittet af 11 forhold ganget med 100. Forholdene er venstre/højre midler til passivt bevægelsesområde i skulder (fleksion/ekstension, abduktion, intern/ekstern rotation), albue (fleksion/ekstension), håndled (fleksion/ekstension), pegefinger (fleksion/ekstension [Kombineret metacarpophalangeal led) (MCP), proksimalt interfalangealt led (PIP), distalt interfalangealt led (DIP) bevægelse]), hofte (fleksion/ekstension, abduktion, intern/ekstern rotation), knæ (fleksion/ekstension) og ankel (dorsifleksion) divideret med normalområde (American Academy of Orthopedic Surgeons og American Medical Association).
Baseline og i uge 105
Ændring fra baseline i gennemsnitlig kombineret lever- og miltvolumen i uge 105
Tidsramme: Baseline og i uge 105
Bestemt ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Ændringen blev beregnet som uge 105 minus baseline.
Baseline og i uge 105
Ændring fra baseline i gennemsnitlige normaliserede uringlycosaminoglycaner (GAG) niveauer i uge 105
Tidsramme: Baseline og i uge 105
Bestemt ved urinprøve. Ændringen blev beregnet som uge 105 minus baseline.
Baseline og i uge 105
Ændring fra baseline i gennemsnitlig hjertemasseindeks til venstre ventrikel (LVMI) i uge 105
Tidsramme: Baseline og i uge 105
Bestemt ved ekkokardiogram. LVMI indekseret til kropsoverfladeareal (g/m^2). Ændringen blev beregnet som uge 105 minus baseline.
Baseline og i uge 105

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2008

Studieafslutning (Faktiske)

31. januar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2008

Først opslået (Skøn)

7. marts 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner