Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšíření studie TKT024 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a klinické výsledky u pacientů s MPS II, kteří dostávají idursulfázu

26. května 2021 aktualizováno: Shire

Otevřené rozšíření studie TKT024 hodnotící dlouhodobou bezpečnost a klinické výsledky u pacientů s MPS II, kteří dostávají substituční terapii enzymu iduronát-2-sulfatázy

Studie TKT024EXT byla dlouhodobá, jednoramenná, otevřená rozšíření studie TKT024, jednoroční registrační studie fáze 2/fáze 3. Primárním cílem této rozšířené studie bylo shromáždit údaje o dlouhodobé bezpečnosti a klinických výsledcích u mukopolysacharidózy II (MPS II), známé také jako Hunterův syndrom, ze studie fáze 2/fáze 3 TKT024. Všichni pacienti zařazení do této studie dostávali týdenní aktivní léčbu idursulfázou, primární dávkovací režim zkoumaný ve studii TKT024.

Hunterův syndrom je X-vázané recesivní lysozomální střádavé onemocnění způsobené nedostatkem iduronát-2-sulfatázy, enzymu potřebného ke katabolizaci glykosaminoglykanů (GAGS) v buňkách. V důsledku toho se GAG ​​hromadí v lysozomech, což vede k buněčnému překrvení, organomegalii, destrukci tkáně a dysfunkci orgánového systému. Hunterův syndrom je vzácné onemocnění s odhadovaným výskytem 1 ze 162 000 živě narozených dětí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie TKT024EXT byla provedena ve 2 fázích. První fáze ("Fáze I") trvala 2 roky (104 týdnů) a sestávala z týdenních infuzí IV idursulfázy (0,5 mg/kg) a shromažďování údajů o bezpečnosti a klinických výsledcích pacientů. 105. týden definoval začátek druhé fáze studie. Druhá fáze ("Fáze II") sestávala z týdenních infuzí IV idursulfázy (0,5 mg/kg) a sledování bezpečnosti pacientů (prostřednictvím shromažďování nežádoucích účinků, souběžných léků a vitálních funkcí). Dokončení studie bylo definováno jako doba, kdy pacient buď přešel na komerčně dostupnou idursulfázu, nebo tuto studii přerušil.

Idursulfáza byla pacientům podávána jako kontinuální IV infuze v dávce 0,5 mg proteinu na kg tělesné hmotnosti (0,5 mg/kg). Závěrečná hodnocení ze studie TKT024, jednoroční předchůdce registrační studie fáze 2/fáze 3, sloužila jako základní hodnocení pro studii TKT024EXT. Usilovaná vitální kapacita (FVC) a 6minutový test chůze (6MWT) byly nadále primárními klinickými výsledky studie TKT024EXT. Výsledky účinnosti byly hodnoceny v průběhu 2 let a byly stanoveny ve 4měsíčních intervalech během prvního roku (tj. 18., 36. a 53. týden) a v 6měsíčních intervalech ve druhém roce (tj. 79. a 105. ). Výsledky bezpečnosti byly hodnoceny po celou dobu trvání studie. Bezpečnost a klinické testování provedené ve studii TKT024EXT bylo totožné s testy provedenými ve dvojitě zaslepené fázi studie TKT024.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

94

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • AL
      • Maceio, AL, Brazílie, 57010-382
        • Fundacao Universidade de Ciencias da Saude de Alagoas Governador Lamenha Filho / UNCISAL
    • BA
      • Barreiras, BA, Brazílie, 47800-000
        • Clinica Casa de Saude Sao Joao
      • Salvador, BA, Brazílie, 40110-060
        • c-HUPES/UFBA
    • MS
      • Campo Grande, MS, Brazílie, 79008-900
        • Hospital Universitario da Faculdade de Medicina da Universidade Federal de Mato Grosso do Sul
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, 21941-590
        • Instituto de Puericultura e Pediatria Martagao Gesteira / Hospital Pediatrico
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazílie, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Servico de Genetica Medica
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 04023-062
        • UNIFESP Instituto de Oncologia Pediatrica
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403-000
        • Instituto da Crianca / Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Francie
      • Lyon, Francie, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot
      • Strasbourg Cedex, Francie, 67098
        • Hopital de Hautepierre
      • Toulouse Cedex, Francie, 31076
        • Hospital Ducuing
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20052
        • Universita Milano Bicocca / Ospedale S. Gerardo
      • Napoli, Itálie, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Padova, Itálie, 35121
        • Universita Di Padova
      • Savigliano, Itálie, 12038
        • Ospedale S. S. Annunziata
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1XB
        • The Hospital for Sick Children Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • University of Montreal / Hopital Ste-Justine
  • Německo
      • Aachen, Německo, D-52074
        • Universitatsklinikum Aachen Kinderklinik
      • Dusseldorf, Německo, 40225
        • Universitatsklinik Dusseldorf Kinderklinik
      • Giessen, Německo, 35385
        • Justus-Liebig Universität
      • Gottingen, Německo, D-37075
        • Universitätsklinikum Göttingen
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Mainz, Německo, 55101
        • Children's University Hospital Mainz AG
  • Rumunsko
    • Cluj
      • Cluj Napoca, Cluj, Rumunsko, 400370
        • Spitalul Clinic de Copii
  • Spojené království
      • Bath, Spojené království, BA1 3QE
        • Bath and NE Somerset Primary Care Trust
      • Cambridge, Spojené království, CB2 2QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • Derby, Spojené království, DE22 3NE
        • Derbyshire Children's Hospital
      • Glasgow, Spojené království, G3 8SJ
        • Royal Hospital for Sick Children
      • London, Spojené království, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Manchester, Spojené království, M27 4HA
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Newcastle, Spojené království, NE1 4LP
        • Royal Victoria Infirmary
    • Surrey
      • Guildford, Surrey, Spojené království, GU2 5XX
        • Royal Surrey County Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • St. Joseph's Hospital
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Pediatric Clinical Research Center, Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • The Children's Hospital
    • Georgia
      • Rome, Georgia, Spojené státy, 30165
        • Harbin Clinic
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Spojené státy, 61761
        • Mid-Illinois Hematology and Oncology Associates
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Saint Louis University Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
    • New York
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • Upstate Medical University, State University of New York (SUNY)
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • University of Utah Hospital
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Spojené státy, 54601
        • Franciscan Skemp Healthcare
  • Španělsko
      • Badalona, Španělsko, 08916
        • University Hospital Germans Trias i Pujol
    • Jaen
      • Linares, Jaen, Španělsko, 23700
        • Servicio de Pediatria
  • Švédsko
      • Gothenberg, Švédsko, 41685
        • Drottning Silvias barnsjukhus
      • Stockholm, Švédsko, 14186
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí dokončit dvojitě zaslepenou fázi studie TKT024, definovanou jako dokončení závěrečných hodnocení v 53. týdnu.
  • Pacient, rodič(é) pacienta nebo zákonně zmocněný zástupce musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány s pacientem .

Kritéria vyloučení:

  • Pacient byl léčen jinou hodnocenou terapií než iduronát-2-sulfatázou ve studii TKT024 během posledních 60 dnů.
  • Pacient není schopen dodržet protokol (např. kvůli zdravotnímu stavu, jako je komprese krční šňůry nebo nespolupracující postoj) nebo je nepravděpodobné, že by studii dokončil, jak určil zkoušející.
  • Pacient zaznamenal nežádoucí reakci na studovaný lék ve studii TKT024, která kontraindikuje další léčbu idursulfázou.
  • Pacient se známou přecitlivělostí na kteroukoli složku idursulfázy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Idursulfáza
Biologický: Idursulfáza
Roztok pro intravenózní infuzi, 0,5 mg/kg jednou týdně
Ostatní jména:
  • Elaprase®
  • iduronát-2-sulfatáza

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna středního procenta předpokládané vynucené vitální kapacity (FVC) od základní linie v týdnu 105
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 105
Stanoveno spirometrií. Změna se vypočítá jako týden 105 minus základní linie.
Výchozí stav a v týdnu 105
Změna střední ušlé vzdálenosti od základní linie v 6minutovém testu chůze (6MWT) v týdnu 105
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 105
Určeno na kurzu chůze. Změna byla vypočtena jako týden 105 minus základní linie.
Výchozí stav a v týdnu 105

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna středního pasivního rozsahu pohybu kloubu (JROM) od výchozí hodnoty ve 105. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 105
Změna byla vypočtena jako týden 105 minus základní linie. Globální JROM (% normálního rozsahu pohybu) je průměrem 11 poměrů vynásobených 100. Poměry jsou levý/pravý způsob pasivního rozsahu pohybu v rameni (flexe/extenze, abdukce, vnitřní/vnější rotace), lokte (flexe/extenze), zápěstí (flexe/extenze), ukazováček (flexe/extenze [kombinovaný metakarpofalangeální kloub (MCP), proximální interfalangeální kloub (PIP), pohyb distálního interfalangeálního kloubu (DIP)]), kyčle (flexe/extenze, abdukce, vnitřní/vnější rotace), koleno (flexe/extenze) a kotník (dorziflexe) dělené normální rozsah (Americká akademie ortopedických chirurgů a Americká lékařská asociace).
Výchozí stav a v týdnu 105
Změna průměrného kombinovaného objemu jater a sleziny od výchozí hodnoty ve 105. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 105
Stanoveno pomocí magnetické rezonance (MRI). Změna byla vypočtena jako týden 105 minus základní linie.
Výchozí stav a v týdnu 105
Změna střední hodnoty normalizovaných hladin glykosaminoglykanů v moči (GAG) od výchozí hodnoty ve 105. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 105
Stanoveno vyšetřením moči. Změna byla vypočtena jako týden 105 minus základní linie.
Výchozí stav a v týdnu 105
Změna průměrného hmotnostního indexu srdeční levé komory (LVMI) od výchozí hodnoty ve 105. týdnu
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 105
Stanoveno echokardiogramem. LVMI indexované podle plochy povrchu těla (g/m^2). Změna byla vypočtena jako týden 105 minus základní linie.
Výchozí stav a v týdnu 105

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2004

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

31. ledna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. března 2008

První zveřejněno (Odhad)

7. března 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2021

Naposledy ověřeno

1. května 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TKT024EXT
  • 2004-002743-27 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit