Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Busulfan, Melphalan, topotekanhydroklorid og en stamcelletransplantasjon ved behandling av pasienter med nylig diagnostisert eller residiverende solid svulst

18. mars 2025 oppdatert av: City of Hope Medical Center

Pilotstudie av høydose kjemoterapi med busulfan, melfalan og topotekan etterfulgt av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon i avansert stadium og tilbakevendende svulster

RASIONALE: Å gi høydose kjemoterapi før en autolog stamcelletransplantasjon stopper veksten av tumorceller ved å hindre dem i å dele eller drepe dem. Å gi kolonistimulerende faktorer, som G-CSF, hjelper stamceller med å bevege seg fra benmargen til blodet slik at de kan samles og lagres. Kjemoterapi gis deretter for å forberede benmargen for stamcelletransplantasjonen. Stamcellene blir deretter returnert til pasienten for å erstatte de bloddannende cellene som ble ødelagt av cellegiften.

FORMÅL: Denne kliniske studien studerer hvor godt det å gi busulfan, melfalan og topotekanhydroklorid sammen med en stamcelletransplantasjon fungerer ved behandling av pasienter med nylig diagnostisert eller residiverende solid svulst.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

MÅL:

I. For å vurdere gjennomførbarheten av en ny kombinasjonsbehandling med busulfan/melfalan og topotekan etterfulgt av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos pasienter med residiverende, refraktære og/eller dårlige risiko pediatriske solide svulster.

II. For å bestemme innenfor rammen av denne pilotstudien, myeloid- og blodplateengraftment, total overlevelse og sykdomsfri overlevelse hos pasienter med residiverende, refraktære pediatriske solide svulster og hos pasienter som har solide svulster med dårlige risikofaktorer ved diagnosetidspunktet.

III. For å bestemme farmakokinetikken til topotekan.

OVERSIKT:

AUTOLOG HEMATOPOIETISK STAMCELLE ELLER AUTOLOG BENMERGSINNSAMLING: Pasienter gjennomgår stamcellemobilisering i henhold til institusjonelle retningslinjer med G-CSF IV eller subkutant, og fortsetter til fullført leukaferese. Pasienter gjennomgår aferese etter mobilisering og fortsetter til minimum 2,0 x 10^6 CD34-celler/kg eller mer er samlet inn. Celler behandles og kryokonserveres etter institusjonelle retningslinjer. Pasienter som samler inn > 2,0 x 10^6 CD34+ celler/kg kan gå videre til høydose kjemoterapi.

HØYDOSEKJEMOTERAPI: Pasienter får topotekanhydroklorid IV kontinuerlig over 24 timer på dag -8 til -4, busulfan IV hver 6. time på dag -8 til -4, og melfalan IV over 30 minutter på dag -3 og -2.

AUTOLOG HEMATOPOIETISK STAMCELLE ELLER AUTOLOG BENMERGSREINFUSJON: Pasienter gjennomgår autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon eller autolog benmargstransplantasjon på dag 0. Pasienter får også G-CSF IV daglig fra dag +5 og fortsetter til blodtellingen er frisk.

Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene hver 3. måned i 1 år og deretter årlig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Duarte, California, Forente stater, 91010
        • City of Hope

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 40 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkludering

  • Pasienter med residiverende nevroblastom, rabdomyosarkom, Ewings sarkom, PNET, hjernesvulster, bløtvevssarkomer, Wilms svulster, kimcellesvulster eller andre solide svulster som oppnådde minst delvis respons (PR) på kjemoterapi, kirurgi eller strålebehandling
  • Nydiagnostiserte pasienter for pediatriske solide svulster med dårlig risiko: metastatisk Ewing, metastatisk PNET, rabdomyosarkom, bløtvevssarkom, okteomesenchymom og andre som har høy risiko for tilbakefall og som har oppnådd minst delvis respons (PR) på kjemoterapi, kirurgi eller strålebehandling
  • For enhver av kategoriene ovenfor bør det gjøres et forsøk på å oppnå en fullstendig respons (CR) eller PR; pre-transplantasjonsmodaliteter kan inkludere kirurgi, kjemoterapi eller strålebehandling; stråling må ikke omfatte lungefelt; bare pasienter i CR eller PR på det primære stedet vil være kvalifisert
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Histologisk bekreftet diagnose av anatomisk patologisk avdeling; ved tilbakevendende eller metastatisk sykdom, bør histologisk bekreftelse innhentes, med unntak av hjernestammetumorer; ved nevroblastom er påvisning av margmetastaser med forhøyede urinkatekolaminer tilstrekkelig for diagnose
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Ingen kontraindikasjoner for stamcelleinnsamling ved aferese eller ved benmargshøsting
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Alle pasienter, eller deres juridiske foresatte må ha signert et frivillig informert samtykke i samsvar med institusjonelle og føderale retningslinjer
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Tilstrekkelig nyrefunksjon som demonstrert ved kreatininclearance (12 eller 24 timers urinsamling) eller glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) > 60 ml/min/1,73m^2
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Tilstrekkelig hjertefunksjon som demonstrert ved ejeksjonsfraksjon > 55 % ved ekkokardiogram eller MUGA
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Tilstrekkelig leverfunksjon som vist ved bilirubin < 2 mg/dL, SGOT og SGPT < 5 x øvre normalgrense
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Tilstrekkelig benmargsfunksjon som vist ved blodplatetall > 50 000/ul og absolutt granulocyttantall >= 750 ul
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Tilstrekkelig lungefunksjon hos voksne (eldre enn 16 år): FEV1 > 2 liter, romluft PaO2 > 70 mm Hg, romluft PaCO2 < 42 mm Hg, og DLCO > 50 % anslått; barn (yngre enn 16 år): DLCO > 50 % anslått
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Forbehandlingstester og kliniske og laboratorietester må ha blitt utført innen 4 uker før oppstart av høydosekjemoterapi
  • HØYDOSEKEMOTERAPI: Ingen andre medisinske og/eller psykososiale problemer som etter primærlegens eller hovedforskerens oppfatning vil sette pasienten i uakseptabel risiko fra dette regimet
  • HØYDOSEKJEMOTERAPI: Mer enn 2 ukers periode med restitusjon fra tidligere modalitet brukt til å kontrollere primært eller tilbakevendende sted

Utelukkelse

  • Histologisk bekreftede benmargsmetastaser innen 30 dager før transplantasjon; tidligere benmargsmetastaser med clearing av benmarg (< 5 % kontaminasjon målt ved bilaterale benmargsbiopsier) på tidspunktet for evaluering for denne protokollen er akseptabelt
  • Karnofsky ytelsesstatus < 60 % eller Lansky ytelsesstatus < 50 % for pasienter yngre enn 16 år
  • Kvinner i reproduktiv alder som ikke bruker tilstrekkelige prevensjonstiltak eller som er gravide
  • HIV sykdom
  • Pasienter med tidligere behandling med myeloablativ terapi er ekskludert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm I
Se detaljert beskrivelse
Annen: laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Legemiddel: topotekanhydroklorid
Gitt IV
Andre navn:
  • Hycamtin
  • SKF S-104864-A
  • hycamptamin
  • TOPO
Annen: farmakologisk studie
Korrelative studier
Andre navn:
  • farmakologiske studier
Legemiddel: melfalan
Gitt IV
Andre navn:
  • Alkeran
  • CB-3025
  • L-PAM
  • L-fenylalanin sennep
  • L-Sarcolysin
  • Melfalan
Legemiddel: busulfan
Gitt IV
Andre navn:
  • BSF
  • BU
  • Misulfan
  • Mitosan
  • Myeloleukon
  • Myelosan
Biologisk: filgrastim
Gis IV eller subkutant
Andre navn:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinant metionyl human granulocyttkolonistimulerende faktor
  • granulocyttkolonistimulerende faktor
Fremgangsmåte: autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Gjennomgå transplantasjon
Fremgangsmåte: autolog benmargstransplantasjon
Gjennomgå transplantasjon
Andre navn:
  • ABMT
  • benmargstransplantasjon, autolog
  • transplantasjon, autolog benmarg

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Behandlingsmulighet i form av undersøkelsesmiddelrelaterte bivirkninger av en ny behandlingskombinasjon etterfulgt av redning av perifere blodstamceller
Tidsramme: Dag 100 etter stamcelleredning
Dag 100 etter stamcelleredning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 1 år etter stamcelleredning
1 år etter stamcelleredning
Sykdomsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år etter stamcelleredning
1 år etter stamcelleredning
Forekomst av myeloid- og blodplateengraftment
Tidsramme: Dag 100 etter stamcelleredning
Dag 100 etter stamcelleredning
Farmakokinetikk og farmakodynamikk av topotekanhydroklorid og busulfan
Tidsramme: Baseline til og med dag 4 av behandling med undersøkelsesmiddel
Baseline til og med dag 4 av behandling med undersøkelsesmiddel

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Anna Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. februar 2007

Primær fullføring (Faktiske)

19. januar 2013

Studiet fullført (Faktiske)

10. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2008

Først lagt ut (Antatt)

19. mars 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 03112
  • NCI-2009-01600 (Registeridentifikator: CDR0000589296)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere