Busulfán, melfalán, clorhidrato de topotecán y un trasplante de células madre en el tratamiento de pacientes con tumor sólido recién diagnosticado o recidivante

Inclusión

• Pacientes con neuroblastoma recidivante, rabdomiosarcoma, sarcoma de Ewing, PNET, tumores cerebrales, sarcomas de tejidos blandos, tumores de Wilm, tumores de células germinales u otros tumores sólidos que lograron al menos una respuesta parcial (PR) a la quimioterapia, cirugía o radioterapia
• Pacientes recién diagnosticados de tumores sólidos pediátricos de alto riesgo: Ewing metastásico, PNET metastásico, rabdomiosarcoma, sarcomas de tejidos blandos, octeomesenquimoma y otros que tienen un alto riesgo de recaída y que han logrado al menos una respuesta parcial (RP) a la quimioterapia, la cirugía , o radioterapia
• Para cualquiera de las categorías anteriores, se debe intentar lograr una respuesta completa (CR) o PR; las modalidades previas al trasplante pueden incluir cirugía, quimioterapia o radioterapia; la radiación no debe incluir campos pulmonares; solo los pacientes en CR o PR en el sitio primario serán elegibles
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: Diagnóstico confirmado histológicamente por el Departamento de Anatomía Patológica; si la enfermedad es recurrente o metastásica, se debe obtener confirmación histológica, con la excepción de los tumores del tronco encefálico; en el neuroblastoma, la demostración de metástasis en la médula ósea con catecolaminas urinarias elevadas es adecuada para el diagnóstico
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSIS: Sin contraindicaciones para la recolección de células madre por aféresis o por recolección de médula ósea
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSIS: Todos los pacientes, o sus tutores legales, deben haber firmado un consentimiento informado voluntario de acuerdo con las pautas institucionales y federales.
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: función renal adecuada demostrada por eliminación de creatinina (recolección de orina de 12 o 24 horas) o tasa de filtración glomerular (TFG) > 60 ml/min/1,73 m^2
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: Función cardíaca adecuada demostrada por fracción de eyección > 55% por ecocardiograma o MUGA
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: Función hepática adecuada demostrada por bilirrubina < 2 mg/dL, SGOT y SGPT < 5 veces los límites superiores de lo normal
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: función adecuada de la médula ósea evidenciada por un recuento de plaquetas > 50 000/ul y un recuento absoluto de granulocitos >= 750 ul
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: Adultos con función pulmonar adecuada (mayores de 16 años): FEV1 > 2 litros, PaO2 en aire ambiente > 70 mm Hg, PaCO2 en aire ambiente < 42 mm Hg y DLCO > 50 % del valor teórico; niños (menores de 16 años): DLCO > 50% previsto
• QUIMIOTERAPIA EN DOSIS ALTAS: Las pruebas previas al tratamiento y las pruebas clínicas y de laboratorio deben haberse realizado dentro de las 4 semanas anteriores al inicio de la quimioterapia en dosis altas.
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSIS: No hay otros problemas médicos y/o psicosociales que, en opinión del médico de atención primaria o del investigador principal, pondrían al paciente en un riesgo inaceptable debido a este régimen.
• QUIMIOTERAPIA DE DOSIS ALTA: Período de recuperación de más de 2 semanas de la modalidad anterior utilizada para controlar el sitio primario o recurrente

Exclusión

• Metástasis de médula ósea confirmadas histológicamente dentro de los 30 días previos al trasplante; metástasis previas en la médula ósea con limpieza de la médula ósea (< 5 % de contaminación según lo medido por biopsias bilaterales de la médula ósea) en el momento de la evaluación para este protocolo es aceptable
• Estado funcional de Karnofsky < 60 % o estado funcional de Lansky < 50 % para pacientes menores de 16 años
• Mujeres en edad reproductiva que no están usando medidas anticonceptivas adecuadas o que están embarazadas
• enfermedad del VIH
• Se excluyen pacientes con tratamiento previo con terapia mieloablativa