Bussulfano, Melfalano, Cloridrato de Topotecano e um Transplante de Células Tronco no Tratamento de Pacientes com Tumor Sólido Recentemente Diagnosticado ou Recidivante

Inclusão

• Pacientes com neuroblastoma recidivado, rabdomiossarcoma, sarcoma de Ewing, PNET, tumores cerebrais, sarcomas de tecidos moles, tumores de Wilm, tumores de células germinativas ou outros tumores sólidos que atingiram pelo menos uma resposta parcial (PR) à quimioterapia, cirurgia ou radioterapia
• Pacientes recém-diagnosticados para tumores sólidos pediátricos de baixo risco: Ewing metastático, PNET metastático, rabdomiossarcoma, sarcomas de tecidos moles, octeomesênquimoma e outros com alto risco de recidiva e que alcançaram pelo menos resposta parcial (PR) à quimioterapia, cirurgia ou radioterapia
• Para qualquer uma das categorias acima, deve ser feita uma tentativa de obter uma resposta completa (CR) ou PR; as modalidades pré-transplante podem incluir cirurgia, quimioterapia ou radioterapia; a radiação não deve incluir campos pulmonares; apenas pacientes em CR ou PR no local primário serão elegíveis
• QUIMIOTERAPIA DE ALTAS DOSES: Diagnóstico confirmado histologicamente pelo Departamento de Anatomia Patológica; se doença recorrente ou metastática, deve-se obter confirmação histológica, com exceção de tumores de tronco cerebral; no neuroblastoma, a demonstração de metástases na medula com catecolaminas urinárias elevadas é adequada para o diagnóstico
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSAGEM: Sem contra-indicações para a coleta de células-tronco por aférese ou por coleta de medula óssea
• QUIMIOTERAPIA DE ALTAS DOSES: Todos os pacientes ou seus responsáveis ​​legais devem ter assinado um consentimento informado voluntário de acordo com as diretrizes institucionais e federais
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSE: Função renal adequada, conforme demonstrado pela depuração da creatinina (coleta de urina de 12 ou 24 horas) ou taxa de filtração glomerular (TFG) > 60 ml/min/1,73m^2
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSAGEM: Função cardíaca adequada conforme demonstrado pela fração de ejeção > 55% por ecocardiograma ou MUGA
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSAGEM: Função hepática adequada demonstrada por bilirrubina < 2 mg/dL, SGOT e SGPT < 5 x limites superiores do normal
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSE: Função adequada da medula óssea, evidenciada por contagem de plaquetas > 50.000/ul e contagem absoluta de granulócitos >= 750 ul
• QUIMIOTERAPIA DE ALTAS DOSES: Função pulmonar adequada em adultos (maiores de 16 anos): VEF1 > 2 litros, PaO2 em ar ambiente > 70 mm Hg, PaCO2 em ar ambiente < 42 mm Hg e DLCO > 50% do previsto; crianças (menores de 16 anos): DLCO > 50% previsto
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSE: Testes pré-tratamento e testes clínicos e laboratoriais devem ter sido realizados dentro de 4 semanas antes do início da quimioterapia de alta dose
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSAGEM: Nenhum outro problema médico e/ou psicossocial que, na opinião do médico principal ou investigador principal, colocaria o paciente em risco inaceitável com este regime
• QUIMIOTERAPIA DE ALTA DOSE: Período superior a 2 semanas de recuperação da modalidade anterior usada para controlar o local primário ou recorrente

Exclusão

• Metástases de medula óssea confirmadas histologicamente até 30 dias antes do transplante; metástases anteriores da medula óssea com limpeza da medula óssea (< 5% de contaminação conforme medido por biópsias bilaterais da medula óssea) no momento da avaliação para este protocolo são aceitáveis
• Performance status de Karnofsky < 60% ou performance status de Lansky < 50% para pacientes com menos de 16 anos
• Mulheres em idade reprodutiva que não estão usando medidas anticoncepcionais adequadas ou que estão grávidas
• doença HIV
• Pacientes com tratamento prévio com terapia mieloablativa são excluídos