Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Busulfan, melfalan, chlorowodorek topotekanu i przeszczep komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z nowo rozpoznanym lub nawrotowym guzem litym

18 marca 2024 zaktualizowane przez: City of Hope Medical Center

Badanie pilotażowe wysokodawkowej chemioterapii busulfanem, melfalanem i topotekanem, a następnie autologicznym przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych w zaawansowanych stadiach i nawracających nowotworach

UZASADNIENIE: Podanie chemioterapii w dużych dawkach przed autologicznym przeszczepem komórek macierzystych zatrzymuje wzrost komórek nowotworowych, powstrzymując ich dzielenie lub zabijanie. Podanie czynników stymulujących wzrost kolonii, takich jak G-CSF, pomaga komórkom macierzystym przemieszczać się ze szpiku kostnego do krwi, dzięki czemu można je gromadzić i przechowywać. Następnie podaje się chemioterapię w celu przygotowania szpiku kostnego do przeszczepu komórek macierzystych. Komórki macierzyste są następnie zwracane pacjentowi w celu zastąpienia komórek krwiotwórczych, które zostały zniszczone przez chemioterapię.

CEL: To badanie kliniczne ma na celu zbadanie skuteczności podawania busulfanu, melfalanu i chlorowodorku topotekanu wraz z przeszczepem komórek macierzystych w leczeniu pacjentów z nowo zdiagnozowanym lub nawrotowym guzem litym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE:

I. Ocena wykonalności nowej skojarzonej terapii kondycjonującej busulfanem/melfalanem i topotekanem, po której następuje autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u pacjentów z nawracającymi, opornymi na leczenie i/lub niskim ryzykiem pediatrycznych guzów litych.

II. Aby określić, w ramach tego badania pilotażowego, wszczepienie szpiku i płytek krwi, całkowite przeżycie i przeżycie wolne od choroby u pacjentów z nawracającymi, opornymi na leczenie guzami litymi u dzieci oraz u pacjentów z guzami litymi o słabych czynnikach ryzyka w momencie rozpoznania.

III. Aby określić farmakokinetykę topotekanu.

ZARYS:

POBIERANIE AUTOLOGICZNYCH KOMÓREK MACIERZYSTYCH LUB AUTOLOGICZNEGO SZPIKU KOSTNEGO: Pacjenci poddawani są mobilizacji komórek macierzystych zgodnie z wytycznymi danej instytucji z użyciem G-CSF dożylnie lub podskórnie, kontynuując aż do zakończenia leukaferezy. Pacjenci poddawani są aferezie po mobilizacji i kontynuują ją aż do zebrania co najmniej 2,0 x 10^6 komórek CD34/kg lub więcej. Komórki są przetwarzane i konserwowane kriokonserwacją zgodnie z wytycznymi instytucji. Pacjenci, którzy zgromadzą > 2,0 x 10^6 komórek CD34+/kg, mogą przejść do chemioterapii wysokodawkowej.

CHEMIOTERAPIA W WYSOKICH DAWKACH: Pacjenci otrzymują chlorowodorek topotekanu dożylnie w sposób ciągły przez 24 godziny w dniach od -8 do -4, busulfan dożylny co 6 godzin w dniach od -8 do -4 i melfalan dożylnie przez 30 minut w dniach od -3 do -2.

AUTOLOGICZNE KOMÓRKI MACIERZYSTE KRWIĘTRZNE LUB AUTOLOGICZNA REFUZJA SZPIKU KOSTNEGO: Pacjenci przechodzą autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych lub autologiczny przeszczep szpiku kostnego w dniu 0. Pacjenci otrzymują również G-CSF IV codziennie, począwszy od dnia +5 i kontynuując do powrotu morfologii krwi.

Po zakończeniu badanego leczenia pacjenci są obserwowani co 3 miesiące przez 1 rok, a następnie co roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

25

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Włączenie

  • Pacjenci z nawrotowym nerwiakiem niedojrzałym, mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym, mięsakiem Ewinga, PNET, guzami mózgu, mięsakami tkanek miękkich, guzami Wilma, guzami zarodkowymi lub innymi guzami litymi, u których uzyskano przynajmniej częściową odpowiedź (PR) na chemioterapię, operację lub radioterapię
  • Nowo zdiagnozowani pacjenci z guzami litymi pediatrycznymi o niskim ryzyku: przerzutowym zespołem Ewinga, przerzutowym PNET, mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym, mięsakami tkanek miękkich, szpiczakiem szpikowym i innymi, u których występuje wysokie ryzyko nawrotu i u których uzyskano przynajmniej częściową odpowiedź (PR) na chemioterapię, operację lub radioterapię
  • W przypadku którejkolwiek z powyższych kategorii należy podjąć próbę uzyskania pełnej odpowiedzi (CR) lub PR; procedury poprzedzające przeszczep mogą obejmować operację, chemioterapię lub radioterapię; promieniowanie nie może obejmować pól płucnych; kwalifikują się tylko pacjenci w CR lub PR w ośrodku pierwotnym
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Rozpoznanie potwierdzone histologicznie przez Zakład Patologii Anatomicznej; w przypadku nawrotu lub przerzutów choroby należy uzyskać potwierdzenie histologiczne, z wyjątkiem guzów pnia mózgu; w przypadku nerwiaka niedojrzałego wykazanie przerzutów do szpiku z podwyższonym stężeniem katecholamin w moczu jest wystarczające do postawienia diagnozy
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Brak przeciwwskazań do pobrania komórek macierzystych metodą aferezy lub szpiku kostnego
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Wszyscy pacjenci lub ich opiekunowie prawni muszą mieć podpisaną dobrowolną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi instytucjonalnymi i federalnymi
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Właściwa czynność nerek potwierdzona klirensem kreatyniny (12- lub 24-godzinna zbiórka moczu) lub współczynnikiem przesączania kłębuszkowego (GFR) > 60 ml/min/1,73 m^2
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKIMI DAWKAMI: Prawidłowa czynność serca, potwierdzona frakcją wyrzutową > 55% w badaniu echokardiograficznym lub MUGA
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Właściwa czynność wątroby, na co wskazuje stężenie bilirubiny < 2 mg/dl, SGOT i SGPT < 5 x górna granica normy
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Odpowiednia czynność szpiku kostnego potwierdzona liczbą płytek > 50 000/ul i bezwzględną liczbą granulocytów >= 750 ul
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKODAWKOWA: Dorośli (w wieku powyżej 16 lat) z prawidłową czynnością płuc: FEV1 > 2 litry, PaO2 w powietrzu pokojowym > 70 mm Hg, PaCO2 w powietrzu pokojowym < 42 mm Hg i DLCO > 50% wartości należnej; dzieci (młodsze niż 16 lat): DLCO > 50% wartości przewidywanej
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKIMI DAWKAMI: W ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem chemioterapii wysokimi dawkami należy przeprowadzić testy przed leczeniem oraz badania kliniczne i laboratoryjne
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKIMI DAWKAMI: Brak innych problemów medycznych i/lub psychospołecznych, które w opinii lekarza pierwszego kontaktu lub głównego badacza narażałyby pacjenta na niedopuszczalne ryzyko związane z tym schematem
  • CHEMIOTERAPIA WYSOKIMI DAWKAMI: Dłuższy niż 2-tygodniowy okres rekonwalescencji po wcześniejszej metodzie stosowanej do kontrolowania ogniska pierwotnego lub nawracającego

Wykluczenie

  • Histologicznie potwierdzone przerzuty do szpiku kostnego w ciągu 30 dni przed przeszczepem; wcześniejsze przerzuty do szpiku kostnego z wyczyszczeniem szpiku kostnego (< 5% kontaminacji mierzonej za pomocą obustronnych biopsji szpiku kostnego) w czasie oceny dla tego protokołu są dopuszczalne
  • Stan sprawności Karnofsky'ego < 60% lub Stan sprawności Lansky'ego < 50% dla pacjentów w wieku poniżej 16 lat
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych lub są w ciąży
  • choroba HIV
  • Pacjenci leczeni wcześniej terapią mieloablacyjną są wykluczeni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię I
Zobacz szczegółowy opis
Inny: laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: chlorowodorek topotekanu
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Hycamtin
  • SKF S-104864-A
  • hykamptamina
  • TOPO
Inny: badanie farmakologiczne
Badania korelacyjne
Inne nazwy:
  • badania farmakologiczne
Lek: melfalan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Alkeran
  • CB-3025
  • L-PAM
  • Musztarda L-fenyloalanina
  • L-sarkolizyna
  • Melfalan
Lek: busulfan
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • BSF
  • BU
  • Misulfan
  • Mitozan
  • Mieleleukon
  • Mielosan
Biologiczny: filgrastym
Podawany IV lub podskórnie
Inne nazwy:
  • G-CSF
  • r-metHuG-CSF
  • Neupogen
  • Rekombinowany metionylowy czynnik stymulujący tworzenie kolonii ludzkich granulocytów
  • czynnik stymulujący tworzenie kolonii granulocytów
Procedura: autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się transplantacji
Procedura: autologiczny przeszczep szpiku kostnego
Poddaj się transplantacji
Inne nazwy:
  • ABMT
  • przeszczep szpiku kostnego, autologiczny
  • przeszczep, autologiczny szpik kostny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wykonalność leczenia pod względem zdarzeń niepożądanych związanych z badanym środkiem w przypadku nowej kombinacji leczenia, po której następuje ratowanie komórek macierzystych krwi obwodowej
Ramy czasowe: Dzień 100 po uratowaniu komórek macierzystych
Dzień 100 po uratowaniu komórek macierzystych

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok po ratowaniu komórek macierzystych
1 rok po ratowaniu komórek macierzystych
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: 1 rok po ratowaniu komórek macierzystych
1 rok po ratowaniu komórek macierzystych
Częstość występowania wszczepienia szpiku i płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 100 po uratowaniu komórek macierzystych
Dzień 100 po uratowaniu komórek macierzystych
Farmakokinetyka i farmakodynamika chlorowodorku topotekanu i busulfanu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do dnia 4 leczenia badanym środkiem
Wartość wyjściowa do dnia 4 leczenia badanym środkiem

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

City of Hope Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Anna Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 stycznia 2013

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 marca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 03112
  • NCI-2009-01600 (Identyfikator rejestru: CDR0000589296)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj