Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, sikkerhet og tolerabilitet av AFQ056 hos skjøre X-pasienter

8. februar 2020 oppdatert av: Novartis

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, to-perioders, crossover Proof-of-concept-studie hos mannlige pasienter med skjørt X-syndrom for å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til flere orale doser av AFQ056

Denne studien vil evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av flere doser AFQ056 hos pasienter med Fragilt X-syndrom. Doseområdet vil være 50 til 150 mg b.i.d. Den primære avlesningen av effekt er reduksjon i sjekklistescore for avvikende atferd.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits, 1011
        • Novartis Investigator Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 35 år (VOKSEN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige, røykfrie pasienter mellom 18 og 35 år (begge inkludert).
  • Pasienter med fmr1 full mutasjon (> 200 CGG-repetisjoner)
  • Pasienter med en Clinical Global Impression Severity Score (CGI-S) på > 4 (moderat syke)
  • Pasienter med en skår på >20 i ABC-C-skalaen (ved screening)
  • Pasienter med en mental alder på ≥ 48 måneder målt ved Stanford-Binet-testen

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med DSM-IV diagnose schizofreni, historie og/eller tilstedeværelse av psykose, forvirringstilstander og/eller gjentatte hallusinasjoner.
  • Pasienter med anfallshistorie de siste 5 årene uten noen terapeutisk behandling som kontrollerer lidelsene.
  • Pasienter under stabil anti-konvulsiv behandling som opplevde anfall i de 2 årene før randomisering
  • Pasienter med EKG-avvik, autonome dysfunksjoner, bronkospastiske sykdommer, legemiddel- eller atopisk allergi
  • Enhver kirurgisk eller medisinsk tilstand som i betydelig grad kan endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler
  • Pasienter som bruker (eller har brukt innen fire uker før randomisering) samtidige medisiner som er potente hemmere av CYP3A4 (f.eks. ketokonazol, ritonavir, etc.)

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Legemiddel: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Legemiddel: AF056

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Sjekkliste for avvikende atferd - Community Edition

Sekundære resultatmål

Resultatmål
28 dagers behandling med AFQ056 om atferd (kommunikasjon, sosialisering, dagligliv, repeterende atferd, angst/unngåelse, klinisk global forbedring)
28 dagers behandling med AFQ056 på kognisjon (reseptivt språk, oppmerksomhet, årvåkenhet...)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2008

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juli 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

18. juli 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. februar 2020

Sist bekreftet

1. mai 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAFQ056A2204

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere