Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja AFQ056 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

8 lutego 2020 zaktualizowane przez: Novartis

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, dwuokresowe, krzyżowe badanie potwierdzające słuszność koncepcji u pacjentów płci męskiej z zespołem łamliwego chromosomu X w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek doustnych AFQ056

To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność wielokrotnych dawek AFQ056 u pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X. Zakres dawek będzie wynosił od 50 do 150 mg dwa razy na dobę. Podstawowym odczytem skuteczności jest zmniejszenie wyniku na liście kontrolnej nieprawidłowych zachowań.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria, 1011
        • Novartis Investigator Site
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • Novartis Investigator Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 35 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni, niepalący pacjenci w wieku od 18 do 35 lat (włącznie).
  • Pacjenci z pełną mutacją fmr1 (> 200 powtórzeń CGG)
  • Pacjenci z oceną nasilenia ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-S) > 4 (umiarkowanie chorzy)
  • Pacjenci z wynikiem >20 w skali ABC-C (w czasie skriningu)
  • Pacjenci w wieku umysłowym ≥ 48 miesięcy według testu Stanforda-Bineta

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z diagnozą schizofrenii DSM-IV, psychozą w wywiadzie i/lub obecnością, stanami splątania i/lub powtarzającymi się halucynacjami.
  • Pacjenci z napadami padaczkowymi w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat bez jakiegokolwiek leczenia kontrolującego zaburzenia.
  • Pacjenci otrzymujący stabilne leczenie przeciwdrgawkowe, u których wystąpiły drgawki w ciągu 2 lat przed randomizacją
  • Pacjenci z nieprawidłowościami w zapisie EKG, dysfunkcjami układu autonomicznego, chorobami skurczowymi oskrzeli, alergią lekową lub atopową
  • Jakikolwiek stan chirurgiczny lub medyczny, który może znacząco zmienić wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków
  • Pacjenci stosujący (lub stosowali w ciągu czterech tygodni przed randomizacją) jednocześnie leki będące silnymi inhibitorami CYP3A4 (np. ketokonazol, rytonawir itp.)

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Lek: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Lek: AF056

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań — wydanie społecznościowe

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
28-dniowe leczenie AFQ056 dotyczące zachowania (komunikacja, socjalizacja, życie codzienne, powtarzające się zachowania, lęk/unikanie, ogólna poprawa kliniczna)
28-dniowe leczenie AFQ056 na funkcje poznawcze (język receptywny, uwaga, czujność…)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lutego 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

18 lipca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

11 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAFQ056A2204

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj