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Efficacia, sicurezza e tollerabilità di AFQ056 nei pazienti con X fragile

8 febbraio 2020 aggiornato da: Novartis

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a due periodi, cross-over proof-of-concept in pazienti di sesso maschile con sindrome dell'X fragile per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di dosi orali multiple di AFQ056

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di dosi multiple di AFQ056 in pazienti con sindrome dell'X fragile. L'intervallo di dosaggio sarà compreso tra 50 e 150 mg b.i.d. La lettura primaria dell'efficacia è la riduzione del punteggio della lista di controllo del comportamento aberrante.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bron cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Novartis Investigator Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile, non fumatori, di età compresa tra 18 e 35 anni (entrambi inclusi).
  • Pazienti con mutazione completa fmr1 (> 200 ripetizioni CGG)
  • Pazienti con un Clinical Global Impression Severity Score (CGI-S) > 4 (moderatamente malato)
  • Pazienti con un punteggio >20 nella scala ABC-C (allo screening)
  • Pazienti con un'età mentale di ≥ 48 mesi misurata dal test di Stanford-Binet

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con diagnosi DSM-IV di schizofrenia, anamnesi e/o presenza di psicosi, stati confusionali e/o allucinazioni ripetute.
  • Pazienti con una storia di convulsioni negli ultimi 5 anni senza alcun trattamento terapeutico che controlli i disturbi.
  • Pazienti sottoposti a terapie anticonvulsivanti stabili che hanno manifestato convulsioni nei 2 anni precedenti la randomizzazione
  • Pazienti con anomalie ECG, disfunzioni autonomiche, malattie broncospastiche, farmaci o allergia atopica
  • Qualsiasi condizione chirurgica o medica che possa alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci
  • Pazienti che usano (o hanno usato nelle quattro settimane prima della randomizzazione) farmaci concomitanti che sono potenti inibitori del CYP3A4 (ad es. ketoconazolo, ritonavir, ecc.)

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
PLACEBO_COMPARATORE: 2
Droga: Placebo
ACTIVE_COMPARATORE: 1
Droga: AF056

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Elenco di controllo del comportamento aberrante - Edizione comunitaria

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
28 giorni di trattamento con AFQ056 sul comportamento (comunicazione, socializzazione, vita quotidiana, comportamenti ripetitivi, ansia/evitamento, miglioramento clinico globale)
28 giorni di trattamento con AFQ056 sulla cognizione (linguaggio ricettivo, attenzione, vigilanza…)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2008

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 febbraio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 luglio 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2008

Primo Inserito (STIMA)

18 luglio 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAFQ056A2204

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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