Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van AFQ056 bij patiënten met Fragile X

8 februari 2020 bijgewerkt door: Novartis

Een multicentrisch, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, cross-over proof-of-concept-onderzoek met twee perioden bij mannelijke patiënten met het Fragile X-syndroom om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere orale doses AFQ056 te beoordelen

Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid evalueren van meerdere doses AFQ056 bij patiënten met het Fragiele X-syndroom. Het dosisbereik zal 50 tot 150 mg b.i.d. zijn. De primaire uitlezing van de werkzaamheid is een verlaging van de score op de checklist voor afwijkend gedrag.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bron cedex, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Italië
      • Rome, Italië, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland, 1011
        • Novartis Investigator Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 35 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke, niet-rokende patiënten tussen 18 en 35 jaar (beide inclusief).
  • Patiënten met fmr1 volledige mutatie (> 200 CGG-herhalingen)
  • Patiënten met een Clinical Global Impression Severity Score (CGI-S) van > 4 (matig ziek)
  • Patiënten met een score >20 op de ABC-C-schaal (bij screening)
  • Patiënten met een mentale leeftijd van ≥ 48 maanden zoals gemeten met de Stanford-Binet-test

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met DSM-IV-diagnose van schizofrenie, voorgeschiedenis en/of aanwezigheid van psychose, verwarde toestanden en/of herhaalde hallucinaties.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van epileptische aanvallen in de afgelopen 5 jaar zonder enige therapeutische behandeling die de stoornissen beheerst.
  • Patiënten onder stabiele anticonvulsieve therapieën die epileptische aanvallen kregen in de 2 jaar voorafgaand aan randomisatie
  • Patiënten met ECG-afwijkingen, autonome stoornissen, bronchospastische aandoeningen, geneesmiddelen- of atopische allergie
  • Elke chirurgische of medische aandoening die de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen aanzienlijk kan veranderen
  • Patiënten die gelijktijdig geneesmiddelen gebruiken (of binnen vier weken voor randomisatie hebben gebruikt) die krachtige CYP3A4-remmers zijn (bijv. ketoconazol, ritonavir, enz.)

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Geneesmiddel: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Geneesmiddel: AF056

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Checklist afwijkend gedrag - Community-editie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
28 dagen behandeling met AFQ056 op gedrag (communicatie, socialisatie, dagelijks leven, repetitief gedrag, angst/vermijding, klinische globale verbetering)
28 dagen behandeling met AFQ056 op cognitie (receptieve taal, aandacht, waakzaamheid...)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juli 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 juli 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

18 juli 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

11 februari 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 februari 2020

Laatst geverifieerd

1 mei 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAFQ056A2204

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren