Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost, bezpečnost a snášenlivost AFQ056 u pacientů s křehkou X

8. února 2020 aktualizováno: Novartis

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvoudobá, zkřížená studie Proof-of-concept u pacientů mužského pohlaví se syndromem fragilního X k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti vícenásobných perorálních dávek AFQ056

Tato studie vyhodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost více dávek AFQ056 u pacientů se syndromem křehkého X. Rozsah dávek bude 50 až 150 mg b.i.d. Primární odečet účinnosti je snížení skóre kontrolního seznamu Aberrant-Behavior.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bron cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko, 1011
        • Novartis Investigator Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži, nekuřáci ve věku 18 až 35 let (oba včetně).
  • Pacienti s plnou mutací fmr1 (> 200 opakování CGG)
  • Pacienti s klinickým globálním skóre závažnosti (CGI-S) > 4 (středně nemocní)
  • Pacienti se skóre >20 na škále ABC-C (při screeningu)
  • Pacienti s mentálním věkem ≥ 48 měsíců měřeným Stanford-Binetovým testem

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s DSM-IV diagnózou schizofrenie, anamnézou a/nebo přítomností psychózy, stavy zmatenosti a/nebo opakovanými halucinacemi.
  • Pacienti s anamnézou záchvatů v posledních 5 letech bez jakékoli terapeutické léčby kontrolující poruchy.
  • Pacienti se stabilní antikonvulzivní terapií, kteří měli záchvaty během 2 let před randomizací
  • Pacienti s abnormalitami EKG, autonomními dysfunkcemi, bronchospastickými onemocněními, lékovou nebo atopickou alergií
  • Jakýkoli chirurgický nebo zdravotní stav, který by mohl významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků
  • Pacienti užívající (nebo užívající během čtyř týdnů před randomizací) současně léky, které jsou silnými inhibitory CYP3A4 (např. ketokonazol, ritonavir atd.)

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Lék: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Lék: AF056

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Aberrant-Behavior Checklist - Community Edition

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
28denní léčba AFQ056 na chování (komunikace, socializace, každodenní život, opakující se chování, úzkost/vyhýbání se, klinické globální zlepšení)
28denní léčba AFQ056 na kognici (vnímavý jazyk, pozornost, bdělost…)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. února 2009

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. července 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. července 2008

První zveřejněno (ODHAD)

18. července 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. února 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAFQ056A2204

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit