Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt, säkerhet och tolerabilitet för AFQ056 hos patienter med fragil X

8 februari 2020 uppdaterad av: Novartis

En multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvåperiods, crossover Proof-of-concept-studie på manliga patienter med fragilt X-syndrom för att bedöma effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av multipla orala doser av AFQ056

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av flera doser av AFQ056 hos patienter med Fragilt X-syndrom. Dosintervallet kommer att vara 50 till 150 mg b.i.d. Den primära avläsningen av effekt är en minskning av poängen för avvikande beteendechecklista.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigator Site
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Novartis Investigator Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz, 1011
        • Novartis Investigator Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 35 år (VUXEN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga, icke-rökare patienter mellan 18 och 35 år (båda inklusive).
  • Patienter med fmr1 full mutation (> 200 CGG upprepningar)
  • Patienter med en Clinical Global Impression Severity Score (CGI-S) på > 4 (måttligt sjuka)
  • Patienter med en poäng på >20 i ABC-C-skalan (vid screening)
  • Patienter med en mental ålder på ≥ 48 månader mätt med Stanford-Binet-testet

Exklusions kriterier:

  • Patienter med DSM-IV-diagnos schizofreni, historia och/eller förekomst av psykos, förvirringstillstånd och/eller upprepade hallucinationer.
  • Patienter med en historia av anfall under de senaste 5 åren utan någon terapeutisk behandling som kontrollerar sjukdomarna.
  • Patienter under stabila antikonvulsiva terapier som fick anfall under de 2 åren före randomisering
  • Patienter med EKG-avvikelser, autonoma dysfunktioner, bronkospastiska sjukdomar, läkemedels- eller atopisk allergi
  • Varje kirurgiskt eller medicinskt tillstånd som avsevärt kan förändra absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel
  • Patienter som använder (eller har använt inom fyra veckor före randomisering) samtidigt mediciner som är potenta hämmare av CYP3A4 (t.ex. ketokonazol, ritonavir, etc.)

Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: CROSSOVER
  • Maskning: FYRDUBBLA

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
PLACEBO_COMPARATOR: 2
Läkemedel: Placebo
ACTIVE_COMPARATOR: 1
Läkemedel: AF056

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Checklista för avvikande beteende - Community Edition

Sekundära resultatmått

Resultatmått
28 dagars behandling med AFQ056 om beteende (kommunikation, socialisering, dagligt liv, repetitiva beteenden, ångest/undvikande, klinisk global förbättring)
28 dagars behandling med AFQ056 om kognition (receptivt språk, uppmärksamhet, vaksamhet...)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 februari 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juli 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2008

Första postat (UPPSKATTA)

18 juli 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 februari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 februari 2020

Senast verifierad

1 maj 2010

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CAFQ056A2204

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt X-syndrom

Kliniska prövningar på Placebo

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera